Pfizer Inc. gab bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) BEQVEZ (Fidanacogene Elaparvovec-Dzkt) für die Behandlung von Erwachsenen mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie B zugelassen hat, die derzeit eine Faktor-IX-Prophylaxe-Therapie (FIX) anwenden oder die aktuell oder in der Vergangenheit lebensbedrohliche Blutungen hatten oder an wiederholten, schwerwiegenden spontanen Blutungsepisoden leiden und die keine neutralisierenden Antikörper gegen das Capsid des Adeno-assoziierten Virus Serotyp Rh74var (AAVRh74var) aufweisen, die mit einem von der FDA zugelassenen Test nachgewiesen werden. Ein Antrag auf Zulassung als Biologikum und ein europäischer Zulassungsantrag für Marstacimab werden derzeit von der FDA bzw. der EMA geprüft. BEQVEZ ist eine Gentherapie auf der Basis eines AAV (Adeno-assoziiertes Virus), die darauf abzielt, in die transduzierten Zellen eine funktionelle Kopie des FIX-Gens einzubringen, das für eine hochaktive FIX-Variante kodiert.

Ziel dieser Gentherapie ist es, Patienten mit Hämophilie B in die Lage zu versetzen, durch diese einmalige Behandlung selbst FIX zu produzieren, anstatt häufige FIX-Infusionen zu erhalten, wie es derzeit die Standardbehandlung ist. Es ist derzeit in den USA für die Behandlung von Erwachsenen mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) zugelassen, die: die derzeit eine Faktor-IX-Prophylaxe-Therapie anwenden, oder die gegenwärtig oder in der Vergangenheit lebensbedrohliche Blutungsepisoden oder wiederholte, schwerwiegende Blutungsepisoden haben, und die keine neutralisierenden Antikörper gegen das Kapsid des Adeno-assoziierten Virus des SerotypsRh74var (AAVRh 74var) haben, die mit einem von der FDA zugelassenen Test nachgewiesen wurden. Für berechtigte Patienten, denen BEQVEZ verschrieben wird, bietet Pfizer im Rahmen des Pfizer Gene Together-Programms personalisierte Unterstützungsleistungen für Patienten an, einschließlich finanzieller Unterstützung und logistischer Hilfe.

Die in Frage kommenden Studienteilnehmer haben eine mindestens sechsmonatige routinemäßige FIX-Prophylaxe-Therapie im Rahmen der Lead-in-Studie (NCT03587116) abgeschlossen und eine einzelne intravenöse Infusion von BEQVEZ in einer Dosis von 5 x 1011 vg/kg Körpergewicht erhalten. Die Teilnehmer der klinischen Studie werden bis zu 15 Jahre lang beobachtet, davon sechs Jahre in der BENEGENE-2-Studie und weitere neun Jahre im Rahmen einer separaten Phase-3-Studie (NCT05568719), um mehr über die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von BEQVEZ zu erfahren. R Risiken und Ungewissheiten in Bezug auf den kommerziellen Erfolg von BEQVEZ; die der Forschung und Entwicklung inhärenten Ungewissheiten, einschließlich der Fähigkeit, die erwarteten klinischen Endpunkte, die Termine für den Beginn und/oder den Abschluss klinischer Studien, die Termine für die Einreichung bei den Behörden, die Termine für die behördliche Zulassung und/oder die Termine für die Markteinführung zu erreichen, sowie die Möglichkeit ungünstiger neuer klinischer Daten und weiterer Analysen bestehender klinischer Daten; das Risiko, dass die Daten aus klinischen Studien von den Zulassungsbehörden unterschiedlich interpretiert und bewertet werden; ob die Zulassungsbehörden mit dem Design und den Ergebnissen der klinischen Studien zufrieden sein werden; ob und wann in bestimmten Gerichtsbarkeiten Zulassungsanträge für BEQVEZ oder andere Produktkandidaten eingereicht werden können; ob und wann anhängige oder eingereichte Anträge für BEQVEZ und andere Produktkandidaten von den Aufsichtsbehörden genehmigt werden, was von unzähligen Faktoren abhängt, einschließlich der Entscheidung, ob der Nutzen des Produkts die bekannten Risiken überwiegt, und der Feststellung der Wirksamkeit des Produkts und, im Falle der Genehmigung, ob BEQVEZ oder andere Produktkandidaten kommerziell erfolgreich sein werden; Entscheidungen der Aufsichtsbehörden, die sich auf die Kennzeichnung, die Herstellungsprozesse, die Sicherheit und/oder andere Angelegenheiten auswirken, die die Verfügbarkeit oder das kommerzielle Potenzial von BEQVEZ oder anderen Produktkandidaten beeinträchtigen könnten; Ungewissheiten hinsichtlich der Auswirkungen von COVID-19 auf die Produktkandidaten von Pfizer; Ungewissheiten hinsichtlich der Auswirkungen von COVID-19 auf COVID-19 von Pfizer.