Die US-amerikanische Gesundheitsbehörde Food & Drug Administration erteilt Mesoblast den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung für Revascor®? (Rexlemestrocel-L) bei Kindern mit angeborenen Herzfehlern
Am 19. Januar 2024 um 00:36 Uhr
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Mesoblast Limited gab bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA ihrem allogenen Zelltherapeutikum Revascor® (Rexlemestrocel-L) den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung (Rare Pediatric Disease, RPD) zuerkannt hat, nachdem die Ergebnisse der randomisierten kontrollierten Studie bei Kindern mit hypoplastischem Linksherzsyndrom (HLHS), einer potenziell lebensbedrohlichen angeborenen Herzerkrankung, vorgelegt wurden. Der RPD-Status wird von der FDA für bestimmte schwerwiegende oder lebensbedrohliche Krankheiten erteilt, die hauptsächlich Kinder betreffen. Wenn die FDA einen Zulassungsantrag (Biologics Licensing Application, BLA) für REVASCOR zur Behandlung von HLHS genehmigt, hat Mesoblast möglicherweise Anspruch auf einen Priority Review Voucher (PRV), der für alle nachfolgenden Zulassungsanträge eingelöst oder an Dritte verkauft oder übertragen werden kann. Die Ergebnisse einer verblindeten, randomisierten, placebokontrollierten prospektiven Studie mit REVASCOR, die in den Vereinigten Staaten bei Kindern mit HLHS durchgeführt wurde, wurden in der Dezember-Ausgabe 2023 der Fachzeitschrift The Journal of Thoracic and Cardiovascular Surgery Open (JTCVS Open) veröffentlicht. In der HLHS-Studie, die an 19 Kindern durchgeführt wurde, führte eine einmalige intramyokardiale Verabreichung von REVASCOR zum Zeitpunkt der gestuften Operation zu dem gewünschten Ergebnis einer signifikant größeren Zunahme des endsystolischen und enddiastolischen Volumens des linken Ventrikels (LV) über 12 Monate im Vergleich zu den Kontrollen, gemessen durch 3D-Echokardiographie (p=0,009 bzw. p=0,020). Diese Veränderungen deuten auf ein klinisch bedeutsames Wachstum des kleinen linken Ventrikels hin, was eine erfolgreiche chirurgische Korrektur ermöglicht, die als vollständige biventrikuläre (BiV) Konversion bekannt ist und einen normalen Zwei-Ventrikel-Kreislauf ermöglicht, bei dem der operativ reparierte linke Ventrikel die Kreislaufunterstützung des Körpers übernimmt. Ohne eine vollständige BiV-Konversion wird die rechte Herzkammer übermäßig belastet, was das Risiko von Herzversagen und Tod erhöht.
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Mesoblast Limited ist ein in Australien ansässiges Unternehmen, das eine Reihe von Produktkandidaten im Spätstadium der Entwicklung entwickelt, die auf seinen proprietären Zelltherapie-Plattformen der mesenchymalen Abstammung basieren. Remestemcel-L ist eine Produktplattform für Stromazellen der mesenchymalen Abstammungslinie und befindet sich in der Spätphase der Entwicklung für die Behandlung systemischer Entzündungskrankheiten, einschließlich der pädiatrischen steroidrefraktären akuten Graft-versus-Host-Krankheit (SR-aGVHD), des akuten Atemnotsyndroms (ARDS) und der biologikarefraktären entzündlichen Darmerkrankung. Rexlemestrocel-L ist eine Produktplattform von Vorläuferzellen der mesenchymalen Linie und befindet sich in der späten Entwicklungsphase für die Behandlung von fortgeschrittener chronischer Herzinsuffizienz (CHF) und chronischen Rückenschmerzen (CLBP) aufgrund von degenerativen Bandscheibenerkrankungen. Zwei Produkte werden in Japan und Europa von den Lizenznehmern des Unternehmens vermarktet, und es besteht eine kommerzielle Partnerschaft in Europa und China für bestimmte Phase-III-Produkte.
Die US-amerikanische Gesundheitsbehörde Food & Drug Administration erteilt Mesoblast den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung für Revascor®? (Rexlemestrocel-L) bei Kindern mit angeborenen Herzfehlern