Mesoblast Limited gab bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA ihrem allogenen Zelltherapeutikum Revascor® (Rexlemestrocel-L) den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung (Rare Pediatric Disease, RPD) zuerkannt hat, nachdem die Ergebnisse der randomisierten kontrollierten Studie bei Kindern mit hypoplastischem Linksherzsyndrom (HLHS), einer potenziell lebensbedrohlichen angeborenen Herzerkrankung, vorgelegt wurden. Der RPD-Status wird von der FDA für bestimmte schwerwiegende oder lebensbedrohliche Krankheiten erteilt, die hauptsächlich Kinder betreffen. Wenn die FDA einen Zulassungsantrag (Biologics Licensing Application, BLA) für REVASCOR zur Behandlung von HLHS genehmigt, hat Mesoblast möglicherweise Anspruch auf einen Priority Review Voucher (PRV), der für alle nachfolgenden Zulassungsanträge eingelöst oder an Dritte verkauft oder übertragen werden kann. Die Ergebnisse einer verblindeten, randomisierten, placebokontrollierten prospektiven Studie mit REVASCOR, die in den Vereinigten Staaten bei Kindern mit HLHS durchgeführt wurde, wurden in der Dezember-Ausgabe 2023 der Fachzeitschrift The Journal of Thoracic and Cardiovascular Surgery Open (JTCVS Open) veröffentlicht. In der HLHS-Studie, die an 19 Kindern durchgeführt wurde, führte eine einmalige intramyokardiale Verabreichung von REVASCOR zum Zeitpunkt der gestuften Operation zu dem gewünschten Ergebnis einer signifikant größeren Zunahme des endsystolischen und enddiastolischen Volumens des linken Ventrikels (LV) über 12 Monate im Vergleich zu den Kontrollen, gemessen durch 3D-Echokardiographie (p=0,009 bzw. p=0,020). Diese Veränderungen deuten auf ein klinisch bedeutsames Wachstum des kleinen linken Ventrikels hin, was eine erfolgreiche chirurgische Korrektur ermöglicht, die als vollständige biventrikuläre (BiV) Konversion bekannt ist und einen normalen Zwei-Ventrikel-Kreislauf ermöglicht, bei dem der operativ reparierte linke Ventrikel die Kreislaufunterstützung
des Körpers übernimmt. Ohne eine vollständige BiV-Konversion wird die rechte Herzkammer übermäßig belastet, was das Risiko von Herzversagen und Tod erhöht.