Kyverna Therapeutics, Inc. gab die Veröffentlichung eines Berichts in den Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS)1 bekannt, in dem der erste Einsatz von KYV-101, einem vollständig humanen Anti-CD19 chimären Antigenrezeptor (CAR) T-Zell-Produktkandidaten, bei einem 69-jährigen Patienten, der an einem behandlungsresistenten Stiff-Person-Syndrom (SPS) leidet, beschrieben wird. Dieser Einsatz erfolgte im Rahmen eines Named-Patient-Verfahrens in Deutschland für schwer kranke Menschen, bei denen herkömmliche Therapien versagen. SPS ist eine seltene, fortschreitende neurologische Autoimmunerkrankung, die zu lähmender Muskelsteifheit in Rumpf, Armen und Beinen führt und die Fähigkeit zu gehen oder sich zu bewegen beeinträchtigt. Die Patienten leiden typischerweise unter Muskelkrämpfen und Steifheit, was zu Schwierigkeiten beim Drehen und Beugen führt.

Wenn die Steifheit schwerwiegend ist, ähnelt der Gang des Patienten einer Statue. Muskelkrämpfe und Steifheit können durch unerwartete Reize ausgelöst werden, z. B. durch Geräusche wie ein Telefonklingeln oder eine Sirene, plötzliche Berührungen oder Zustände, die Angst und emotionale Aufregung auslösen und die, wenn sie schwerwiegend sind, fälschlicherweise als primäre Angststörung diagnostiziert werden2. Es gibt keine Heilung für SPS, sondern nur Behandlungen, die sich auf die Symptome konzentrieren. KYV-101 ist ein autologer, vollständig humaner CD19 CAR-T-Zell-Produktkandidat für den Einsatz bei B-Zell-gesteuerten Autoimmunkrankheiten.

Das CAR in KYV-101 wurde von den National Institutes of Health (NIH) entwickelt, um die Verträglichkeit zu verbessern, und in einer Phase-1-Studie mit 20 Patienten in der Onkologie getestet. Die Ergebnisse wurden von den NIH in Nature Medicine3 veröffentlicht. KYV-101 wird derzeit in gesponserten, offenen Phase 1/2- und Phase 2-Studien in den Vereinigten Staaten und Deutschland in zwei großen Bereichen von Autoimmunerkrankungen untersucht: Rheumatologie und Neurologie.

Mit bisher 50 Patienten, die mit dem CAR in KYV-101 sowohl bei onkologischen als auch bei Autoimmunerkrankungen an mehr als 15 Standorten in Europa und den USA behandelt wurden, glauben wir, dass die differenzierten Eigenschaften von KYV-101 entscheidend für den potenziellen Erfolg von CAR-T-Zellen als Therapien für Autoimmunerkrankungen sind. KYV-101 wird auch in von Prüfärzten initiierten Studien für verschiedene Indikationen in verschiedenen Regionen untersucht.