Fractyl Health, Inc. präsentierte am 19. Mai im Rahmen einer mündlichen Präsentation auf der Digestive Disease Week (DDW) 2024 in Washington, D.C. neue Daten aus seinem präklinischen Gentherapieprogramm Rejuva für die Bauchspeicheldrüse.Single-Dose GLP-1-Based Pancreatic Gene Therapy Mains Weight Loss After Semaglutide Withdrawal and Reduces Hepatic Triglycerides in a Murine Model of Obesity? zeigten die Daten, dass Rejuva im Vergleich zu Placebo zwei Monate nach der Verabreichung das Lebergewicht um 42% (p < 0,01) und den Triglyceridgehalt der Leber um 67% (p < 0,0001) reduzierte. Die Daten zeigten auch eine Senkung des Gesamtcholesterins um 36% und des LDL-Cholesterins um 51% im Vergleich zu Placebo zwei Monate nach der Verabreichung (beide p < 0,0001).

Diese Ergebnisse weisen auf die potenzielle Wirkung dieses GLP-1 PGTx-Kandidaten hin, um das mit erhöhten Cholesterinwerten verbundene kardiovaskuläre Risiko zu mindern. Rejuva ist die modulare, physiologische Gentherapieplattform des Unternehmens mit drei Schlüsselelementen, die eine erfolgreiche Gentherapie der Bauchspeicheldrüse ermöglichen sollen: ein firmeneigener Verabreichungskatheter, der eine lokale, niedrig dosierte therapeutische Verabreichung direkt in die Bauchspeicheldrüse über einen endoskopischen Zugang ermöglicht, Vektoren mit Tropismus für die Bauchspeicheldrüseninsel, um eine erfolgreiche Transduktion und Genverabreichung mit begrenzter Biodistribution zu ermöglichen, sowie Transgene mit gewebebeschränkten Promotoren und stoffwechselaktiven Peptiden, die die Glukose- und Gewichtskontrolle dauerhaft beeinflussen können.