Cyclo Therapeutics, Inc. informierte über den aktuellen Stand des klinischen Programms Trappsol® Cycloo des Unternehmens und gab einen Überblick über die wichtigsten Erfolge im Jahr 2022, wobei der Schwerpunkt auf dem klinischen Portfolio für zwei neurodegenerative Erkrankungen mit großem ungedecktem medizinischen Bedarf liegt Trappsol® Cycloo ist die firmeneigene Formulierung von Hydroxypropyl-Beta-Cyclodextrin, die intravenös verabreicht wird und sich derzeit in der Entwicklung für die Behandlung von NPC, einer seltenen genetischen Erkrankung, die zu Cholesterinansammlungen in den Lysosomen der Zellen, Organdysfunktion und vorzeitigem Tod führt, und der frühen Alzheimer-Krankheit (AD) befindet, bei der gestörte Lipidwege eine Schlüsselrolle in der Ätiologie und im Krankheitsverlauf spielen. Weitere Fortschritte bei der Rekrutierung von Patienten mit 35% in der laufenden TransportNPCo-Studie und laufende Dosierung in mehreren Regionen; - Bekanntgabe der Veröffentlichung von Phase-1-Daten für Trappsol® Cycloo zur Behandlung von NPC in der offiziellen Zeitschrift der Society for Inherited Metabolic Disorders, Molecular Genetics and Metabolism; - Teilnahme an der NPUK Annual Family Conference 2022 & Interactive Workshop on Niemann-Pick Disease mit Caroline Hastings, M.D., Key Opinion Leader in NPC und Global Principal Investigator für die laufende TransportNPCo-Studie, um sich mit der weltweiten NPC-Gemeinschaft auszutauschen und Trappsol® Cycloo und sein klinisches Entwicklungsprogramm für die Behandlung von NPC zu diskutieren; - kündigte die Bildung eines Global Steering Committee an, das sich aus führenden Experten zusammensetzt, um das globale klinische Entwicklungsprogramm der Phase 3 für Trappsol® Cycloo bei NPC zu beraten; - Lise Kjems, MD, PhD und Chief Medical Officer, präsentierte auf der China Nieman Pick Medical Exchange & Sixth Patient Association 2022, einer auf Ärzte, Forscher und Patienten ausgerichteten Veranstaltung, um über NPC und die neuesten Forschungsergebnisse für Diagnose und Behandlung zu diskutieren; - Teilnahme an den NNPDF-INPDA-Konferenzen 2022 mit Caroline Hastings, M.D., Key Opinion Leader in NPC und Global Principal Investigator für die laufende TransportNPCo-Studie, um über Trappsol® Cycloo und sein klinisches Entwicklungsprogramm für die Behandlung von NPC zu sprechen; - Bereitstellung eines Überblicks über das Trappsol® Cycloo-Programm für die Behandlung von NPC auf dem World Orphan Drug Congress USA 2022 mit Lise Kjems CMO als eingeladener Rednerin - Anwesenheit auf dem World Symposium USA 2022 mit Lise Kjems, die das Design der TransportNPC-Studie und die wichtigsten Überlegungen vorstellte - Präsentation eines Updates zu den Ergebnissen der Phase-1- und Phase-½-Studien und Start der internationalen Phase-3-Zulassungsstudie TransportNPCo auf der NPC-Patienten- und Familienkonferenz 2022, die von der australischen NPC Disease Foundation veranstaltet wurde; und - Dr. Dr. Kjems wurde als Redner zur BioFlorida 2022 Rare Disease Session eingeladen.