Cellectis hat auf der European Hematology Association (EHA) 2023 aktualisierte klinische und translationale Daten zu seiner klinischen Studie BALLI-01 (zur Bewertung von UCART22) vorgestellt. Die präsentierten Daten belegen die vorläufige Sicherheit und Wirksamkeit von UCART22 in einer stark vorbehandelten Population von Patienten mit rezidivierter/refraktärer akuter B-Zell-Lymphoblasten-Leukämie (r/r B-ALL). Die Posterpräsentation auf der EHA hebt die folgenden Daten hervor: BALLI-01 ist eine offene Phase 1/2a-Studie, die die Sicherheit und klinische Aktivität von UCART22 bei Patienten mit rezidivierter/refraktärer akuter lymphatischer Leukämie der B-Zellen (r/r B-ALL) untersucht.

Die Posterpräsentation befasste sich mit klinischen und translationalen Daten von Patienten, die UCART22 nach Lymphodepletion (LD) mit Fludarabin und Cyclophosphamid (FC) (F: 30 mg/m2 3d, C: 1,0 g/m2 3d) oder Fludarabin, Cyclophosphamid und Alemtuzumab (FCA) (F: 30 mg/m2 3d, C: 0,5g/m2 3d, A: 20 mg/d 3d) bei Patienten mit r/r B-ALL erhielten. Im Vergleich zum klinischen Update zu BALLI-01 auf dem ASH 2021 präsentiert das Poster Daten von sechs zusätzlichen Patienten, die UCART22 in der Dosisstufe 3 (DL3), 5 x 10 Zellen/kg, zum Stichtag 31. Dezember 2022 erhalten haben. Vorläufige Sicherheitsdaten UCART22, das nach einer FC- oder FCA-LD-Therapie verabreicht wurde, wurde gut vertragen.

Es wurden weder dosislimitierende Toxizitäten (DLTs) noch ein Immuneffektorzell-assoziiertes Neurotoxizitätssyndrom (ICANS) beobachtet; 61% der Patienten berichteten über ein Zytokinfreisetzungssyndrom (CRS) (Grad 1 [N=9] oder Grad 2 [N=2]). Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis von besonderem Interesse (AESI) mit einer Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit (GvHD) des Grades 2 (Haut) wurde im Zusammenhang mit der Reaktivierung früherer allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantationen (HSCT) von Spenderstammzellen gemeldet. Zu den schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) (G 3), die bei 72% der Patienten gemeldet wurden, gehörten Infektionen (39%) und febrile Neutropenie (28%), und alle standen nicht im Zusammenhang mit UCART22.