Amicus Therapeutics, Inc.

Amicus Therapeutics, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Bereitstellung neuartiger Medikamente für seltene Krankheiten konzentriert. Die beiden vermarkteten Therapien sind Galafold, die erste oral verabreichte Monotherapie für Menschen mit Morbus Fabry, die anfällige genetische Varianten aufweisen, und Pombiliti + Opfolda, eine neuartige Behandlung zur Verbesserung der Aufnahme des aktiven Enzyms in wichtige krankheitsrelevante Gewebe für Erwachsene, die an Morbus Pompe im Spätstadium leiden. Als oral verabreichte Monotherapie soll Galafold bei Patienten mit genetischen Varianten, die in einem zellbasierten Amenability-Test nach der Guten Laborpraxis (GLP) als zugänglich identifiziert wurden, an ein endogenes Alpha-Galaktosidase A (Alpha-Gal A)-Enzym binden und es stabilisieren. Pombiliti + Opfolda besteht aus einem einzigartig entwickelten rhGAA-Enzym, Cipaglucosidase alfa-atga, mit einer optimierten Kohlenhydratstruktur zur Verbesserung der lysosomalen Aufnahme, das in Kombination mit Miglustat verabreicht wird, das als Enzymstabilisator wirkt.