Alnylam Pharmaceuticals, Inc. gibt den Erhalt eines Complete Response Letter der U.S. FDA für den ergänzenden Zulassungsantrag für Patisiran zur Behandlung der Kardiomyopathie der ATTR-Amyloidose bekannt
Am 10. Oktober 2023 um 13:30 Uhr
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Alnylam Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) einen Complete Response Letter (CRL) für den ergänzenden Zulassungsantrag (sNDA) des Unternehmens für Patisiran zur Behandlung der Kardiomyopathie der Transthyretin-vermittelten (ATTR) Amyloidose erteilt hat. Patisiran ist der etablierte Name für ONPATTRO, das von der FDA für die Behandlung der Polyneuropathie der hereditären ATTR-Amyloidose bei Erwachsenen zugelassen ist. Die CRL bezieht sich nicht auf ONPATTRO für diese bestehende Indikation und hat auch keinen Einfluss auf die kommerzielle Verfügbarkeit von ONPATTRO.
Diese Ergebnisse untermauern den langfristigen Behandlungseffekt der TTR-Silencing durch ein RNAi-Therapeutikum bei Patienten mit ATTR-Amyloidose und sind eine starke Unterstützung für die weitere Evaluierung von Vutrisiran und ALN-TTRsc04 durch das Unternehmen. Wie bereits angekündigt, traf sich das Cardiovascular and Renal Drugs Advisory Committee der FDA am 13. September 2023, um die sNDA für Patisiran zu erörtern, und stimmte mit 9:3 Stimmen dafür, dass der Nutzen von Patisiran für die Behandlung der Kardoomyopathie der ATTR-Amyloidose bei Patienten, die in der OLE-Periode der APOLLO-B Phase-3-Studie und dem US-amerikanischen Expanded Access Protocol (EAP) von Patisiran eingeschrieben sind, überwiegt. Die IKARIA-Plattform von Alnylam profitiert von mehr als zwei Jahrzehnten Erfahrung in der Entwicklung von RNAi-Therapeutika für den Menschen und verfügt über Design-Merkmale, die eine exquisite Spezifität bieten und den potenziellen therapeutischen Index weiter ausdehnen, mit verbesserten Zielreduktionswerten.
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Alnylam Pharmaceuticals, Inc. ist ein Unternehmen in der klinischen Phase. Das Unternehmen beschäftigt sich mit der Entwicklung von mRNA-Zelltherapien zur Behandlung von Autoimmunkrankheiten. Der führende Produktkandidat des Unternehmens, Descartes-08, ist ein autologer mRNA CAR-T, der gegen das B-Zell-Reifungsantigen (BCMA) gerichtet ist. Descartes-08 zielt auf BCMA ab, das auf der Oberfläche von langlebigen Plasmazellen und plasmazytoiden dendritischen Zellen vorkommt. Descartes-08 befindet sich in Phase IIb der klinischen Entwicklung für Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis (MG). Weitere Produktkandidaten des Unternehmens sind Descartes-15 und Descartes-33. Descartes-15 ist ein autologes Anti-BCMA mRNA CAR-T der nächsten Generation. Mit Hilfe seiner firmeneigenen Technologie- und Produktionsplattform hat das Unternehmen Descartes-15 so konzipiert, dass es bei mehrfacher Antigenexposition resistenter ist als Descartes-08, was das Recycling des CARs angeht. Es entwickelt Descartes-33, um eine Kombination von therapeutischen Proteinen zu verabreichen, die auf die wichtigsten Faktoren bei der Entstehung von Autoimmunität abzielen.
Alnylam Pharmaceuticals, Inc. gibt den Erhalt eines Complete Response Letter der U.S. FDA für den ergänzenden Zulassungsantrag für Patisiran zur Behandlung der Kardiomyopathie der ATTR-Amyloidose bekannt