Alnylam Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) einen Complete Response Letter (CRL) für den ergänzenden Zulassungsantrag (sNDA) des Unternehmens für Patisiran zur Behandlung der Kardiomyopathie der Transthyretin-vermittelten (ATTR) Amyloidose erteilt hat. Patisiran ist der etablierte Name für ONPATTRO, das von der FDA für die Behandlung der Polyneuropathie der hereditären ATTR-Amyloidose bei Erwachsenen zugelassen ist. Die CRL bezieht sich nicht auf ONPATTRO für diese bestehende Indikation und hat auch keinen Einfluss auf die kommerzielle Verfügbarkeit von ONPATTRO.

Diese Ergebnisse untermauern den langfristigen Behandlungseffekt der TTR-Silencing durch ein RNAi-Therapeutikum bei Patienten mit ATTR-Amyloidose und sind eine starke Unterstützung für die weitere Evaluierung von Vutrisiran und ALN-TTRsc04 durch das Unternehmen. Wie bereits angekündigt, traf sich das Cardiovascular and Renal Drugs Advisory Committee der FDA am 13. September 2023, um die sNDA für Patisiran zu erörtern, und stimmte mit 9:3 Stimmen dafür, dass der Nutzen von Patisiran für die Behandlung der Kardoomyopathie der ATTR-Amyloidose bei Patienten, die in der OLE-Periode der APOLLO-B Phase-3-Studie und dem US-amerikanischen Expanded Access Protocol (EAP) von Patisiran eingeschrieben sind, überwiegt. Die IKARIA-Plattform von Alnylam profitiert von mehr als zwei Jahrzehnten Erfahrung in der Entwicklung von RNAi-Therapeutika für den Menschen und verfügt über Design-Merkmale, die eine exquisite Spezifität bieten und den potenziellen therapeutischen Index weiter ausdehnen, mit verbesserten Zielreduktionswerten.