Alnylam Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass das Unternehmen auf der Jahrestagung der Société Francophone du Nerf Périphérique (SFNP) die vollständigen 18-Monats-Ergebnisse der HELIOS-A-Phase-3-Studie mit Vutrisiran, einem RNAi-Therapeutikum in der Entwicklung zur Behandlung der Polyneuropathie der hereditären Transthyretin-vermittelten (hATTR) Amyloidose, vorstellen wird. Die Tagung findet vom 21. bis 22. Januar in Paris, Frankreich, statt und versammelt Fachleute aus dem Bereich des peripheren Nervensystems. Das Unternehmen hatte bereits im Oktober 2021 positive 18-Monats-Ergebnisse aus der HELIOS-A-Studie bekannt gegeben. David Adams, M.D., Ph.D., Abteilung für Neurologie, Koordinator des Nationalen Referenzzentrums für Familiäre Amyloid-Polyneuropathie (FAP) und seltene Neuropathien, Krankenhaus Bicêtre, Universitätskliniken Großraum Paris, AP-HP, wird am 21. Januar 2022 HELIOS-A: Studie von Vutrisiran bei Patienten mit hATTR-Amyloidose vorstellen. Vutrisiran wird derzeit von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA), der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA), der brasilianischen Gesundheitsbehörde (ANVISA) und der japanischen Behörde für Arzneimittel und Medizinprodukte (PMDA) geprüft. Vutrisiran hat in den USA und der Europäischen Union (EU) den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden (Orphan Drug Designation) zur Behandlung der ATTR-Amyloidose erhalten. Außerdem wurde Vutrisiran in den USA eine Fast-Track-Zulassung für die Behandlung der Polyneuropathie der hATTR-Amyloidose bei Erwachsenen erteilt. In den USA wurde für Vutrisiran im Rahmen des Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) der 14. April 2022 als Stichtag festgelegt. In Japan erhielt das Unternehmen den Orphan-Drug-Status für familiäre Amyloidose vom Transthyretin-Typ mit Polyneuropathie.