Acadia Pharmaceuticals Inc. gab den Beginn der Phase-3-Studie COMPASS PWS bekannt, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Carbetocin-Nasenspray (ACP-101) zur Behandlung von Hyperphagie beim Prader-Willi-Syndrom (PWS) untersucht wird. PWS ist eine seltene, genetisch bedingte neurologische Verhaltensstörung, von der schätzungsweise 8.000 bis 10.000 Patienten in den Vereinigten Staaten betroffen sind. Das häufigste Symptom ist Hyperphagie, d.h. ein ständiger Mangel an Sättigung.

Weitere charakteristische Merkmale von PWS können ein veränderter Stoffwechsel, Entwicklungsverzögerungen, Verhaltensauffälligkeiten und leichte kognitive Defizite sein. COMPASS PWS ist eine 12-wöchige, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte globale Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Carbetocin Nasenspray 3,2 mg dreimal täglich (TID) bei etwa 170 Kindern und Erwachsenen im Alter von fünf bis 30 Jahren mit PWS. Der primäre Wirksamkeitsendpunkt der Studie ist die Veränderung des Hyperphagie-Fragebogens für klinische Studien (HQ-CT), einer Bewertung des hyperphagiebezogenen Verhaltens durch die Betreuer, von der Ausgangssituation bis zur Woche 12.

Teilnehmer, die die Phase-3-Studie abschließen, sind berechtigt, an einer langfristigen, offenen Erweiterungsstudie teilzunehmen, die die Sicherheit und Verträglichkeit einer Langzeitbehandlung mit ACP-101 untersuchen soll.