Abbisko Therapeutics Co. Ltd. gab bekannt, dass sein CSF-1R-Inhibitor Pimicotinib (ABSK021) von der FDA den Status eines Therapiedurchbruchs für die Behandlung von Patienten mit tenosynovialen Riesenzelltumoren (TGCT), die nicht operiert werden können, erhalten hat. Diese Zulassung als bahnbrechende Therapie basiert auf den Ergebnissen der klinischen Phase-Ib-Studie für Pimicotinib in einer TGCT-Kohorte.

Pimicotinib ist der CSF-1R-Medikamentenkandidat der neuen Generation, der von der US-FDA als bahnbrechende Therapie anerkannt wurde. Dies ist ein weiterer wichtiger Meilenstein für Abbisko Therapeutics, nachdem Pimicotinib im Juli 2022 vom Center for Drug Evaluation, NMPA, die Zertifizierung als 'Breakthrough Therapy Drug' erhalten hat. Die doppelte Anerkennung als Breakthrough Therapy in China und den Vereinigten Staaten zeigt die innovative Forschungs- und Entwicklungsstärke von Abbisko.

Der Status eines Therapiedurchbruchs ist ein Verfahren, das von der US-amerikanischen FDA, dem chinesischen CDE und anderen Aufsichtsbehörden entwickelt wurde, um die Entwicklung und Prüfung von Arzneimitteln zu beschleunigen, die für die Behandlung einer schwerwiegenden Erkrankung vorgesehen sind und bei denen vorläufige klinische Beweise darauf hindeuten, dass das Medikament bei einem klinisch bedeutsamen Endpunkt eine wesentliche Verbesserung gegenüber einer verfügbaren Therapie darstellen könnte. Pimicotinib ist ein neuartiger, oral verfügbarer, hochselektiver und hochwirksamer niedermolekularer Hemmstoff von CSF-1R, der von Abbisko Therapeutics unabhängig entdeckt und entwickelt wurde. Eine Reihe von Studien hat gezeigt, dass die Blockierung des CSF-1R-Signalwegs die Funktionen der Makrophagen wirksam modulieren und verändern und viele von Makrophagen abhängige menschliche Krankheiten behandeln könnte.

Pimicotinib wird derzeit zur Behandlung des tenosynovialen Riesenzelltumors (TGCT) und der cGVHD erforscht und als Behandlung für eine Reihe weiterer Indikationen geprüft. Im Juli 2022 erhielt Pimicotinib vom Center for Drug Evaluation, NMPA, die Breakthrough Therapy Designation für die Behandlung von TGCT, die sich nicht operieren lassen. Anschließend, im Oktober 2022, erhielt Abbisko Therapeutics vom CDE die Genehmigung zur Durchführung einer klinischen Phase-III-Studie für Pimicotinib bei TGCT.

Zuvor hatte Pimicotinib in einer Phase-Ib-Studie bei Patienten mit TGCT eine signifikante Antitumor-Wirksamkeit gezeigt und eine vorläufige ORR von 68,0% sowie ein günstiges Sicherheitsprofil erzielt. Abbisko Therapeutics hat außerdem eine Phase-Ia-Dosiseskalationsstudie für ABSK021 in den USA abgeschlossen und führt derzeit eine Phase-Ib-Multikohorten-Expansionsstudie sowohl in den USA als auch in China durch. Neben TGCT und cGVHD erforscht Abbisko Therapeutics aktiv das Potenzial von ABSK021 bei der Behandlung vieler anderer Arten solider Tumore und hat mit Sperogenix (Shanghai) MedTech Co.

Ltd. zusammen, um das Potenzial von ABSK021 für die Behandlung von amyotropher Lateralsklerose (ALS) und anderen Erkrankungen des zentralen Nervensystems zu erforschen. Derzeit ist in China noch kein hochselektiver CSF-1R-Inhibitor zugelassen.