KemPharm, Inc. gab bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (die "FDA") die Orphan Drug Designation für Serdexmethylphenidat ("SDX"), die firmeneigene Prodrug von d-Methylphenidat, für die Behandlung von idiopathischer Hypersomnie ("IH"), einer seltenen neurologischen Schlafstörung, erteilt hat. SDX ist der einzige aktive pharmazeutische Wirkstoff in KP1077, dem führenden klinischen Kandidaten des Unternehmens, der zur Behandlung von IH und Narkolepsie entwickelt wird. Das Unternehmen geht davon aus, dass eine klinische Phase-2-Studie mit KP1077 bei Patienten mit IH vor Jahresende 2022 und eine zweite Studie bei Patienten mit Narkolepsie im Jahr 2023 beginnen wird.

Der Orphan Drug Designation der FDA kann für Therapien gewährt werden, die sich mit seltenen Krankheiten oder Zuständen befassen, von denen weniger als 200.000 Menschen in den Vereinigten Staaten betroffen sind, oder die eine Patientenpopulation von mehr als 200.000 Menschen in den Vereinigten Staaten betreffen und bei denen keine vernünftige Erwartung besteht, dass die Kosten für die Entwicklung und Bereitstellung des Medikaments in den Vereinigten Staaten durch den Verkauf des Medikaments in den Vereinigten Staaten gedeckt werden können. Wenn ein Produkt mit Orphan Drug Designation anschließend die erste FDA-Zulassung für einen bestimmten Wirkstoff für die Krankheit erhält, für die es eine solche Ausweisung hat, hat das Produkt Anspruch auf Orphan Product Exclusivity, was bedeutet, dass die FDA sieben Jahre lang keine anderen Anträge, einschließlich eines vollständigen neuen Zulassungsantrags ("NDA"), für die Vermarktung desselben Medikaments für dieselbe Indikation genehmigen darf, außer unter bestimmten Umständen. Das Exklusivitätsrecht für Orphan Drugs hindert die FDA nicht daran, ein anderes Medikament für dieselbe Krankheit oder dasselbe Leiden oder dasselbe Medikament für eine andere Krankheit oder ein anderes Leiden zu genehmigen.

Zu den weiteren Vorteilen der Orphan Drug Designation gehören Steuergutschriften für bestimmte Forschungsarbeiten und ein Verzicht auf die NDA-Antragsgebühr.