Syros Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Tamibarotene die Fast-Track-Zulassung für die Behandlung des myelodysplastischen Syndroms mit höherem Risiko (HR-MDS) erteilt hat. Tamibarotene, ein oral einzunehmender selektiver Retinsäure-Rezeptor-Alpha (RARa)-Agonist, wird derzeit in Kombination mit Azacitidin für die Behandlung von neu diagnostizierten HR-MDS-Patienten mit RARA-Gen-Überexpression geprüft. Fast Track ist ein von der FDA entwickeltes Verfahren zur Erleichterung der Entwicklung und Beschleunigung der Prüfung von Arzneimittelkandidaten, die für die Behandlung schwerwiegender Erkrankungen vorgesehen sind und für die nichtklinische oder klinische Daten das Potenzial zur Deckung eines ungedeckten medizinischen Bedarfs belegen.

Das Ziel ist es, die Entwicklung neuer Medikamente zu beschleunigen, damit sie den Patienten früher zur Verfügung stehen. Ein therapeutischer Kandidat, der den Fast-Track-Status erhält, hat möglicherweise Anspruch auf häufigere Interaktionen mit der FDA, um den Entwicklungsplan des therapeutischen Kandidaten zu besprechen. Therapeutische Kandidaten mit Fast-Track-Status können auch für eine vorrangige Prüfung und eine beschleunigte Zulassung in Frage kommen, wenn sie durch klinische Daten unterstützt werden.

Syros prüft Tamibarotene in Kombination mit Azacitidin bei neu diagnostizierten HR-MDS-Patienten mit RARA-Überexpression in der laufenden Phase-3-Studie SELECT MDS-1. In diese randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie sollen 190 Patienten aufgenommen werden. Syros hat derzeit über 75 klinische Zentren in 12 Ländern für die Rekrutierung geöffnet.

Syros geht davon aus, dass die Patientenrekrutierung für SELECT-MDS-1 im vierten Quartal 2023 abgeschlossen sein wird, wobei die entscheidenden Daten für das dritte Quartal 2024 erwartet werden. Syros prüft außerdem Tamibarotene in Kombination mit Venetoclax und Azacitidin bei neu diagnostizierten, untauglichen AML-Patienten mit RARA-Überexpression. Erste Daten aus dem randomisierten Teil der Phase-2-Studie SELECT-AML-1 werden für das vierte Quartal 2023 und weitere Daten für 2024 erwartet.