Panbela Therapeutics, Inc. gibt die Veröffentlichung von klinischen Daten aus Studien mit CPP-1X (auch bekannt als a-Difluormethylornithin (DFMO) oder Eflornithin) bei Neuroblastom bekannt. Laut Hogarty et al. haben Kinder mit rezidivierendem, refraktärem Neuroblastom düstere Aussichten und es werden neue therapeutische Optionen benötigt. Die im British Journal of Cancer veröffentlichten Daten untersuchten die Verträglichkeit und die Wirksamkeit der Abreicherung von Polyaminen durch hochdosiertes CPP-1X und Celecoxib in Kombination mit einer Standard-Chemotherapie bei stark vorbehandelten Neuroblastom-Patienten.

Die Ergebnisse zeigten, dass die DFMO-Behandlung gut verträglich war und die mediane Zeit bis zum Fortschreiten der Krankheit 19,8 Monate betrug. In der Phase-1-Dosisfindungsstudie von CPP-1X bei schwer vorbehandelten Neuroblastom-Patienten wurde CPP-1X gut vertragen. Das beste Gesamtansprechen umfasste 2 partielle Reaktionen (PR), 4 geringfügige Reaktionen (MR), 10 stabile Erkrankungen (SD), 7 progressive Erkrankungen (PD) und 1 nicht bewertbare.

Alle Patienten mit einem Gesamtansprechen von PR oder MR behielten dieses Ansprechen bis zum Abbruch oder Abschluss der Protokolltherapie bei. Die objektive Gesamtansprechrate (CR+PR) lag bei 9% und die Rate jedes Ansprechens (CR+PR+MR) bei 26%. Nach 2 Jahren lag das progressionsfreie Überleben (PFS) für die gesamte Kohorte bei 29,5%.

Bemerkenswert ist, dass drei Patienten die Protokolltherapie abgeschlossen haben und auch 4 Jahre nach Behandlungsende ohne Fortschreiten der Krankheit oder ein Ereignis geblieben sind, ohne dass eine zusätzliche Therapie durchgeführt wurde. Diese Ergebnisse stützen sich auf die jüngste FDA-Zulassung von CPP-1X oder DFMO zur Verringerung des Rückfallrisikos bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Hochrisiko-Neuroblastom (HRNB), die zumindest ein teilweises Ansprechen auf eine vorherige multimodale Therapie mit mehreren Wirkstoffen, einschließlich einer Anti-GD2-Immuntherapie, gezeigt haben. Die Ergebnisse dieser Studien deuten darauf hin, dass CPP-1X eine sichere, oral einzunehmende Behandlungsoption ist, die die Ansprechraten bei schwer vorbehandelten refraktären Neuroblastom-Patienten mit Rückfall verbessern kann, und bilden die Grundlage für die laufende Phase-2-Studie ANBL-1821.