Longeveron Inc. gab bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) Lomecel-B die Zulassung als Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) für die Behandlung der leichten Alzheimer-Krankheit erteilt hat. Lomecel-B ist eine patentrechtlich geschützte, skalierbare, allogene zelluläre Prüftherapie, die für mehrere Indikationen untersucht wird, darunter Alzheimer (Phase 2a abgeschlossen), altersbedingte Gebrechlichkeit (Phase 2b abgeschlossen) und hypoplastisches Linksherzsyndrom (HLHS) (Phase 2b läuft). Soweit dem Unternehmen aus öffentlich zugänglichen Informationen bekannt ist, ist Lomecel-B der erste zelluläre therapeutische Kandidat, der den RMAT-Status für die Alzheimer-Krankheit erhält.

Longeveron hat bereits am 5. Oktober 2023 erste Ergebnisse der klinischen Phase-2a-Studie CLEAR MIND bekannt gegeben und am 20. Dezember 2023 weitere klinische Daten und Ergebnisse zu bildgebenden Biomarkern veröffentlicht. Die vollständigen Studienergebnisse für CLEAR MIND werden in einer Featured Research Oral Presentation auf der Alzheimer's Association International Conference (AAIC) 2024 am 28. Juli 2024 vorgestellt. Der RMAT-Status wurde im Rahmen des 21st Century Cures Act eingeführt und ist ein spezielles Programm zur Beschleunigung der Arzneimittelentwicklung und der Prüfungsverfahren für vielversprechende Produkte der regenerativen Medizin, einschließlich Zelltherapien.

Eine regenerative Medizintherapie kommt für die RMAT-Auszeichnung in Frage, wenn sie zur Behandlung, Veränderung, Umkehrung oder Heilung einer schweren oder lebensbedrohlichen Krankheit oder eines Zustands bestimmt ist und vorläufige klinische Beweise darauf hindeuten, dass das Medikament oder die Therapie das Potenzial hat, einen ungedeckten medizinischen Bedarf für diese Krankheit oder diesen Zustand zu decken. Ähnlich wie bei der Breakthrough Therapy Designation bietet die RMAT Designation die Vorteile intensiver FDA-Anleitung für eine effiziente Arzneimittelentwicklung, einschließlich der Möglichkeit einer frühzeitigen Interaktion mit der FDA, um Surrogat- oder Zwischenendpunkte zu erörtern, potenzielle Möglichkeiten zur Unterstützung einer beschleunigten Zulassung und zur Erfüllung von Anforderungen nach der Zulassung sowie eine potenzielle vorrangige Prüfung des biologischen Zulassungsantrags (BLA), wenn die Priority Review Designation nach der BLA-Einreichung gewährt wird.