Ionis erhält FDA Fast Track Designation für Olezarsen bei Patienten mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom
Am 31. Januar 2023 um 13:05 Uhr
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Ionis Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Olezarsen den Fast-Track-Status für die Behandlung des familiären Chylomikronämie-Syndroms (FCS) erteilt hat. FCS ist eine schwächende genetische Erkrankung, die durch stark erhöhte Plasmatriglyceridwerte und das Risiko einer unvorhersehbaren und potenziell tödlichen akuten Pankreatitis gekennzeichnet ist. Zusätzlich zur akuten Pankreatitis besteht für FCS-Patienten das Risiko chronischer Komplikationen aufgrund dauerhafter Organschäden, einschließlich chronischer Pankreatitis und Typ-3c-Diabetes. Derzeit gibt es in den USA keine zugelassenen Therapien für die Behandlung von FCS. Die Fast-Track-Zulassung soll die Prüfung innovativer neuer Medikamente durch die FDA beschleunigen, die das Potenzial aufweisen, einen ungedeckten medizinischen Bedarf zu decken.
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Ionis Pharmaceuticals, Inc. ist auf dem Gebiet der Ribonukleinsäure (RNA)-gezielten Therapeutika tätig. Das Unternehmen verfügt über fünf vermarktete Medikamente und eine Pipeline in den Bereichen Neurologie, Kardiologie und anderen Bereichen mit hohem Patientenbedarf. Es hat neun Medikamente in der Phase III der Entwicklung und mehrere weitere Medikamente in der frühen und mittleren Phase der Entwicklung. Zu den Produkten des Unternehmens gehören SPINRAZA, QALSODY, WAINUA, TEGSEDI und WAYLIVRA. SPINRAZA wird zur Behandlung von Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) eingesetzt, einer fortschreitenden, schwächenden und oft tödlichen Erbkrankheit. QALSODY ist ein Antisense-Medikament, das zur Behandlung erwachsener Patienten mit Superoxiddismutase 1 amyotropher Lateralsklerose (SOD1-ALS) eingesetzt wird, einer seltenen neurodegenerativen Erkrankung, die zu einem fortschreitenden Verlust von Motoneuronen und damit zum Tod führt. WAINUA ist ein selbst zu verabreichendes subkutanes LIgand-Conjugated Antisense (LICA) Arzneimittel zur Behandlung von Erwachsenen mit Polyneuropathie der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose (ATTRv-PN).