Belite Bio, Inc. schließt Pläne für klinische Phase 3-Studie zur Behandlung fortgeschrittener trockener AMD mit Tinlarebant (LBS-008) ab
Am 18. November 2022 um 14:00 Uhr
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Belite Bio Inc. gab bekannt, dass das Unternehmen nach Gesprächen mit der FDA das Studiendesign für die geplante klinische Phase-3-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Tinlarebant (auch bekannt als LBS-008) bei Patienten mit geografischer Atrophie (GA) im Zusammenhang mit trockener AMD abgeschlossen hat. Tinlarebant ist eine neuartige orale Therapie, die als frühzeitige Intervention zur Verhinderung der Anhäufung von Vitamin-A-basierten Toxinen (Bisretinoiden) gedacht ist, die STGD1 verursachen und zur Pathogenese der trockenen AMD beitragen. Bisretinoide werden als Nebenprodukte von Vitamin A im Sehzyklus gebildet.
Tinlarebant wirkt, indem es den Spiegel von RBP4 im Serum senkt, dem Trägerprotein, das das Retinol zum Auge transportiert. Indem es die Menge des ins Auge gelangenden Retinols moduliert, reduziert Tinlarebant die Bildung von Bisretinoiden, um die Gesundheit des Netzhautgewebes zu erhalten. STGD1 ist die häufigste vererbte Netzhautdystrophie (die zu Unschärfe oder Verlust des zentralen Sehens führt) bei Erwachsenen und Kindern.
Die Krankheit wird durch ein dysfunktionales retinaspezifisches Protein (ABCA4) verursacht, das eine frühe, abnorme Anhäufung von zytotoxischen Nebenprodukten von Vitamin A in der Netzhaut verursacht, was zum Absterben von Netzhautzellen und zum fortschreitenden Verlust des Sehvermögens führt. Derzeit gibt es keine zugelassenen Behandlungen für STGD1. Die trockene AMD ist eine der Hauptursachen für den Verlust des Sehvermögens in den USA. Die trockene AMD hat eine heterogene Ätiologie, zeigt aber eine ähnliche Pathophysiologie wie STGD1, bei der die übermäßige Ansammlung zytotoxischer Bisretinoide zum Absterben von Netzhautzellen und zum Verlust des Sehvermögens führt.
Es gibt schätzungsweise 11 Millionen Patienten mit trockener AMD in den USA und über 196 Millionen Patienten weltweit mit geschätzten direkten Gesundheitskosten von 255 Milliarden USD. Eine fortgeschrittene, das Sehvermögen bedrohende Form der trockenen AMD ist die Geographische Atrophie (GA), die durch eine fortschreitende Atrophie des retinalen Pigmentepithels und der darunter liegenden Choriocapillaris gekennzeichnet ist, gefolgt von einem Verlust der Photorezeptoren innerhalb der Netzhaut und einer anhaltenden Sehbehinderung. Weltweit sind mehr als 8 Millionen Menschen von GA betroffen, das sind etwa 20% aller Menschen mit AMD.
Es wird erwartet, dass die Häufigkeit der GA mit der zunehmenden Überalterung in den Industrieländern steigen wird. Derzeit gibt es keine zugelassenen Behandlungen für trockene AMD.
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Belite Bio, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich in der klinischen Phase der Medikamentenentwicklung befindet. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung neuartiger Therapeutika zur Behandlung von degenerativen Augenerkrankungen der Netzhaut, wie der atrophischen altersbedingten Makuladegeneration (AMD) und der autosomal-rezessiven Stargardt-Krankheit Typ 1 (STGD), die beide schrittweise zur dauerhaften Erblindung führen, sowie von Stoffwechselkrankheiten wie der nicht-alkoholischen Fettlebererkrankung (NAFLD), der nicht-alkoholischen Steatohepatitis (NASH), Typ-2-Diabetes (T2D) und Gicht. Der führende Produktkandidat, LBS-008, wird täglich oral zur Behandlung von STGD1 und geographischer Atrophie eingesetzt. Bei STGD1 wird LBS-008 als einmal täglich einzunehmende Tablette entwickelt, die auf das Retinol-bindende Protein 4 (RBP4) abzielt, indem sie die Bindung von Vitamin A (Retinol) an RBP4 unterbricht, was zu einer verminderten Abgabe von Retinol an das Auge und einer geringeren Anhäufung von toxischen Vitamin-A-Nebenprodukten führt. Zu den Produktkandidaten gehört auch LBS-009, eine orale Anti-RBP4-Therapie zur Behandlung von Lebererkrankungen, einschließlich NAFLD, NASH und T2D.