Arcturus Therapeutics gibt bekannt, dass der Antrag auf eine klinische Studie für ARCT-032 zur Behandlung von Mukoviszidose die Genehmigung zur Durchführung von First-In-Human-Studien erhalten hat
Am 31. Januar 2023 um 14:30 Uhr
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Arcturus Therapeutics Holdings Inc. gab bekannt, dass der Antrag auf klinische Prüfung (Clinical Trial Application, CTA) für ARCT-032, ein inhalatives mRNA-Prüfpräparat zur Behandlung von Mukoviszidose (CF), die Genehmigung zur Durchführung einer Phase-1-Studie am Menschen in Neuseeland erhalten hat. Mukoviszidose ist eine lebensverkürzende Krankheit, die weltweit verbreitet ist. Mutationen im Cystic Fibrosis Transmembrane (CFTR)-Gen führen zu einer Verringerung oder zum Fehlen der CFTR-Menge und/oder -Funktion in den Atemwegen, was einen unzureichenden Chloridtransport zur Aufrechterhaltung der Homöostase der Atemwegsoberfläche zur Folge hat. Der CF-Schleim kann schwerer abtransportiert werden, wodurch die Atemwege verstopft werden und es zu Infektionen, Entzündungen, Atemstillstand oder anderen lebensbedrohlichen Komplikationen kommt. Derzeit zugelassene CFTR-Modulator-Therapien sollen die Funktion des CFTR-Kanals erhöhen, um die Symptome zu lindern, sind jedoch bei vielen Menschen mit CF aufgrund der zugrunde liegenden Mutationen unwirksam. ARCT-032 nutzt die LUNAR® Lipid-vermittelte Aerosol-Plattform von Arcturus, um CFTR-Messenger-RNA in die Lunge zu bringen. Die Expression einer funktionsfähigen Kopie der CFTR-mRNA in den Lungen von Menschen mit CF hat das Potenzial, die CFTR-Aktivität wiederherzustellen und die nachgeschalteten Effekte, die eine fortschreitende Lungenerkrankung verursachen, abzuschwächen. Das ARCT-032-Programm wird durch präklinische Daten in Nagetieren, Frettchen und Primaten sowie durch den Nachweis der Wiederherstellung der Expression und Funktion in menschlichen Bronchialepithelzellen unterstützt.
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Arcturus Therapeutics Holdings Inc. ist ein globales Unternehmen für Boten-RNA-Medikamente und Impfstoffe. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung von Impfstoffen gegen Infektionskrankheiten und sieht große Chancen bei seltenen Krankheiten der Leber und der Atemwege. Zusätzlich zu seiner Boten-RNA (mRNA)-Plattform hat sein Lipid-Nanopartikel (LNP)-Verabreichungssystem LUNAR das Potenzial, mehrere Nukleinsäure-Medikamente zu ermöglichen, und seine selbstverstärkende mRNA-Technologie (Self-Transcribing and Replicating RNA (STARR)-Technologie) hat das Potenzial, eine länger anhaltende RNA und eine nachhaltige Proteinexpression bei niedrigeren Dosen zu ermöglichen. Das Unternehmen nutzt seine LUNAR-Plattform und seine Nukleinsäuretechnologien, um eine Pipeline von mRNA-basierten Impfstoffen und Therapeutika für Infektionskrankheiten und seltene genetische Störungen mit erheblichem medizinischem Bedarf zu entwickeln und voranzutreiben. Der Impfstoffkandidat COVID-19, der auf der STARR-Technologieplattform basiert, befindet sich in Phase II der klinischen Studien.
Arcturus Therapeutics gibt bekannt, dass der Antrag auf eine klinische Studie für ARCT-032 zur Behandlung von Mukoviszidose die Genehmigung zur Durchführung von First-In-Human-Studien erhalten hat