Arcturus Therapeutics Holdings Inc. gab bekannt, dass der Antrag auf klinische Prüfung (Clinical Trial Application, CTA) für ARCT-032, ein inhalatives mRNA-Prüfpräparat zur Behandlung von Mukoviszidose (CF), die Genehmigung zur Durchführung einer Phase-1-Studie am Menschen in Neuseeland erhalten hat. Mukoviszidose ist eine lebensverkürzende Krankheit, die weltweit verbreitet ist. Mutationen im Cystic Fibrosis Transmembrane (CFTR)-Gen führen zu einer Verringerung oder zum Fehlen der CFTR-Menge und/oder -Funktion in den Atemwegen, was einen unzureichenden Chloridtransport zur Aufrechterhaltung der Homöostase der Atemwegsoberfläche zur Folge hat. Der CF-Schleim kann schwerer abtransportiert werden, wodurch die Atemwege verstopft werden und es zu Infektionen, Entzündungen, Atemstillstand oder anderen lebensbedrohlichen Komplikationen kommt. Derzeit zugelassene CFTR-Modulator-Therapien sollen die Funktion des CFTR-Kanals erhöhen, um die Symptome zu lindern, sind jedoch bei vielen Menschen mit CF aufgrund der zugrunde liegenden Mutationen unwirksam.
ARCT-032 nutzt die LUNAR® Lipid-vermittelte Aerosol-Plattform von Arcturus, um CFTR-Messenger-RNA in die Lunge zu bringen. Die Expression einer funktionsfähigen Kopie der CFTR-mRNA in den Lungen von Menschen mit CF hat das Potenzial, die CFTR-Aktivität wiederherzustellen und die nachgeschalteten Effekte, die eine fortschreitende Lungenerkrankung verursachen, abzuschwächen. Das ARCT-032-Programm wird durch präklinische Daten in Nagetieren, Frettchen und Primaten sowie durch den Nachweis der Wiederherstellung der Expression und Funktion in menschlichen Bronchialepithelzellen unterstützt.