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Neurogene Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase. Mit seiner proprietären Technologie zur Regulierung von Transgenen, Expression Attenuation via Construct Tuning (EXACT), baut das Unternehmen ein Produktportfolio von genetischen Arzneimitteln für seltene neurologische Krankheiten mit hohem ungedecktem Bedarf auf, die mit konventioneller Gentherapie nicht behandelt werden können. Das in der klinischen Phase befindliche Programm NGN-401 nutzt die EXACT-Plattform und wird für die Behandlung des Rett-Syndroms entwickelt, einer Krankheit mit einer Patientenpopulation, für die es einen erheblichen ungedeckten Bedarf gibt und die letztlich zu erheblichen neurologischen und körperlichen Beeinträchtigungen und vorzeitigem Tod führt. NGN-401 wird bei weiblichen pädiatrischen Patienten mit Rett-Syndrom in einer offenen, multizentrischen klinischen Phase-1/2-Studie untersucht, in der die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von zwei Dosen von NGN-401 durch eine einmalige intrazerebrale ventrikuläre (ICV) Behandlung geprüft wird. Das Unternehmen entwickelt außerdem NGN-101 für die Behandlung der CLN5-Batten-Krankheit.