Kiadis Pharma gibt Start der klinischen Phase-I/II-Studie mit ATIR201(TM) zur Behandlung von
Thalassämie bekannt

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Kiadis Pharma gibt Start der klinischen Phase-I/II-Studie mit ATIR201(TM)
zur Behandlung von Thalassämie bekannt

15.12.2016 / 08:39
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Kiadis Pharma gibt Start der klinischen Phase-I/II-Studie mit ATIR201(TM)
zur Behandlung von Thalassämie bekannt

Amsterdam, die Niederlande, 15. Dezember 2016 - Kiadis Pharma N.V. ("Kiadis
Pharma" oder das "Unternehmen") (Euronext Amsterdam und Brüssel: KDS), ein
biopharmazeutisches Unternehmen, das über innovative T-Zell-basierte
Immuntherapie-Behandlungen für Blutkrebs und erbliche Blutkrankheiten in
der klinischen Entwicklung verfügt, gibt heute bekannt, dass es von der
nationalen regulatorischen Behörde des Vereinigten Königreichs (MHRA,
Medicines and Healthcare products Regulatory Agency) sowie von der
Ethikkommission der Royal Manchester Kinderklinik und von der Birmingham
Kinderklinik planmäßig die Zulassung zum Start einer klinischen Phase-I/II-
Studie mit ihrem Produkt ATIR201(TM) zur Behandlung von Thalassämie
erhalten hat.

Thalassämie ist eine erbliche Blutkrankheit, die zu einer abnormalen
Hämoglobinbildung und zu einem fehlerhaften Sauerstofftransport und der
Zerstörung von roten Blutzellen führt. In dieser neuen Studie sollen die
Sicherheit und die Anwendbarkeit von ATIR201(TM) an pädiatrischen und
erwachsenen Patienten, die an beta-Thalassämie major, der schwersten Form
der Erkrankung, leiden, erforscht werden.

Zurzeit gibt es kein zugelassenes Heilmittel für beta-Thalassämie major.
Der aktuelle Behandlungsstandard ist rein symptomatisch und erfordert eine
lebenslange Durchführung von Bluttransfusionen und Einnahme von
Eisenchelatbildnern mit einer zusätzlichen medikamentösen Unterstützung zur
Verbesserung der Blutbildung (Hämatopoese). Eine allogene hämatopoetische
Stammzelltransplantation ("Hematopoietic Stem Cell Transplantation", HSCT)
von einem gesunden, zu 50% passenden Spender aus dem Familienkreis, mit der
das erkrankte System ersetzt und die normale Produktion von Hämoglobin
wieder hergestellt wird, könnte ein Mittel zur Heilung dieser Krankheit
darstellen. Nach einer HSCT-Behandlung braucht ein Patient jedoch mehrere
Monate, um wieder annähernd normale Blutzellwerte und Immunzellenfunktionen
zu zeigen. Während dieser Zeit sind Patienten besonders anfällig für
Infektionen, die durch Bakterien, Viren oder Pilze hervorgerufen werden.

ATIR201(TM), das als begleitendes Immuntherapeutikum ergänzend zu einer
HSCT verabreicht wird, soll die Patienten mit aktiven und ausgereiften
Immunzellen versorgen, die Infektionen bekämpfen können, ohne dabei eine
akute "Graft-versus-Host-Reaktion" (GVHR) hervorzurufen. Dadurch wird die
Zeit überbrückt, bis sich das Immunsystem aus den Stammzellen des
Transplantats vollständig regeneriert hat.

Die neue Studie wird im Vereinigten Königreich beginnen. Darüber hinaus
plant das Unternehmen unter der Voraussetzung der behördlichen Genehmigung,
die Studie nach Deutschland auszuweiten. Insgesamt sollen bis zu zehn beta-
Thalassämie major-Patienten in die Studie eingeschlossen werden. Kiadis
Pharma erwartet erste Ergebnisse zur Sicherheit und Wirksamkeit für das
zweite Halbjahr 2017.

Dr. Manfred Rüdiger, Chief Executive Officer von Kiadis Pharma,
kommentierte: "Wir sind hocherfreut, diese neue Phase-I/II-Studie mit
ATIR201(TM) für Thalassämie Patienten planmäßig zu beginnen. Es ist
allgemein bekannt, dass ein Stammzellentransplantat, wenn es einmal vom
Körper akzeptiert ist, lebenslang funktional sein kann. Deshalb ist es
unser Ziel, nicht nur die Symptome zu lindern oder den Bedarf an
Transfusionen zu reduzieren, sondern dem Patienten eine dauerhafte,
lebenslange Heilung zu ermöglichen. Unser Ansatz könnte eine Alternative zu
verschiedenen Gentherapie-basierenden Behandlungsstrategien bieten, die
nach einiger Zeit zum Beispiel Genexpressionshemmungen (Gene Silencing)
oder suboptimale Expressionsergebnisse aufweisen können. Wir glauben, dass
ATIR201(TM) das Potenzial besitzt, kurative HSCT zu einer tragfähigen
Option für viele weitere Patienten, die an angeborenen Erkrankungen des
Blutes wie Thalassämie leiden zu machen."

Über Kiadis Pharma

Kiadis Pharma ist auf zellbasierte immuntherapeutische Produkte für die
Behandlung von Blutkrebs sowie erblich bedingte Blutkrankheiten
spezialisiert. Die Produkte des Unternehmens besitzen das Potenzial, die
Risiken und Einschränkungen zu überwinden, die mit der allogenen
hämatopoetischen Stammzelltransplantation ("allogeneic hematopoietic stem
cell transplantation", HSCT) verbunden sind. Dazu gehören die Graft-versus-
Host-Reaktionen, ein Rückfall der Krebserkrankung, opportunistische
Infektionen sowie die begrenzte Verfügbarkeit von passenden Spendern. Das
Unternehmen ist der Auffassung, dass HSCT die erste Wahl zur Behandlung von
Blutkrebs, erblich bedingten Blutkrankheiten und möglicherweise von
Autoimmunkrankheiten sowie von soliden Organtransplantationen werden
könnten.

Am 05. Dezember 2016 gab das Unternehmen auf der Jahrestagung der American
Society of Hematology (ASH) positive Phase-II-Daten zu seinem Hauptprodukt
ATIR101(TM) bei Blutkrebspatienten bekannt. Die Studiendaten bestätigten,
dass ATIR101(TM) die transplantationsbedingte Sterblichkeit deutlich
reduziert und die Überlebenswahrscheinlichkeit wesentlich verbessert. Zudem
hat ATIR101(TM) bei keinem der Patienten eine GvHD vom lebensbedrohlichen
Grad III-IV hervorgerufen. ATIR101(TM) hat sowohl in den USA als auch in
Europa den Orphan-Drug-Status erhalten. Der zweite Produktkandidat des
Unternehmens, ATIR201(TM), adressiert erblich bedingte Blutkrankheiten mit
einem anfänglichen Schwerpunkt auf Thallassämie, eine Erkrankung, die bei
Patienten zu einer Zerstörung von roten Blutzellen führt.

Kiadis Pharma mit Hauptsitz in Amsterdam, Niederlande, wurde von der
Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) für ihre Herstellungsqualität und
ihre nicht-klinischen Daten der Status als Arzneimittel für neuartige
Therapien ("Advanced Therapy Medicinal Products", ATMP) gewährt. Die Aktien
des Unternehmens sind an der Euronext Amsterdam und Brüssel gelistet.
Weitere Informationen unter www.kiadis.com

Unternehmenskontakt:

Manfred Rüdiger, CEO
Kiadis Pharma
Entrada 231-234
1114 AA Amsterdam-Duivendrecht
The Netherlands
Tel. +31 20 314 02 50
communication@kiadis.com

Internationale Medien- und Investorkontakte:
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Consilium Strategic Communications
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kiadis@consilium-comms.com

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