MAIA Biotechnology, Inc. gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) ihrem Hauptprodukt THIO, einem Wirkstoff, der auf die Telomere abzielt, den Orphan-Drug-Status für die Behandlung des Glioblastoms erteilt hat. Die der FDA vorgelegten Daten zeigen, dass THIO die Blut-Hirn-Schranke (BHS) in syngenen und humanisierten Mausmodellen von Telomerase-exprimierenden Hirntumoren erfolgreich durchdrungen hat. Der Orphan Drug Act der FDA aus dem Jahr 1983 soll Anreize für die Entwicklung von Therapien schaffen, die sich für die Behandlung seltener Krankheiten oder Leiden als vielversprechend erweisen.

Das ODD-Programm der FDA bietet mehrere Anreize, um Unternehmen die Entwicklung von Orphan Drugs finanziell zu erleichtern, wie z.B. bis zu sieben Jahre Marktexklusivität für das zugelassene Orphan Drug, bis zu 20 Jahre lang eine 25%ige Bundessteuergutschrift für Ausgaben, die bei der Durchführung klinischer Forschung in den USA anfallen, und den Verzicht auf die Gebühren des Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) für Orphan Drugs, was im Jahr 2021 einem Wert von ca. 2,9 Millionen Dollar entspricht. THIO-101 ist eine multizentrische, offene, dosisfindende klinische Studie der Phase 2. Das Studiendesign verfolgt zwei primäre Ziele: (1) die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von THIO, das als Krebsmittel und primär als Immunaktivator verabreicht wird, (2) die Bewertung der klinischen Wirksamkeit von THIO unter Verwendung der Gesamtansprechrate (ORR) als primärem klinischen Endpunkt.

So sind beispielsweise alle Aussagen über (i) die Einleitung, den Zeitplan, die Kosten, den Fortschritt und die Ergebnisse der präklinischen und klinischen Studien und der Forschungs- und Entwicklungsprogramme, (ii) die Fähigkeit, Produktkandidaten in die klinischen Studien zu bringen und diese erfolgreich abzuschließen, (iii) den Zeitpunkt oder die Wahrscheinlichkeit von Zulassungsanträgen und -genehmigungen, (iv) die Fähigkeit, Produktkandidaten zu entwickeln, (iv) die Fähigkeit, die Produktkandidaten zu entwickeln, herzustellen und zu vermarkten und den Herstellungsprozess zu verbessern, (v) die Geschwindigkeit und das Ausmaß der Marktakzeptanz der Produktkandidaten, (vi) die Größe und das Wachstumspotenzial der Märkte für die Produktkandidaten und die Fähigkeit, diese Märkte zu bedienen, und (vii) die Fähigkeit, die Produktkandidaten in die klinischen Studien zu bringen und erfolgreich abzuschließen, (vii) die Fähigkeit, die Produktkandidaten in die