Galecto, Inc. gab positive Topline-Ergebnisse einer Phase-2a-Studie mit GB2064 zur Behandlung von Myelofibrose bekannt. An der MYLOX-1-Studie nahmen insgesamt 18 Myelofibrose-Patienten teil, von denen 11 (61%) zuvor eine Januskinase-Inhibitor (JAKi)-Therapie mit Ruxolitinib erhalten hatten, wobei acht dieser Patienten refraktär waren und drei die JAKi-Therapie nicht vertragen hatten. Bei sechs von zehn auswertbaren Myelofibrose-Patienten, die mindestens sechs Monate lang eine Monotherapie mit GB2064 erhielten, kam es zu einer Verringerung der Kollagenfibrose des Knochenmarks um einen Grad = 1, eine Verbesserung, die darauf hindeutet, dass GB2064 das Fortschreiten der Krankheit beeinflussen und krankheitsmodifizierend wirken könnte.

Die Fibrose ist ein zentraler Krankheitsmechanismus der Myelofibrose, der die Funktion des Knochenmarks beeinträchtigt. Eine Verringerung der Fibrose ist erforderlich, um das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen. Die im Rahmen der Studie entnommenen Knochenmarkbiopsien zeigten, dass GB2064 in das Knochenmark eindringt und seine antifibrotische Wirkung direkt im Krankheitsbereich entfalten kann.

Darüber hinaus zeigte GB2064 durch die Bindung an LOXL2 im Plasma eine systemische Zielwirkung. Alle sechs Patienten, bei denen sich der Fibrosewert im Knochenmark um mehr als 1 Grad verringerte, zeigten auch stabile hämatologische Parameter, einschließlich Hämoglobin, Anzahl der weißen Blutkörperchen und Blutplättchen. Nach sechsmonatiger Behandlung konnte bei einem Patienten eine Verringerung des Milzvolumens um 35% festgestellt werden, bei zwei Patienten verringerte sich der Total Symptom Score (TSS) um mehr als 50% und bei einem Patienten trat eine Anämie auf.

Vier dieser Patienten sind aufgrund des vom behandelnden Arzt bewerteten klinischen Nutzens von GB2064 in die Verlängerungsphase der Studie eingetreten, wobei ein Patient mehr als 30 Monate lang behandelt wurde. GB2064 zeigte in der MYLOX-1-Studie ein allgemein akzeptables Verträglichkeitsprofil. Achtzehn Patienten wurden in der MYLOX-1-Studie mit GB2064 als Monotherapie behandelt.

Acht Patienten beendeten die Behandlung in der Kernphase der MYLOX-1-Studie und zehn Patienten brachen die Behandlung aufgrund von unerwünschten Ereignissen oder eines Fortschreitens der Erkrankung ab. Die am häufigsten beobachteten behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse waren gastrointestinaler Natur und bei den meisten Patienten mit der Standardtherapie beherrschbar. Das einzige behandlungsbedingte schwerwiegende unerwünschte Ereignis war ein Sturz, der vom Prüfarzt als möglicherweise mit GB2064 in Verbindung stehend eingestuft wurde.