JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. gab die Unterzeichnung eines Forschungskooperations-, Options- und Lizenzabkommens mit Alexion, AstraZeneca Rare Disease für die Entwicklung neuartiger Oligonukleotid-Therapeutika zur gezielten Verabreichung an bestimmte Gewebe oder Organe unter Verwendung von J-Brain Cargo, der von JCR entwickelten Technologie zur Durchdringung der Blut-Hirn-Schranke (BBB), bekannt. Im Rahmen der Vereinbarung werden JCR und Alexion Oligonukleotid-Therapeutika unter Verwendung der J-Brain Cargo Technologie erforschen und entwickeln. Im Rahmen der Zusammenarbeit kann Alexion bis zu drei Zielmoleküle für seltene Krankheiten für die präklinische Entwicklung mit der Plattform vorschlagen.

Nach Abschluss der präklinischen Entwicklung hat Alexion die Option, die potenziellen neuen Arzneimittelkandidaten zu entwickeln und zu vermarkten. Die Zusammenarbeit ist die zweite Vereinbarung zwischen JCR und Alexion im Jahr 2023, nachdem im März eine Forschungskooperation, eine Option und eine Lizenzvereinbarung zur Entwicklung therapeutischer Proteinkandidaten unter Verwendung von J-Brain Cargo für neurodegenerative Erkrankungen bekannt gegeben wurde. JCR wird eine Vorauszahlung von Alexion erhalten und hat das Recht auf bestimmte Forschungs-, Entwicklungs- und kommerzielle Meilensteine und Tantiemen.

Die J-Brain Cargo-Technologie ist ein von JCR entwickeltes System zur Verabreichung von Medikamenten, das Medikamente durch rezeptorvermittelte Transzytose effizient in das Zielgewebe, einschließlich des zentralen Nervensystems, transportiert. Es ist für verschiedene Modalitäten anwendbar, darunter Enzyme, Oligonukleotide, Lipid-Nanopartikel, Gen- und Zelltherapie, Peptide, Decoy-Rezeptoren und Antikörper.