JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. hat mehrere Programme vorgestellt, bei denen J-Brain Cargo®?, eine von JCR entwickelte Technologie zur Verabreichung von Medikamenten über die Blut-Hirn-Schranke (BHS), zum Einsatz kommt. Die zweite Präsentation zu JR-141 befasst sich mit der globalen klinischen Phase III-Studie. Neben den drei JR-141-Präsentationen umfasste das wissenschaftliche Programm des WORLD Symposium tm 2024 Präsentationen zu folgenden Themen: 52-Wochen-Zwischendaten aus der klinischen Phase I/II-Studie mit JR-171 (Hurler-Syndrom, Hurler-Scheie-Syndrom oder Scheie-Syndrom); präklinische Daten zu einer ERT mit JR-171 zur Verhinderung von Knochendeformationen in einem Mausmodell von MPS I; Design der globalen klinischen Studie mit JR-441 (Sanfilippo-Syndrom Typ A).

Die folgende Posterpräsentation gibt einen Überblick über das Design der globalen klinischen Phase-III-Studie für JR-141 zur Behandlung von MPS II: A global phase III study of pabinafusp alfa (JR-141) for neuronopathic mucopolysaccharidosis type II: updated study design (Abstract 154). Dieser Abstract gibt einen Überblick über die laufende globale klinische Phase-III-Studie mit Pabinafusp Alfa (JR-141) für neuronopathisches MPS IIIA. Die primären Wirksamkeitsendpunkte werden auf der Grundlage der HS-Werte im Liquor und der Ergebnisse neurokognitiver Tests (BSID-III) bewertet.

Eine pivotale klinische Studie der Phase III ist geplant, um die Wirksamkeit und Sicherheit des Medikaments zu belegen. Der folgende aktuelle Abstract berichtet über die Erfahrungen von Patienten bei der Behandlung mit JR-171: Der Einfluss von Lepunafusp alfa (JR 171) auf die Krankheitslast bei MPS I: Von Patienten berichtete Ergebnisse (Abstract LB-39). Vortragende: Ana Maria Martins (Reference Center in Inborn Errors of Metabolism, Federal University of Sao Paulo, Brasilien) In diesem aktuellen Abstract werden Daten zu den von Patienten berichteten Ergebnissen einer laufenden Phase-I/II-Studie mit Lepunafusp alfa vorgestellt. Lepunafusp alfa ist ein Fusionsprotein, das aus einer Transferrin-Rezeptor-Bindungsdomäne und a-L-Iduronidase besteht, dem Enzym, das bei MPS I fehlt oder fehlerhaft funktioniert. JCR Pharmaceuticals hat eine proprietäre Technologie zur Durchdringung der BHS, J-Brain Cargo®, entwickelt, um Biotherapeutika in das ZNS zu bringen.

Das erste auf der Grundlage dieser Technologie entwickelte und in Japan für die Behandlung von MPS II (Mukopolysaccharidose Typ II) zugelassene Medikament ist IZGARGO®? (INN: Pabinafusp alfusp alfa). Die auf derselben Plattformtechnologie basierenden Medikamente JR-171 (INN: Lepunafusp alfa) und JR-441 befinden sich auf dem Weg in die globale klinische Phase.

JCR beabsichtigt, klinische Studien zu vier weiteren Programmen zu beginnen, und zwar aus dem Studiendesign der globalen klinischen Phase III-Studie für JR-141 in einem Mausmodell von M PS I; dem Studiendesign der globalen klinischen Studie JR-441 für JR-171 zur Behandlung von MPS I; dem Studiendesign der globalen klinischen Studie JR-441 für JR-141 zur Behandlung von MPSIIIA: Eine klinische Studie der Phase I/II mit JR-141 zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ A (MPS IIIA) (Abstract 234): Vortragende: Nicole Muschol, M.D. (Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Internationales Zentrum für Lysosomale Störungen (ICLD), Hamburg, Deutschland). Dieser Abstract berichtet über das Studiendesign der klinischen Phase I/II-Studie mit JR-441 als erste offene, zentrumsunabhängige Studie am Menschen, um die optimale Dosis, die Sicherheit/Verträglichkeit, die Pharmakokinetik und die explorative Wirksamkeit bei Personen mit MPS IIIA im Alter von 1 Jahr bis 18 Jahren zu untersuchen. In mehreren klinischen Studien mit Pabinafusp alafusp alfa erhielt das JCR Hinweise auf eine Verringerung der Heparansulfat (HS)-Konzentrationen im Liquor, einem Biomarker, von dem man annimmt, dass er die Substratreduktion im Gehirn und Veränderungen der ZNS-Funktion widerspiegelt.

Diese Ergebnisse stimmten mit denen aus präklinischen Studien überein. Diese Ergebnisse stimmten mit den Ergebnissen präklinischer Studien überein.