BridgeBio Pharma, Inc. teilt positive Ergebnisse der einarmigen Phase-3-Studie von Acoramidis bei japanischen Patienten mit Transthyretin-vermittelter Amyloid-Kardiomyopathie (ATTR-CM) mit, einschließlich der Tatsache, dass in der Studie nach 30 Monaten keine Sterblichkeit berichtet wurde
Am 02. Februar 2024 um 13:00 Uhr
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BridgeBio Pharma, Inc. teilte positive Ergebnisse aus der japanischen Phase-III-Studie mit Acoramidis bei Erwachsenen mit Transthyretin-vermittelter Amyloid-Kardiomyopathie (ATTR-CM) mit, die von Alexion, AstraZeneca Rare Disease durchgeführt wurde. Die Ergebnisse stimmten mit denen der globalen BridgeBio ATTRibute-CM Phase-III-Studie (NCT03860935) überein, einschließlich der Überlebensrate, der kardiovaskulär bedingten Krankenhausaufenthalte und anderer Messungen der verbesserten Funktionen (gemessen durch den Sechs-Minuten-Gehtest) und der Lebensqualität (gemessen durch den Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Overall Summary Score) nach 30 Monaten. Diese Studie wurde in Japan durchgeführt, um die lokale Zulassung zu unterstützen.
In dieser einarmigen Studie, in der die Patienten 30 Monate lang mit Acoramidis behandelt wurden, war Acoramidis gut verträglich, es wurden keine Sicherheitssignale festgestellt, die Anlass zu klinischer Besorgnis geben könnten, und es wurde keine Sterblichkeit gemeldet. Die Daten werden auf einem bevorstehenden medizinischen Kongress vorgestellt und der japanischen Gesundheitsbehörde zur Prüfung vorgelegt. Alexion, AstraZeneca Rare Disease, hat mit der BridgeBio-Tochtergesellschaft Eidos Therapeutics, Inc. eine exklusive Lizenz zur Entwicklung und Vermarktung von Acoramidis in Japan.
Acoramidis ist ein oraler, hochwirksamer niedermolekularer Stabilisator der nächsten Generation von Transthyretin (TTR), der entwickelt wurde, um eine maximale Stabilisierung zu erreichen und das native TTR zu erhalten.
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BridgeBio Pharma, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im kommerziellen Stadium. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung, Erprobung und Bereitstellung von innovativen Medikamenten zur Behandlung von Patienten, die an genetisch bedingten Krankheiten und Krebserkrankungen leiden, die eindeutig genetisch bedingt sind. Die Pipeline der Entwicklungsprogramme des Unternehmens reicht von der frühen Forschung bis hin zu fortgeschrittenen klinischen Studien. Dazu gehören Acoramidis (AG10), ein niedermolekularer, nahezu vollständiger Transthyretin (TTR)-Stabilisator der nächsten Generation zur Behandlung der TTR-Amyloidose (ATTR); Infigratinib in niedriger Dosierung, ein oraler selektiver FGFR1-3-Tyrosinkinase-Inhibitor (TKI), als Behandlungsoption für Kinder mit Achondroplasie; Encaleret, ein niedermolekularer Antagonist des Calcium-Sensing-Rezeptors (CaSR) zur Behandlung der autosomal dominanten Hypokalzämie Typ 1 (ADH1), und BBP-418, eine oral verabreichte, niedermolekulare Substratergänzungstherapie, die das Unternehmen für die Behandlung von LGMD2I, auch bekannt als LGMDR9, entwickelt.
BridgeBio Pharma, Inc. teilt positive Ergebnisse der einarmigen Phase-3-Studie von Acoramidis bei japanischen Patienten mit Transthyretin-vermittelter Amyloid-Kardiomyopathie (ATTR-CM) mit, einschließlich der Tatsache, dass in der Studie nach 30 Monaten keine Sterblichkeit berichtet wurde