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BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin) ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich mit der Entwicklung und Vermarktung von Therapien beschäftigt, die an der Ursache genetischer Erkrankungen ansetzen. Zu den kommerziellen Produkten von BioMarin gehören Vimizim (Elosulfase alpha), Naglazyme (Galsulfase), Palynziq (Pegvaliase-pqpz), Brineura (Cerliponase alfa), Aldurazyme (Laronidase), Roctavian (Valoctocogene roxaparvovec), Kuvan (Sapropterin-Dihydrochlorid) und Voxzogo (Vosoritid). Vimizim ist eine Enzymersatztherapie für die Behandlung von MPS IVA, einer lysosomalen Speicherkrankheit. Roctavian ist eine Gentherapie mit einem Adeno-Associated Virus (AAV5) Vektor zur Wiederherstellung der Faktor-VIII-Plasmakonzentration bei Patienten mit schwerer Hämophilie A. Voxzogo ist ein einmal täglich zu injizierendes Analogon von C-type Natriuretic Peptide (CNP) zur Behandlung von Achondroplasie. Brineura ist eine rekombinante humane Tripeptidylpeptidase 1 (TPP1) für die Behandlung von Patienten mit CLN2, einer Form der Batten-Krankheit.