Viridian Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass der erste Patient in die Phase-3-Studie THRIVE zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit des Prüfpräparats VRDN-001 bei Patienten mit aktiver Schilddrüsenerkrankung (TED) aufgenommen wurde. Die globale THRIVE Phase 3-Studie wird in etwa 50 Zentren in Nordamerika und Europa durchgeführt. Die THRIVE-Phase-3-Studie ist eine doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte Studie, an der etwa 120 Patienten mit aktiver TED teilnehmen werden. Die Studienteilnehmer werden im Verhältnis 1:1:1 auf drei Arme randomisiert: VRDN-001 10 Milligramm pro Kilogramm einmal alle drei Wochen für acht Zyklen, ein beschleunigter Kurs von VRDN-001 10 Milligramm pro Kilogramm einmal alle drei Wochen für fünf Zyklen und ein Placebo-Arm. Der primäre Endpunkt für die Wirksamkeit von THRIVE ist die Ansprechrate der Proptose (Vorwölbung des Auges), definiert als der Anteil der Patienten, die in Woche 24 eine Verringerung der Proptose um mindestens 2 Millimeter im Vergleich zum Ausgangswert erreichen. Zu den sekundären Endpunkten gehören die Gesamtansprechrate, die Veränderung der Proptose, gemessen mit dem Exophthalmometer und der Magnetresonanztomographie (MRT), die Veränderung des klinischen Aktivitätsscores und die Rate der Auflösung der Diplopie. Nach der 24. Woche können die Studienteilnehmer in eine offene Verlängerungsstudie übergehen, gefolgt von einer längerfristigen Registerstudie. Das Unternehmen plant außerdem eine zweite globale Phase-3-Studie mit dem Namen THRIVE-2 bei Patienten mit chronischer TED. Die Phase-3-Studien THRIVE und THRIVE-2 werden die Registrierung bei den globalen Gesundheitsbehörden für die Marktzulassung sowohl bei aktiver als auch bei chronischer TED unterstützen.
VRDN-001 ist ein Prüfpräparat, das in keinem Land für den Einsatz zugelassen ist.