Viridian Therapeutics, Inc. gab positive vorläufige Daten aus seiner laufenden klinischen Phase 1/2-Studie mit VRDN-001, einem Forschungsantikörper gegen den insulinähnlichen Wachstumsfaktor 1-Rezeptor (IGF-1R), bei Patienten mit chronischer Augenerkrankung der Schilddrüse (TED) bekannt. Das Unternehmen gab außerdem eine Änderung des Designs seiner laufenden Phase-3-Studie THRIVE bekannt und informierte über die jüngsten Fortschritte seiner SC-Programmkandidaten bei TED. VRDN-001 aco Phase 1/2 Proof-of-Concept-Studie bei chronischer TED: Der Proof-of-Concept-Teil der doppelt maskierten, placebokontrollierten Phase-1/2-Studie untersuchte zwei Infusionen von VRDN-001, die im Abstand von drei Wochen intravenös verabreicht wurden, wobei die Endpunkte der klinischen Aktivität sechs Wochen nach der ersten Infusion gemessen wurden.

VRDN-001 wurde in Dosierungen von 10 und 3 mg/kg untersucht, wobei jede Kohorte sechs Patienten umfasste, die nach dem Zufallsprinzip auf das Medikament, und zwei Patienten, die nach dem Zufallsprinzip auf Placebo gesetzt wurden. Zu den Zulassungskriterien für die Teilnehmer gehörten: chronische TED mit dokumentierten okulären Symptomen oder Anzeichen, die mehr als ein Jahr vor dem Screening begannen (durchschnittliche Dauer von 7,8 Jahren), und eine Proptosis von = 3 mm über den normalen Werten für Geschlecht und Rasse. Jeder klinische Aktivitätsscore (CAS, 0 aco 7) war für die Randomisierung zugelassen (der mittlere CAS betrug 3,3).

VRDN-001 aco Sicherheitsdaten: VRDN-001 wurde von allen mit dem Medikament behandelten Patienten in beiden Dosis-Kohorten im Allgemeinen gut vertragen. Bis zum 30. Mai 2023, dem letzten Stichtag für die Nachbeobachtung, wurden bei den mit VRDN-001 behandelten Patienten mit chronischer TED keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SAEs) gemeldet, einschließlich keiner Hörschäden oder Hyperglykämie. Das Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil entsprach im Allgemeinen den zuvor berichteten Ergebnissen bei Patienten mit aktiver TED, die mit VRDN-001 behandelt wurden.

VRDN-001 aco Klinische Aktivitätsdaten bei chronischer TED: Bei Patienten in den Kohorten 10 mg/kg (n=6) und 3 mg/kg (n=6), die mit zwei Dosen VRDN-001 behandelt wurden, wurden die Veränderungen der Proptosis, CAS und Diplopie in Woche 6 untersucht. Die Veränderungen der Proptose gegenüber dem Ausgangswert wurden sowohl durch Exophthalmometrie als auch durch Magnetresonanztomographie (MRT, eine explorative Maßnahme) gemessen. Viridian ist der Ansicht, dass Exophthalmometrie und MRT zusammen eine robuste Bewertung der Veränderungen der Proptose ermöglichen. Diplopie: Fünf der zwölf mit VRDN-001 behandelten Patienten in beiden Dosis-Kohorten hatten zu Beginn der Studie Diplopie (Doppeltsehen).

Keiner der mit VRDN-001 behandelten Patienten erreichte in Woche 6 eine vollständige Auflösung der Diplopie, definiert als Patienten mit Diplopie zu Beginn der Behandlung, die einen Wert von 0 auf der subjektiven Diplopieskala von Gorman erreichten.