Soleno Therapeutics, Inc. gab die Veröffentlichung der Ergebnisse der placebokontrollierten Phase-3-Studie (C601) und der offenen Verlängerungsstudie (C602) des Unternehmens bekannt, in der die einmal täglich einzunehmenden DCCR (Diazoxid-Cholin)-Tabletten mit verlängerter Wirkstofffreisetzung bei Patienten mit Prader-Willi-Syndrom (PWS) mit den Daten der PATH for PWS (PATH)-Studie zum natürlichen Krankheitsverlauf im Journal of Neurodevelopmental Disorders verglichen wurden. Der Artikel mit dem Titel Verhaltensänderungen bei Patienten mit Prader-Willi-Syndrom, die Diazoxid-Cholin-Tabletten mit verlängerter Wirkstofffreisetzung erhalten, im Vergleich zur PATH for PWS Natural History Study. Die Daten der mit DCCR behandelten Teilnehmer der C602/C602-Kohorte wurden mit den Ergebnissen einer Kohorte vergleichbarer Teilnehmer der PATH-Studie verglichen. Dabei wurden dieselben Fragebögen verwendet, die von den Betreuern ausgefüllt wurden, um Hyperphagie (Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials [HQ-CT]) und PWS-bezogene Verhaltensweisen (das Prader-Willi-Syndrom-Profil [PWSP]) in sechs Bereichen zu messen: aggressives Verhalten, Angst, Zwanghaftigkeit, Depression, gestörtes Denken und Rigidität-Reizbarkeit.

Hyperphagie: Teilnehmer, die mit DCCR behandelt wurden, zeigten nach 6 und 12 Monaten eine statistisch hochsignifikante und klinisch bedeutsame Verbesserung im Vergleich zu Teilnehmern der PATH-Studie (p < 0,001 für beide Vergleiche). PWS-bezogene Verhaltensweisen: Wie bei der Hyperphagie wurden bei den mit DCCR behandelten Teilnehmern im Vergleich zu den Teilnehmern der PATH-Studie in allen Verhaltensdomänen des PWSP nach 6 und 12 Monaten hoch statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Verbesserungen festgestellt (p=0,003 für alle Domänen).