Soleno Therapeutics, Inc. gibt die Veröffentlichung von Daten bekannt, die die DCCR-Behandlung mit dem natürlichen Verlauf des Prader-Willi-Syndroms vergleichen
Am 30. April 2024 um 14:00 Uhr
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Soleno Therapeutics, Inc. gab die Veröffentlichung der Ergebnisse der placebokontrollierten Phase-3-Studie (C601) und der offenen Verlängerungsstudie (C602) des Unternehmens bekannt, in der die einmal täglich einzunehmenden DCCR (Diazoxid-Cholin)-Tabletten mit verlängerter Wirkstofffreisetzung bei Patienten mit Prader-Willi-Syndrom (PWS) mit den Daten der PATH for PWS (PATH)-Studie zum natürlichen Krankheitsverlauf im Journal of Neurodevelopmental Disorders verglichen wurden. Der Artikel mit dem Titel Verhaltensänderungen bei Patienten mit Prader-Willi-Syndrom, die Diazoxid-Cholin-Tabletten mit verlängerter Wirkstofffreisetzung erhalten, im Vergleich zur PATH for PWS Natural History Study. Die Daten der mit DCCR behandelten Teilnehmer der C602/C602-Kohorte wurden mit den Ergebnissen einer Kohorte vergleichbarer Teilnehmer der PATH-Studie verglichen. Dabei wurden dieselben Fragebögen verwendet, die von den Betreuern ausgefüllt wurden, um Hyperphagie (Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials [HQ-CT]) und PWS-bezogene Verhaltensweisen (das Prader-Willi-Syndrom-Profil [PWSP]) in sechs Bereichen zu messen: aggressives Verhalten, Angst, Zwanghaftigkeit, Depression, gestörtes Denken und Rigidität-Reizbarkeit.
Hyperphagie: Teilnehmer, die mit DCCR behandelt wurden, zeigten nach 6 und 12 Monaten eine statistisch hochsignifikante und klinisch bedeutsame Verbesserung im Vergleich zu Teilnehmern der PATH-Studie (p < 0,001 für beide Vergleiche). PWS-bezogene Verhaltensweisen: Wie bei der Hyperphagie wurden bei den mit DCCR behandelten Teilnehmern im Vergleich zu den Teilnehmern der PATH-Studie in allen Verhaltensdomänen des PWSP nach 6 und 12 Monaten hoch statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Verbesserungen festgestellt (p=0,003 für alle Domänen).
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Soleno Therapeutics, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung und Vermarktung neuartiger Therapeutika für die Behandlung seltener Krankheiten. Sein Hauptkandidat, Diazoxide Choline Extended-Release tablets (DCCR), Tabletten mit verlängerter Wirkstofffreisetzung, eine einmal täglich einzunehmende Tablette zur Behandlung des Prader-Willi-Syndroms (PWS), hat vor kurzem sein Entwicklungsprogramm der Phase 3 abgeschlossen. DCCR ist ein potenter Aktivator des ATP-sensitiven Kaliumkanals (KATP). DCCR-Tabletten bestehen aus dem Wirkstoff Diazoxidcholin, einem Cholinsalz von Diazoxid, einem Benzothiadiazin. Die Wirkungsweise von DCCR mit Angriffspunkten im Gehirn, in der Bauchspeicheldrüse und im Fettgewebe hat das Potenzial, komplexe Krankheiten wie PWS zu beeinflussen, um den Appetit zu reduzieren, die Suche nach Nahrung zu verringern, das Sättigungsgefühl zu verbessern, die Insulin- und Leptinresistenz zu verbessern und das Körperfett zu reduzieren. Das Unternehmen verfügt über einen Fast-Track-Status für DCCR bei PWS und einen Orphan-Status für das Medikament in den Vereinigten Staaten und der Europäischen Union.
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