PTC Therapeutics gibt bekannt, dass die FDA den BLA-Antrag für Upstaza angenommen und vorrangig geprüft hat
Am 14. Mai 2024 um 13:30 Uhr
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PTC Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass die FDA die Biologics License Application (BLA) für Upstaza (eladocagene exuparvovec), eine Gentherapie zur Behandlung von AADC-Mangel, zur Einreichung akzeptiert hat. Der Antrag wurde als vorrangig eingestuft und soll bis zum 13. November 2024 bearbeitet werden.
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PTC Therapeutics, Inc. ist ein globales biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von klinisch differenzierten Medikamenten, die Patienten mit seltenen Erkrankungen zugute kommen. Das Unternehmen verfügt über ein diversifiziertes therapeutisches Portfolio, das mehrere kommerzielle Produkte und Produktkandidaten in verschiedenen Entwicklungsstadien umfasst, darunter Entdeckungs-, Forschungs- und klinische Stadien, die sich auf die Entwicklung neuer Behandlungen für mehrere therapeutische Bereiche für seltene Krankheiten im Bereich der Neurologie und des Stoffwechsels konzentrieren. Es hat zwei Produkte, Translarna (Ataluren) und Emflaza (Deflazacort), zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), einer seltenen, lebensbedrohlichen Erkrankung. Upstaza, eine Gentherapie zur Behandlung des Mangels an aromatischer L-Amino-Decarboxylase (AADC), einer seltenen Störung des zentralen Nervensystems (ZNS). Tegsedi und Waylivra sind für die Behandlung seltener Krankheiten bestimmt. Evrysdi, ein Medikament zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA).
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