Prime Medicine gibt bekannt, dass die FDA den Antrag auf ein neues Prüfpräparat (IND) für PM359 zur Behandlung der chronischen granulomatösen Erkrankung (CGD) genehmigt hat
Am 29. April 2024 um 13:00 Uhr
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Prime Medicine, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) den am 29. März eingereichten IND-Antrag (Investigational New Drug) für PM359 zur Behandlung der chronischen granulomatösen Erkrankung (CGD) genehmigt hat. Damit kann das Unternehmen seine globale klinische Studie der Phase 1/2 in den Vereinigten Staaten beginnen. Bei der klinischen Studie der Phase 1/2 handelt es sich um eine multinationale, erstmals am Menschen durchgeführte Studie, die die Sicherheit, biologische Aktivität und vorläufige Wirksamkeit von PM359 bei erwachsenen und pädiatrischen Studienteilnehmern untersuchen soll. Die ersten Studienteilnehmer sind Erwachsene mit stabiler Erkrankung.
Wenn die Sicherheit und die biologische Aktivität in dieser Kohorte nachgewiesen werden, ist die Studie so konzipiert, dass auch Teilnehmer mit aktiver Infektion oder schwerer Entzündung sowie jugendliche und pädiatrische Teilnehmer in die Studie aufgenommen werden. Die Teilnehmer werden hinsichtlich ihrer Sicherheit beobachtet, einschließlich der Transplantation und Rekonstitution des hämatopoetischen Systems, früher biologischer Marker für die wiederhergestellte Immunfunktion sowie der langfristigen Auflösung und Prävention infektiöser und entzündlicher Komplikationen der CGD. Prime Medicine geht davon aus, dass die ersten klinischen Daten aus der Studie im Jahr 2025 vorliegen werden.
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Prime Medicine, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich mit der Entwicklung und Bereitstellung von Gen-Editing-Therapien für Patienten beschäftigt. Es setzt seine Prime Editing-Plattform, eine Gene Editing-Technologie, ein, um eine neue Klasse von differenzierten, einmaligen Gentherapien zu entwickeln. Das Unternehmen entwickelt Prime Editors als eine neue Klasse von Therapeutika mit transformativem Potenzial, um die Anwendung kurativer genetischer Präzisionsmedizin zu erweitern. Das Unternehmen hat ein breit gefächertes Portfolio von therapeutischen Forschungsprogrammen aufgebaut, die sich auf die Kernbereiche Hämatologie und Immunologie, Leber, Lunge, Augen und Neuromuskulatur konzentrieren. Die Programme in den anderen Schwerpunktbereichen befinden sich in früheren Stadien der präklinischen Entwicklung und umfassen Leberprogramme wie die Wilson-Krankheit und die Glykogenspeicherkrankheit 1b, Lungenprogramme wie Mukoviszidose, Augenprogramme wie die durch Rhodopsin-Mutationen verursachte Retinitis pigmentosa und neuromuskuläre Programme wie die Friedreich-Ataxie und die myotone Dystrophie Typ 1.
Prime Medicine gibt bekannt, dass die FDA den Antrag auf ein neues Prüfpräparat (IND) für PM359 zur Behandlung der chronischen granulomatösen Erkrankung (CGD) genehmigt hat