Delcath Systems, Inc. gab die Veröffentlichung der Ergebnisse der zulassungsrelevanten Phase-3-FOCUS-Studie zu HEPZATO KIT (Melphalan/Hepatic Delivery System) bei Patienten mit inoperablem metastasiertem Aderhautmelanom (mUM) am 5. Mai 2024 in der Zeitschrift Annals of Surgical Oncology bekannt. Die Food and Drug Administration (FDA) hat HEPZATO KIT am 14. August 2023 auf der Grundlage der Ergebnisse der zulassungsrelevanten FOCUS-Studie zugelassen. Insgesamt 91 Patienten mit inoperablem mUM wurden in 23 Behandlungszentren in den USA und Europa mit HEPZATO KIT behandelt.

Vorläufige Ergebnisse der FOCUS-Studie wurden auf der Jahrestagung der American Society of Clinical Oncology im Jahr 2022 vorgestellt. Die FOCUS-Studie wurde konzipiert, um eine robuste Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit der HEPZATO KIT-Behandlung zu liefern. Sie umfasste eine heterogene mUM-Patientenpopulation, darunter behandlungsnaive und vorbehandelte Patienten, Patienten mit und ohne extrahepatische Erkrankung und Patienten mit einer Reihe von Ausgangstumorlasten. Der primäre Wirksamkeitsendpunkt der FOCUS-Studie war die Gesamtansprechrate (ORR), die bei 36,3 % lag, darunter 7,7 % der Patienten mit vollständigem Ansprechen (CR), wie von einem unabhängigen Prüfungsausschuss festgestellt.

37,4% der Patienten hatten eine stabile Erkrankung (SD). Die in der FOCUS-Studie erzielte ORR wurde mit einer Meta-Analyse historischer Daten verglichen, die 16 veröffentlichte klinische Studien mit insgesamt 476 mUM-Patienten umfasste, die mit modernen Immuntherapeutika behandelt wurden. Die ORR von 36,3% in der FOCUS-Studie war statistisch signifikant besser als die gepoolte ORR-Schätzung (ein gewichteter Mittelwert der beobachteten ORR) von 5,5% in der historischen Kontrollgruppe.

Zu den sekundären Wirksamkeitsendpunkten gehörten die Dauer des Ansprechens (DOR), das mediane progressionsfreie Überleben (mPFS) und das mediane Gesamtüberleben (mOS), die 14, 9 bzw. 20,5 Monate betrugen. Die in der FOCUS-Studie berichtete Sicherheit und Verträglichkeit der HEPZATO KIT-Behandlung war vergleichbar mit den veröffentlichten klinischen Erfahrungen mit Chemosat in Europa. Die mediane Anzahl der verabreichten HEPZATO KIT-Behandlungszyklen in der FOCUS-Studie betrug 4. Die häufigsten schwerwiegenden behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (SAE) waren Thrombozytopenie (15,8%) und Neutropenie (10,5%), die mit einer standardmäßigen unterstützenden Behandlung behandelt wurden und ohne weitere Komplikationen abklangen.

Es wurden keine behandlungsbedingten Todesfälle beobachtet.