Bluebird Bio, Inc. kündigt Abschluss der ersten Zellsammlung für die Gentherapie LYFGENIA an
Am 06. Mai 2024 um 13:00 Uhr
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bluebird bio, Inc. gab bekannt, dass es die erste kommerzielle Zellsammlung für LYFGENIA (lovotibeglogene autotemcel), eine einmalige Gentherapie zur Behandlung der Sichelzellkrankheit bei Patienten mit vaso-okklusiven Ereignissen in der Vorgeschichte, abgeschlossen hat. LYFGENIA wurde im Dezember 2023 von der FDA zugelassen und ist die am gründlichsten untersuchte Gentherapie für Sichelzellanämie mit der längsten Nachbeobachtungszeit in diesem Bereich. Die Zellen des Patienten wurden im Children's National Hospital in Washington, DC, entnommen, das zu bluebirds nationalem Netzwerk von mehr als 60 Qualified Treatment Centers (QTCs) gehört.
Die QTCs werden aufgrund ihrer führenden Expertise in den Bereichen Transplantation, Zell- und Gentherapie und Sichelzellkrankheit ausgewählt und erhalten eine spezielle Ausbildung für die Verabreichung von LYFGENIA.
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bluebird bio, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Erforschung, Entwicklung und Vermarktung potenziell heilender Gentherapien für schwere genetische Krankheiten auf der Grundlage seiner Plattform für die Genaddition mit lentiviralen Vektoren (LVV). Es führt Gentherapieprogramme für die Sichelzellkrankheit, B-Thalassämie und zerebrale Adrenoleukodystrophie durch und treibt die Forschung zur Anwendung neuer Technologien für diese und andere Krankheiten voran. Das Unternehmen hat zwei Gentherapien: ZYNTEGLO (betibeglogene Autotemcel) und SKYSONA (elivaldogene Autotemcel). ZYNTEGLO ist die erste Gentherapie für Menschen mit B-Thalassämie, die regelmäßige Transfusionen von roten Blutkörperchen benötigen. SKYSONA (elivaldogene autotemcel), auch bekannt als eli-cel, wird zur Verlangsamung des Fortschreitens der eurologischen Dysfunktion bei Jungen im Alter von 4-17 Jahren mit früher, aktiver zerebraler Adrenoleukodystrophie (CALD) eingesetzt. Außerdem entwickelt es (lovotibeglogene autotemcel), auch bekannt als lovo-cel, als einmalige Behandlung für Patienten mit Sichelzellkrankheit (SCD).
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