Applied Genetic Technologies Corporation ist ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase. Das Unternehmen nutzt eine Gentherapie-Plattform, um Gentherapien für Patienten zu entwickeln, die an seltenen und schwächenden Krankheiten leiden. Der Schwerpunkt des Unternehmens liegt auf dem Gebiet der Augenheilkunde, wo es aktive klinische Programme für X-chromatopische Retinitis pigmentosa (XLRP), Achromatopsie (ACHM) und ein optogenetisches Programm sowie ein präklinisches Programm für trockene altersbedingte Makuladegeneration (dAMD) hat. Es hat ungefähr ein präklinisches Programm in der Otologie und zwei präklinische Programme, die auf Erkrankungen des zentralen Nervensystems (CN) abzielen, einschließlich frontotemporaler Demenz und amyotropher Lateralsklerose. Das optogenetische Programm wird in Zusammenarbeit mit Bionic Sight, LLC entwickelt und das otologische Programm wird in Zusammenarbeit mit Otonomy, Inc. entwickelt. Zusätzlich zu seiner Produktpipeline hat das Unternehmen auch umfassende technologische und produktionstechnische Fähigkeiten zur Entwicklung und Optimierung synthetischer Promotoren entwickelt.
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