Zynerba Pharmaceuticals, Inc. gab aktuelle Informationen zu den Programmen für das Fragile X-Syndrom (FXS), die Autismus-Spektrum-Störung (ASD), das 22q11.2-Deletionssyndrom (22q) und die Entwicklungsstörungen und epileptischen Enzephalopathien (DEE) bekannt. Neben der weiteren klinischen Entwicklung von Zygel bei FXS plant das Unternehmen, sich auf die Entwicklung von Zygel bei ASD und 22q zu konzentrieren. Basierend auf der Forschung des Unternehmens und der strategischen Prioritätensetzung wurde die Entscheidung getroffen, die Entwicklung von DEE zum jetzigen Zeitpunkt nicht voranzutreiben. Das Unternehmen erwartet die ersten Ergebnisse von RECONNECT, einer bestätigenden Phase-3-Zulassungsstudie mit Zygel bei Patienten mit FXS, in der zweiten Hälfte des Jahres 2023. Das Unternehmen hat von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eine schriftliche wissenschaftliche Stellungnahme erhalten, die Klarheit und Hinweise zu den klinischen und regulatorischen Anforderungen für die Einreichung eines Zulassungsantrags (MAA) in der Europäischen Union (EU) für Zygel zur Behandlung von Verhaltenssymptomen im Zusammenhang mit FXS gibt. Auf der Grundlage der wissenschaftlichen Beratung durch die EMA ist das Unternehmen der Ansicht, dass der erfolgreiche Abschluss des laufenden Entwicklungsprogramms für Zygel bei FXS die Anforderungen für einen Zulassungsantrag in der EU erfüllen wird. Auf dem BRAIN Foundation Synchrony 2021 Symposium wurden Daten präsentiert, die beschreiben, wie Zygel durch seine Wirkung auf das Endocannabinoid-System einen therapeutischen Nutzen bei FXS bieten könnte. Die Präsentation umfasste Ergebnisse aus der Phase-3-Studie CONNECT-FX, die zeigen, dass Zygel in mehreren Analysen in den Gruppen von Patienten mit entweder =90% Methylierung oder vollständiger Methylierung (100%) ihres FMR1-Gens dem Placebo überlegen war. Die Daten zeigten auch, dass Zygel in der laufenden Open-Label-Verlängerungsstudie des Unternehmens weiterhin gut verträglich war, ohne Berichte über klinisch signifikante Veränderungen der Vitalparameter, EKGs oder Laborwerte (einschließlich der Leberfunktion) bei einer mittleren Behandlungsdauer von 21 Monaten. Das Unternehmen plant, sein Programm für ASD mit zwei Phase-3-Studien voranzutreiben, von denen die erste voraussichtlich in der zweiten Hälfte des Jahres 2022 beginnen wird. Das Unternehmen ist dabei, das Protokoll der Phase-3-Studie fertig zu stellen und wird vor Beginn des Zulassungsprogramms einen Antrag auf Zulassung eines neuen Medikaments (Investigational New Drug) bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) einreichen. In früheren Gesprächen mit der FDA wurde vereinbart, die Unterskala Reizbarkeit der Aberrant Behavior Checklist Community (ABC-C) als primären Endpunkt zu verwenden, um eine Indikation für die Behandlung von Reizbarkeit bei ASD zu unterstützen. Dies ist derselbe primäre Endpunkt, der in den Zulassungsstudien für die beiden bestehenden, von der FDA zugelassenen Behandlungen für ASD verwendet wurde.