Zynerba Pharmaceuticals, Inc. gab den Abschluss der Rekrutierung für die 14-wöchige Phase-2-Studie INSPIRE (Assessing the Impact of Zygel on Pediatric Behavioral and Emotional Symptoms of 22q11.2 Deletion Syndrome) mit Zygel zur Behandlung von Verhaltenssymptomen des 22q11.2-Deletionssyndroms (22q) bei Kindern und Jugendlichen bekannt. Das Unternehmen rechnet weiterhin mit ersten Daten aus dieser Studie Mitte des Jahres 2022. Das Unternehmen hat von der FDA bereits den Orphan-Drug-Status für Zygel bei 22q erhalten. Bei der 14-wöchigen INSPIRE-Studie handelt es sich um eine offene, mehrfach dosierte klinische Phase-2-Studie, die die Wirksamkeit und Sicherheit von Zygel bei Kindern und Jugendlichen mit genetisch bestätigtem 22q untersuchen soll. Die teilnehmenden Patienten erhalten gewichtsabhängige Dosen von 250 mg oder 500 mg Zygel pro Tag. Die Wirksamkeitsuntersuchungen umfassen die Aberrant Behavior Checklist-Community (ABC-C), die Anxiety, Depression and Mood Scale, die Qualitative Caregiver Reported Behavioral Problem Survey und Clinical Global Impression – Severity and Improvement. Insgesamt wurden 20 Patienten in die INSPIRE-Studie aufgenommen. Zygel ist das erste und einzige pharmazeutisch hergestellte Cannabidiol, das als patentgeschütztes permeationsverbessertes klares Gel formuliert ist und für eine kontrollierte transdermale Abgabe des Medikaments in den Blutkreislauf entwickelt wurde. Jüngste Studien deuten darauf hin, dass Cannabidiol das Endocannabinoidsystem modulieren und bestimmte Verhaltenssymptome im Zusammenhang mit neuropsychiatrischen Erkrankungen verbessern kann. Zygel ist ein in der Entwicklung befindliches Prüfpräparat für die potenzielle Behandlung von Verhaltenssymptomen im Zusammenhang mit dem Fragilen-X-Syndrom (FXS), der Autismus-Spektrum-Störung (ASD) und dem 22q11.2-Deletionssyndrom. Zygel hat von der FDA den Orphan-Drug-Status für die Behandlung von FXS und 22q erhalten. Darüber hinaus hat die FDA Zygel ein Fast-Track-Entwicklungsprogramm für die Behandlung der Verhaltenssymptome von FXS zuerkannt. Als zweithäufigste Chromosomenstörung nach dem Down-Syndrom wird 22q durch ein kleines fehlendes Stück des 22. Chromosoms verursacht. Die Deletion tritt in der Nähe der Mitte des Chromosoms an einer Stelle auf, die als q11.2 bezeichnet wird. Es wird als eine Erkrankung der mittleren Linie angesehen, mit körperlichen Symptomen wie charakteristischen Gaumenanomalien, Herzfehlern, Immunstörungen und Problemen mit der Speiseröhre und dem Magen-Darm-Trakt sowie lähmenden neuropsychiatrischen und verhaltensbezogenen Problemen. Angst gehört zu den häufigsten neuropsychiatrischen Symptomen von 22q, und Forscher haben herausgefunden, dass bei Kindern mit 22q Angst mit schlechteren adaptiven Verhaltensweisen wie Selbstpflege und Kommunikationsfähigkeiten verbunden ist, die das tägliche Leben beeinträchtigen. Kinder mit 22q leiden auch unter zurückgezogenem Verhalten, ADHS, kognitiven Beeinträchtigungen und Autismus-Spektrum-Störungen, die die Kommunikation und soziale Interaktion beeinträchtigen. Im späteren Leben haben sie ein erhöhtes Risiko, psychische Krankheiten wie Schizophrenie zu entwickeln. Man schätzt, dass die Prävalenz von 22q in den USA bei etwa einem von 4.000 Menschen liegt1,2, was bedeutet, dass in den USA etwa 83.000 Menschen mit 22q leben.