XORTX Therapeutics Inc. gab bekannt, dass es bei der US Food and Drug Administration (oFDAo) einen Antrag auf Orphan Drug Designation (oODDo) für das Programm XRx-008 zur Behandlung der autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (oADPKDo) eingereicht hat. XORTX rechnet mit Aktualisierungen bezüglich des ODD-Antrags und wird diese bekannt geben, sobald Informationen verfügbar sind. Medikamente zur Behandlung von Orphan-Krankheiten (seltene Krankheiten, von denen weniger als 200.000 Menschen in den USA betroffen sind) sind berechtigt, einen ODD-Antrag zu stellen, der dem Sponsor während der Entwicklung und nach der Zulassung zahlreiche Vorteile bietet.

XORTX beabsichtigt, diese Vorteile im Rahmen der Medikamentenentwicklung für XRx-008 zur Behandlung von ADPKD zu nutzen, bis der ODD-Antrag genehmigt wird. Im Rahmen des Orphan Drug Act können Arzneimittelhersteller einen ODD-Antrag stellen. Wird der Antrag bewilligt, erhält das Medikament einen Status, der den Unternehmen exklusive Vermarktungs- und Entwicklungsrechte sowie weitere Vorteile zur Deckung der Kosten für die Erforschung und Entwicklung des Medikaments gewährt. Eine Steuergutschrift in Höhe von 25% der Kosten für qualifizierte klinische Arzneimitteltests, die bei der Zulassung des Medikaments gewährt wird, ist ebenfalls möglich.

Ein weiterer Vorteil der ODD ist die Straffung der Vorschriften und die besondere Unterstützung für Unternehmen, die Medikamente für seltene Patientengruppen entwickeln. Zusätzlich zu den Exklusivrechten und den Kostenvorteilen bietet die FDA Unterstützung bei der Erstellung von Protokollen, potenziell kürzere Wartezeiten für die Arzneimittelzulassung, Rabatte auf die Zulassungsgebühren und die Möglichkeit, nach der Zulassung Marktexklusivität zu erhalten. Die wichtigsten Vorteile von ODD: Sieben Jahre Exklusivität nach der Zulassung Steuergutschriften in Höhe von 25 % der Kosten für klinische Arzneimitteltests nach der Zulassung Verzicht auf FDA-Benutzungsgebühren XORTX hat vor kurzem auf der Tagung der American Society of Nephrology im November 2022 positive Ergebnisse in Tiermodellen von PKD bei Mäusen und Ratten vorgestellt, die zeigen, dass XORTX' firmeneigene Formulierung von Oxypurinol, XORLOTM, die Ausdehnung der Nieren aufgrund der zystenfördernden Auswirkungen eines gestörten Purinstoffwechsels und einer Hyperurikämie abschwächen kann.

Oxypurinol ist ein Xanthinoxidase-Hemmer (oXOIo) mit wichtigen pharmakologischen Eigenschaften, die ideal für die Verabreichung an Menschen mit ADPKD sind. Zu den wichtigsten pharmakologischen Eigenschaften gehören: 1/Die Fähigkeit, im Blutkreislauf, in den Nieren und im kardiovaskulären Gewebe zu wirken und die Produktion von Harnsäure zu hemmen und so den Mechanismus der Schädigung und die beschleunigende Wirkung der Xanthinoxidase auf fortschreitende Krankheiten abzuschwächen. 2/XORLOTM sorgt für eine deutlich erhöhte Absorption von Oxypurinol.

Dieser Ansatz liefert ein wirksames, gut verträgliches Medikament mit umfangreichen klinischen Sicherheitserfahrungen, die darauf hindeuten, dass das XRx-008-Programm des Unternehmens in der Lage ist, eine überlegene XOI zur Verlangsamung des sich beschleunigenden Rückgangs der Nierenfunktion während des Fortschreitens von ADPKD zu liefern. ADPKD ist eine seltene Krankheit, von der weltweit mehr als 10 Millionen Menschen betroffen sind. ADPKD wird in der Regel anhand der Ausdehnung von mit Flüssigkeit gefüllten Zysten in den Nieren diagnostiziert.

Im Laufe der Zeit kann die zunehmende Anzahl und Größe der Zysten zu strukturellen und funktionellen Veränderungen der Nieren beitragen und wird häufig von chronischen Schmerzen begleitet, die ein häufiges Problem für Patienten mit ADPKD darstellen. Man geht davon aus, dass die Ausdehnung der Zysten gesundes, funktionierendes Gewebe um die Zysten herum komprimiert und zu einem weiteren Verlust der Nierenfunktion, Fibrose, beeinträchtigtem Nährstoffaustausch und eingeschränkter Nierenfunktion beiträgt, was später zu einer Nierenerkrankung im Endstadium führt. Die Behandlungsempfehlungen für Menschen mit fortschreitender ADPKD umfassen eine blutdrucksenkende Behandlung, diätetische Einschränkungen und - für einen begrenzten Prozentsatz geeigneter Patienten - eine Pharmakotherapie.

Es werden neue, breiter anwendbare Therapien benötigt, um den Rückgang der Nierenfunktion bei ADPKD wirksam zu verlangsamen.