IRW-PRESS: XORTX Therapeutics Inc.: XORTX stellt neue Proof-of-Concept-Daten bei der American
Society of Nephrology vor

Xanthinoxidase-Hemmung mit XRx-008 blockiert harnsäurebedingte Zunahme des
Gesamtnierengewichts bei polyzystischer Nierenerkrankung

CALGARY, ALBERTA (Kanada), den 3. November 2022 - XORTX Therapeutics Inc. (XORTX oder das
Unternehmen) (NASDAQ: XRTX | TSXV: XRTX | FWB: ANU), ein Pharmaunternehmen in der klinischen
Spätphase, das sich auf die Entwicklung innovativer Therapien zur Behandlung fortschreitender
Nierenerkrankungen konzentriert, freut sich die Präsentation eines Peer-Review geprüften
Abstract am 4. November 2022 im Rahmen der Kidney Week - der Jahrestagung der American Society of
Nephrology (ASN) - anzukündigen. 

Im Abstract werden neue Entdeckungen im Hinblick auf die polyzystische Nierenerkrankung (PKD)
anhand von zwei Spezies - im Mäuse- und im Rattenmodell - präsentiert und über
Originalarbeiten berichtet, welche die schädlichen Folgen chronisch erhöhter
Harnsäure auf Struktur und Funktion der Nieren belegen. 

Der Abstract mit dem Originaltitel Raising Serum Uric Acid with a Uricase Inhibitor Worsens PKD
in Rat and Mouse Models (Erhöhung der Serumharnsäure mit einem Uricase-Hemmer
verschlimmert PKD im Ratten- und Mäusemodell) wird während der Session Genetic Diseases of
the Kidneys (genetisch bedingte Nierenerkrankungen) von Dr. Charles Edelstein (University of
Colorado) und von Dr. Allen Davidoff, CEO von XORTX, vorgestellt. 

In dieser Präsentation wird erstmalig berichtet, dass die XRx-008-Formulierung von XORTX,
ein Xanthinoxidase-Hemmer, im Nagetiermodell zur polyzystischen Nierenerkrankung die mit hoher
zirkulierender Harnsäure verbundene Zunahme der Nierengröße erheblich und
signifikant blockieren kann.

Im Abstract werden die Ergebnisse von Studien präsentiert, die von Dr. Charles Edelstein und
dem PKD-Forschungsteam an der University of Colorado durchgeführt wurden. Die Ergebnisse dieser
Studie an zwei PKD-Modellen zeigen ähnliche Resultate und kommen zu ähnlichen
Schlussfolgerungen. Sie bestätigen, dass eine Erhöhung der Harnsäure durch die
Stoffwechselhemmung des Enzyms Uricase, welches Harnsäure in Allantoin umwandelt, zu einem
erheblichen und statistisch signifikanten Anstieg folgender Parameter führt:

i. Verhältnis Gesamtniere/Körpergewicht - weist auf die Möglichkeit der
beschleunigten Bildung bzw. des Wachstums von Zysten hin und stellt ein Maß dar, das dem
gemessenen Gesamtnierenvolumen bei Menschen mit PKD entspricht;
ii. Kreatinin - spricht für das Konzept einer Abnahme der Filterkapazität der
Nieren;
iii. erhöhter Zystenindex - deutet darauf hin, dass die Harnsäure eine
Krankheitsprogression bei der PKD gezielt beschleunigen kann.
iv. Die Hemmung der Xanthinoxidase mit XRx-008 verringert das Gesamtgewicht der Nieren in einem
Modell zur polyzystischen Nierenerkrankung.

Zusammenfassend kann gesagt werden, dass die Erhöhung der Serumharnsäure durch Hemmung
der Uricase mit Oxonsäure (OXO) zu einem Anstieg des Nierengewichts und einem Rückgang der
Nierenfunktion im Ratten- und Mäusemodell zur PKD führt. Die Hemmung der Xanthinoxidase
mit XRx-008 blockiert diesen Mechanismus der Schädigung im Nagetiermodell zur PKD.

Dr. Allen Davidoff, CEO von XORTX, erklärt: Wir freuen uns, diese wichtigen neuen Ergebnisse
während der Kidney Week 2022 der ASN vorstellen zu können. Die Ergebnisse dieser Studie
liefern den Nachweis, dass in zwei voneinander unabhängigen Tiermodellen mit PKD erhöhte
Serumharnsäurewerte rascher zu einer Schädigung führen können. Vor allem aber
ergeben sich daraus grundlegende Erkenntnisse, die das XRx-008-Programm des Unternehmens
bestätigen. Mit diesen heute vorgestellten Ergebnissen verfügt XORTX nun über die
notwendigen Informationen, um den Orphan Drug-Status (Arzneimittel für seltene Krankheiten)
für XRx-008 vorzubereiten und anzustreben.

Über diese Studie

Im Gegensatz zu den meisten Lebewesen fehlt dem Menschen ein aktives Uricase-Enzym, das
Harnsäure in Allantoin umwandelt. Bei Nagetieren wandelt die Uricase Harnsäure in
Allantoin um, und durch die Hemmung der Uricase erhöht sich die Serumharnsäure. Das Ziel
dieser Studie war es festzustellen, ob die Erhöhung der Serumharnsäure mit Oxonsäure
mit einer Verschlechterung der polyzystischen Nierenerkrankung (PKD) einhergeht.

Über die American Society of Nephrology - Kidney Week

ASN ist das Vertretungsorgan für über 21.000 Nierenfachärzte, die sich dafür
einsetzen, Menschen mit Nierenerkrankungen und ihren Familien zu helfen. Quelle:
www.asn-online.org.

Zu der während der Kidney Week 2022 in Orlando im US-Bundesstaat Florida abgehaltenen Kidney
Week Conference werden rund 10.000 Nierenspezialisten aus aller Welt erwartet. Die Kidney Week ist
die weltweit führende Tagung zum Thema Nephrologie und bietet den Teilnehmern ein Forum mit
spannenden und herausfordernden Möglichkeiten des Wissensaustausches, Einblicke in die neuesten
wissenschaftlichen und medizinischen Errungenschaften sowie interaktive und provokative
Gespräche mit führenden Experten auf diesem Gebiet. Quelle:
www.asn-online.org/education/kidneyweek. 

American Society of Nephrology - Programm und Abstracts 

Das Programm und die Abstracts zur Kidney Week können unter dem folgenden Link eingesehen
werden: www.asn-online.org/education/kidneyweek/2022/program-annual.aspx  

Über ADPKD

ADPKD ist eine seltene Erkrankung, von der über 10 Millionen Menschen weltweit betroffen
sind. 1,2 ADPKD wird in der Regel anhand der Ausdehnung von mit Flüssigkeit gefüllten
Zysten in den Nieren diagnostiziert. Im Laufe der Zeit kann die zunehmende Anzahl und
Größe der Zysten zu strukturellen und funktionellen Veränderungen der Nieren
beitragen und häufig begleitend auch chronische Schmerzen verursachen, die für
ADPKD-Patienten3 typischerweise ein ernstes Problem darstellen. 

Man geht davon aus, dass im Zuge der Ausdehnung der Zysten gesundes, funktionierendes Gewebe rund
um die Zysten komprimiert wird, was zu einem weiteren Verlust der Nierenfunktion, zu einer Fibrose,
zu beeinträchtigtem Nährstoffaustausch und eingeschränkter Nierenfunktion
beiträgt. In weiterer Folge entwickelt sich eine Nierenerkrankung im Endstadium.1 Berichten
zufolge sind die gesundheitlichen Folgen eines hohen Harnsäuregehalts bei ADPKD-Patienten
erhöht, einschließlich eines erhöhten Auftretens von Nierensteinen5 und
Gicht.6,7

Für Personen mit einer fortschreitenden ADPKD umfassen die Behandlungsempfehlungen eine
blutdrucksenkende Behandlung sowie Ernährungseinschränkungen. Für eine begrenzte
Anzahl von geeigneten Patienten, wird auch eine Therapie mit Medikamenten empfohlen. Es werden neue,
breiter einsetzbare Therapien benötigt, um die Abnahme der Nierenfunktion bei Patienten mit
einer ADPKD wirksam zu verlangsamen. 

Über XORTX Therapeutics 

XORTX ist ein Pharmaunternehmen, das derzeit zwei Produkte im fortgeschrittenen klinischen
Stadium entwickelt: 1) unser XRx-008-Hauptprogramm zur Behandlung der ADPKD und 2) unser
Nebenprogramm mit XRx-101 zur Behandlung von akuten Nierenschäden sowie anderen akuten
Organschäden in Zusammenhang mit einer Coronavirus-/COVID-19-Infektion. Zusätzlich wird an
XRx-225, einem Programm im vorklinischen Stadium zur Behandlung einer Nephropathie bei
Typ-2-Diabetes, gearbeitet. 

XORTX arbeitet an der Weiterentwicklung seiner im klinischen Entwicklungsstadium befindlichen
Produkte, die auf eine Störung des Purinstoffwechsels und der Xanthinoxidase abzielen und die
Harnsäureproduktion verringern oder hemmen sollen. Wir von XORTX haben uns der Entwicklung von
Medikamenten verschrieben, die der Verbesserung der Lebensqualität und der zukünftigen
Gesundheit der Patienten dienen. Nähere Informationen zu XORTX finden Sie unter
www.xortx.com.

Nähere Informationen erhalten Sie über: 

Allen Davidoff, CEO 
adavidoff@xortx.com 
+1 403 455 7727

Nick Rigopulos, Director of Communications
nick@alpineequityadv.com 
+1 617 901 0785

Medienanfragen, David Melamed, Ph.D.
david.melamed@russopartnersllc.com oder +1 212 845 4225

Quellen: 
1. Wiley C., Kamat S., Stelhorn R., Blais J., Analysis of nationwide date to determine the
incidence and diagnosis of autosomal dominant polycystic kidney disease in the USA, Kidney Disease,
5(2): 107-117, 2019 
2. Bergmann C., Guay-Woodford L.M., Harris P.C., Horie S., Peters D.J., Torres V.E., Polycystic
Kidney Disease, Nat Rev Dis Primers. 4(1): 50, 2018 
3. https://pkdcure.org/living-with-pkd/chronic-pain-management   
4. Gimpel C., Bermann C., Bockenhauer D., et al., International consensus statement of the
diagnosis and management of autosomal dominant polycystic kidney disease in children and young
people, Nat Rev Nephrol 15(11):713-726, 2019 
5. Torres VE, et al, The Association of Nephrolithiasis and Autosomal Dominant Polycystic Kidney
Disease, Am J Kidney Dis, 1988, vol 11, 318-325 
6. Newcombe, DS. Letter Gouty Arthritis and polycystic kidney disease, Ann Intern Med, 1973 vol
79, pg 605 
7. Rivera JV Martinez, et al, Association of hyperuricemia and polycystic kidney disease, Bol
Asoc Med P R, 1965 vol 7 251-263 

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