XORTX Therapeutics Inc.: XORTX schließt Verabreichung im Rahmen der klinischen Studie zu XRX-OXY-101 ab

    IRW-PRESS: XORTX Therapeutics Inc.: XORTX schließt Verabreichung im Rahmen der klinischen
Studie zu XRX-OXY-101 ab

CALGARY, ALBERTA, den 19. Dezember 2022 - XORTX Therapeutics Inc. (XORTX oder das Unternehmen)
(NASDAQ: XRTX | TSXV: XRTX | FWB: ANU), ein klinisches Pharmaunternehmen im Spätstadium, das
sich auf die Entwicklung innovativer Therapien zur Behandlung fortschreitender Nierenerkrankungen
konzentriert, freut sich, den Abschluss der Verabreichung des Wirkstoffs XRX-OXY101 im Rahmen der
Überbrückungsstudie zur Pharmakokinetik (die Studie) bekannt zu geben. 

Bei der Verabreichung der von XORTX entwickelten oralen Oxypurinol-Formulierung, XORLOTM, wurden
in den Teilen 1 bis 4 jeweils folgende Kriterien berücksichtigt: 

Teil 1 - Pharmakokinetik der Einzeldosis; 
Teil 2 - Pharmakokinetik der Einzeldosis bei gleichzeitiger Nahrungsaufnahme; 
Teil 3 - Pharmakokinetik der Einzeldosis im Hinblick auf Proportionalität; und 
Teil 4 - Pharmakokinetik der Mehrfachdosis im nüchternen Zustand und nach Nahrungsaufnahme.


Die bisherigen Topline-Ergebnisse aus Teil 1 und 2 wurden in den Pressemitteilungen des
Unternehmens vom 13. Juli und 22. August 2022 veröffentlicht. Die Analyseergebnisse der
Plasmaproben und der Topline-Ergebnisse aus Teil 3 und Teil 4 werden in den kommenden Wochen
erwartet. Die konsolidierten Topline-Ergebnisse aus den einzelnen Teilen werden voraussichtlich im
Januar 2023 veröffentlicht. 

Dr. Allen Davidoff, CEO von XORTX, erklärt: Wir freuen uns, diesen wichtigen Meilenstein in
der Entwicklung des XRx-008-Programms zur Behandlung der autosomal-dominanten polyzystischen
Nierenerkrankung (ADPKD) erreicht zu haben. Die raschen Fortschritte im Rahmen des XRx-008-Programms
sind zum Großteil den Fertigkeiten und der Erfahrung unserer Gruppe Chemistry, Manufacturing
& Controls (Chemie, Herstellung und Kontrollen) sowie den klinischen und regulatorischen Teams
zu verdanken, die akribisch auf diesen Punkt hingearbeitet haben. 

Die Charakterisierung der von XORTX entwickelten Oxypurinol-Formulierung XORLOTM (US- und
EU-Patente für die Formulierung wurden erteilt) wird wesentliche Daten für die
Dosisauswahl bereitstellen, als Orientierungshilfe für die populationspharmakokinetische
Modellierung dienen und vor allem grundlegende Informationen für Partnerschaftsgespräche
und zukünftige FDA-Anträge auf Marktzulassung dieses XORLOTM-Produkts zur Behandlung der
ADPKD liefern.

Über die Überbrückungsstudie zur Pharmakokinetik von XRX-OXY-101

Mit XRx-008, dem Hauptprogramm von XORTX, soll der Xanthinoxidase-Hemmer (XOI) Oxypurinol in
ausreichenden Konzentrationen bereitgestellt werden, um den abnormen Purin-Stoffwechsel in den
Nieren bei Personen mit einer fortschreitenden Nierenerkrankung aufgrund der ADPKD deutlich zu
hemmen und die Produktion von Harnsäure im Blutkreislauf zu unterbinden. In zweiter Linie dient
diese Studie an gesunden Probanden dazu, Daten für eine pharmakokinetische Modellierung zu
sammeln, mit der eine optimale und sichere Verabreichung von Oxypurinol vor Beginn der geplanten
Phase-III-Zulassungsstudie von XORTX bei Patienten mit ADPKD ermöglicht wird. 

Die Überbrückungsstudie zur Pharmakokinetik von XRX-OXY-101 hat vier wesentliche Ziele
im Blickfeld: 

1) zu bestimmen, welche der neuartigen XORTX-Formulierungen zu den besten zirkulierenden
Oxypurinol-Konzentrationen und zur maximalen Bereitstellung von Oxypurinol führt; 
2) den Einfluss von Nahrungsmitteln auf die Bioverfügbarkeit der ausgewählten
Formulierung zu bestimmen; 
3) die Wirkung einer Reihe von Dosissteigerungen auf die Bioverfügbarkeit der
ausgewählten Formulierung zu beurteilen; und 
4) die Sicherheit und Pharmakokinetik von Mehrfachdosen der ausgewählten Formulierung zu
evaluieren.  Die im Rahmen der Durchführung dieser klinischen Studie gewonnenen Erkenntnisse
werden als Orientierungshilfe im Hinblick auf die ausgewählte Formulierung und das orale
Dosierungsschema dienen, das erforderlich ist, um die angestrebte zirkulierende Konzentration von
Oxypurinol zu erreichen und zu erhalten.  

Über das XRx-008-Programm

Oxypurinol ist ein Xanthinoxidase-Hemmer (XOI) auf Purinbasis mit wesentlichen pharmakologischen
Eigenschaften, die sich perfekt für die Verabreichung an Menschen mit ADPKD eignen. Zu diesen
pharmakologischen Eigenschaften zählen:

1/ Die Fähigkeit, im Kreislauf, in den Nieren und im kardiovaskulären Gewebe zu wirken
und die Produktion von Harnsäure zu hemmen und so den Mechanismus der Schädigung und der
beschleunigenden Wirkung von XO auf fortschreitende Erkrankungen abzuschwächen. 

2/ Die von XORTX entwickelte Formulierung von Oxypurinol, XORLOTM, sorgt für eine deutlich
erhöhte Absorption von Oxypurinol. Oxypurinol zeichnet sich durch einen minimalen Stoffwechsel
aus und wird unverändert ausgeschieden. Dieser Ansatz bietet ein wirksames, gut
verträgliches Medikament mit umfangreichen klinischen Sicherheitserfahrungen, was darauf
hindeutet, dass mit diesem XRx-008-Programm ein überlegener Xanthinoxidase-Hemmer zur
Verlangsamung des beschleunigten Rückgangs der Nierenfunktion während des Fortschreitens
der ADPKD bereitgestellt werden kann.

Über ADPKD

ADPKD ist eine seltene Erkrankung, von der über 10 Millionen Menschen weltweit betroffen
sind. 1,2 ADPKD wird in der Regel anhand der Ausdehnung von mit Flüssigkeit gefüllten
Zysten in den Nieren diagnostiziert. Im Laufe der Zeit kann die zunehmende Anzahl und
Größe der Zysten zu strukturellen und funktionellen Veränderungen der Nieren
beitragen und häufig begleitend auch chronische Schmerzen verursachen, die für
ADPKD-Patienten3 typischerweise ein ernstes Problem darstellen. 

Man geht davon aus, dass im Zuge der Ausdehnung der Zysten gesundes, funktionierendes Gewebe rund
um die Zysten komprimiert wird, was zu einem weiteren Verlust der Nierenfunktion, zu einer Fibrose,
zu beeinträchtigtem Nährstoffaustausch und eingeschränkter Nierenfunktion
beiträgt. In weiterer Folge entwickelt sich eine Nierenerkrankung im Endstadium.1 

Für Personen mit einer fortschreitenden ADPKD umfassen die Behandlungsempfehlungen eine
blutdrucksenkende Behandlung sowie Ernährungseinschränkungen. Für eine begrenzte
Anzahl von geeigneten Patienten, wird auch eine Therapie mit Medikamenten empfohlen4. Es werden
neue, breiter einsetzbare Therapien benötigt, um die Abnahme der Nierenfunktion bei Patienten
mit einer ADPKD wirksam zu verlangsamen. 

Über XORTX Therapeutics 

XORTX ist ein Pharmaunternehmen, das derzeit zwei Produkte im fortgeschrittenen klinischen
Stadium entwickelt: 1) unser XRx-008-Hauptprogramm zur Behandlung der ADPKD und 2) unser
Nebenprogramm mit XRx-101 zur Behandlung von akuten Nierenschäden sowie anderen akuten
Organschäden in Zusammenhang mit einer Coronavirus-/COVID-19-Infektion. Zusätzlich wird an
XRx-225, einem Programm im vorklinischen Stadium zur Behandlung einer Nephropathie bei
Typ-2-Diabetes, gearbeitet. 

XORTX arbeitet an der Weiterentwicklung seiner im klinischen Entwicklungsstadium befindlichen
Produkte, die auf eine Störung des Purinstoffwechsels und der Xanthinoxidase abzielen und die
Harnsäureproduktion verringern oder hemmen sollen. Wir von XORTX haben uns der Entwicklung von
Medikamenten verschrieben, die der Verbesserung der Lebensqualität und der zukünftigen
Gesundheit der Patienten dienen. Nähere Informationen zu XORTX finden Sie unter
www.xortx.com.

Weitere Informationen erhalten Sie über: 

Allen Davidoff, CEO 
[e-mail]
[phone]

Nick Rigopulos, Director of Communications
[e-mail]
[phone]

Medienanfragen, David Melamed, Ph.D.
[e-mail]
[phone]

Quellen:

1. Wiley C., Kamat S., Stelhorn R., Blais J., Analysis of nationwide date to determine the
incidence and diagnosis of autosomal dominant polycystic kidney disease in the USA, Kidney Disease,
5(2): 107-117, 2019
2. Bergmann C., Guay-Woodford L.M., Harris P.C., Horie S., Peters D.J., Torres V.E., Polycystic
Kidney Disease, Nat Rev Dis Primers. 4(1): 50, 2018
3. https://pkdcure.org/living-with-pkd/chronic-pain-management/
4. Gimpel C., Bermann C., Bockenhauer D., et al., International consensus statement of the
diagnosis and management of autosomal dominant polycystic kidney disease in children and young
people, Nat Rev Nephrol 15(11):713-726, 2019

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können, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den in den zukunftsgerichteten
Aussagen beschriebenen abweichen. Sofern nicht gesetzlich vorgeschrieben, ist XORTX nicht
verpflichtet, Änderungen dieser zukunftsgerichteten Aussagen zu veröffentlichen, um
Ereignisse oder Umstände nach dem Datum dieses Dokuments oder das Eintreten unvorhergesehener
Ereignisse zu berücksichtigen. Ausführlichere Informationen über die Risiken und
Ungewissheiten, die XORTX betreffen, sind unter der Überschrift Risk Factors in der
Registrierungserklärung von XORTX auf Formular F-1 enthalten, die bei der SEC eingereicht wurde
und auf der Website der SEC unter www.sec.gov abrufbar ist (einschließlich aller Dokumente,
die einen Teil davon bilden oder durch Verweis darin enthalten sind), sowie in unseren Berichten,
öffentlichen Offenlegungsdokumenten und anderen Einreichungen bei den Wertpapierkommissionen
und anderen Aufsichtsbehörden in Kanada, die unter www.sedar.com abrufbar sind. 

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