IRW-PRESS: XORTX Therapeutics Inc.: XORTX reicht IND-Antrag bei der US-Arzneimittelbehörde
FDA ein

- Autosomal-dominante polyzystische Nierenerkrankung - IND-Antrag für XRx-008-Programm
eingereicht -

Calgary, Alberta, den 31. März 2022 - XORTX Therapeutics Inc. (XORTX oder das Unternehmen)
(NASDAQ: XRTX I TSXV: XRTX I FWB: ANU), ein pharmazeutisches Therapeutika-Unternehmen, das sich auf
die Entwicklung innovativer Therapien zur Behandlung fortschreitender Nierenerkrankungen
konzentriert, freut sich, die Einreichung eines Antrags zur Verabreichung eines neuen
Prüfpräparats (Investigational New Drug/IND) bei der United States Food and Drug
Administration (FDA) bekannt zu geben. 

Dieser IND-Antrag unterstützt das XRx-008-Programm des Unternehmens zur Behandlung einer
fortschreitenden Nierenerkrankung aufgrund autosomal-dominanter polyzystischer Nierenerkrankung
(Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease/ADPKD) und enthält den Prüfplan für die
vergleichende Pharmakokinetik-Studie XRX-OXY-101.

Das von XORTX entwickelte XRx-008 für ADPKD ist eine proprietäre Kombination aus
Harnsäure senkenden Mitteln und anderen Hilfsstoffen. Derzeit gibt es nur wenige
Therapieoptionen zur Behandlung einer fortschreitenden Nierenerkrankung aufgrund von ADPKD. Die
IND-Antragsunterlagen von XORTX bieten einen soliden Überblick über den Programmstatus in
Bezug auf Chemie, Herstellung, Pharmakologie, Toxikologie und die bisherige klinische Arbeit und
erleichtern die formelle Kommunikation mit der FDA bezüglich der Entwicklung von XRx-008 zur
Behandlung einer fortschreitenden Nierenerkrankung aufgrund von ADPKD. Weitere Ankündigungen zu
diesem Antrag und zu zukünftigen Treffen mit der FDA werden in Kürze veröffentlicht.


XORTX konzentriert sich auf die Weiterentwicklung von XRx-008 durch vergleichende
pharmakokinetische und klinische Studien zur Registrierung für die Behandlung von ADPKD.
Derzeit gibt es für Patienten nur sehr wenige zugelassene Therapieoptionen zur Behandlung einer
progredienten Nierenerkrankung aufgrund dieser Krankheit. Es gibt jedoch Grund zur Hoffnung, da die
jüngsten klinischen Studienergebnisse bestätigen, dass Harnsäure ein
unabhängiger Risikofaktor für das Fortschreiten von progredienten Nierenerkrankungen (PKD)
ist und dass ein Management des Purinstoffwechsels und der Harnsäurekonzentrationen im Serum
die Nierengesundheit positiv beeinflussen und so das Leben von Patienten mit PKD verbessern kann.


Dr. Allen Davidoff, CEO von XORTX, erklärte: Die Einreichung dieses IND-Pakets erleichtert
die laufende Kommunikation mit der FDA über das XRx-008-Programm und die Entwicklungspläne
von XORTX. Das Unternehmen freut sich darauf, dieses Programm durch unsere in diesem Jahr geplanten
klinischen Studien an Patienten mit ADPKD voranzutreiben. Das Feedback der FDA wird die
Bemühungen von XORTX unterstützen und anleiten, die kritischen Schritte zu optimieren, die
erforderlich sind, um die Marktzulassung für diese Behandlung für PKD-Patienten zu
erhalten.

Über die polyzystische Nierenerkrankung und XRx-008

PKD gilt als seltene Krankheit mit zwei Haupttypen - ADPKD und autosomal-rezessive PDK (ARPKD)
mit einer Prävalenz von 1:800 bzw. 1:20.000. PKD ist eine Erkrankung, die auf genetische
Veränderungen zurückzuführen ist und zahlreiche flüssigkeitsgefüllte Zysten
verursacht, die sich in den Nieren bilden können. Diese genetische Störung verschlimmert
sich meist mit zunehmendem Alter und ist durch steigende Zystenzahlen und -größe
gekennzeichnet, die die Form der Nieren verändern und sie stark vergrößern. Das
Fortschreiten dieser Krankheit verringert die Nierenfunktion und kann zu Nierenversagen und der
Notwendigkeit einer Transplantation oder Dialyse führen. 

Statistisch gesehen zeigen mehr als 50 Prozent der Patienten im Alter von 60 Jahren eine
Niereninsuffizienz im Endstadium. Die Diagnose von ADPKD tritt in der Regel zwischen dem 30. und 50.
Lebensjahr auf, wenn erstmals Zeichen und Symptome auftreten. Das Fortschreiten der PKD ist
häufig mit Bluthochdruck, Hyperurikämie, Gicht, Nierensteinen, Proteinurie,
Bauchschmerzen, Hämaturie und rückläufiger Nierenfilterung verbunden. Wie viele
fortschreitende Nierenerkrankungen beschleunigt sich die Filterrate mit der Zeit, was zu
Nierenversagen im Endstadium und der Notwendigkeit einer Nierentransplantation oder Dialyse
führt. 

In letzter Zeit haben sich nicht-klinische und klinische Beweise gehäuft, die belegen, dass
eine hohe Harnsäurekonzentration im Serum das Fortschreiten der Erkrankung bei ADPKD
verlangsamen kann: 

1. Patienten mit ADPKD weisen hohe berichtete Inzidenzen von Hyperurikämie (>60 Prozent)
und klinischer Gicht (24 Prozent) sowie Erkrankungen auf, die mit der Bildung von
Harnsäurekristallen in den Nieren verbunden sind, wie ein niedriger Serum- und
Urin-pH-Wert1,2,3. 

2. Eine hohe Prävalenz von Nierensteinen mit annähernd gleicher
Harnsäurezusammensetzung oder Oxalatzusammensetzung.4 

3. Ein hoher Serumharnsäurespiegel ist ein unabhängiger Risikofaktor für
Zystengenese, Zystenwachstum und sinkende Filterkapazität der Nieren.1

4. Die Hemmung der Xanthinoxidase bei ADPKD-Patienten kann das Fortschreiten der
glomerulären Filtrationsrate umkehren.5

Derzeit stehen nur wenige Therapieoptionen zur Behandlung, Stabilisierung oder Verlangsamung
dieser fortschreitenden Nierenerkrankung zur Verfügung. Zurzeit ist nur ein einziges
Arzneimittel zugelassen - Tolvaptan. Obwohl es hilft, das Zystenwachstum zu verlangsamen, bleibt die
Notwendigkeit bestehen, Therapieoptionen zu entwickeln, die den fortschreitenden Rückgang der
Filterkapazität verlangsamen, was entscheidend für die Verbesserung der
Lebensqualität und Nierengesundheit von Menschen mit dieser Erkrankung ist. XRX-008 stellt eine
erstklassige Möglichkeit dar, Patienten mit beeinträchtigter Nierenfilterkapazität zu
helfen, Nierenerkrankungen im Endstadium und einen Dialysebedarf zu verlangsamen oder zu
verhindern.

Quellennachweis

1. Helal, I., et al., Serum uric acid, kidney volume and progression in autosomal-dominant
polycystic kidney disease. Nephrol Dial Transplant, 2013. 28(2): S. 380-5.
2. Torres, J.A., et al., Crystal deposition triggers tubule dilation that accelerates
cystogenesis in polycystic kidney disease. J Clin Invest, 2019. 129(10): S. 4506-4522.
3. Errasti, P., et al., Autosomal-dominant polycystic kidney disease: high prevalence of graft
loss for death-related malignancies and cardiovascular risk factors. Transplant Proc, 2003. 35(5):
p. 1717-9.
4. Idrizi, A., et al., Prevalence of nephrolithiasis in polycystic kidney disease. Cent. Eur. J.
Med, 2011. 6: S. 497.
5. Han, M., et al., Hyperuricemia and deterioration of renal function in autosomal dominant
polycystic kidney disease. BMC Nephrol, 2014. 15: S. 63.

Über XORTX Therapeutics 

XORTX Therapeutics ist ein pharmazeutisches Therapeutika-Unternehmen mit drei klinisch
fortgeschrittenen Produkten, die in der Entwicklung sind - XRx-008 gegen ADPKD, XRx-101 gegen
Coronavirus-/COVID-19-Infektionen und XRx-221 ist ein Programm der klinischen Phase bei diabetischer
Nephropathie vom Typ 2 (T2DN). Das Unternehmen verfügt über ausgedehnte Rechte an
geistigem Eigentum und etablierte Machbarkeitsnachweise durch unabhängige klinische Studien.
XORTX arbeitet an der Weiterentwicklung seiner Produkte in der klinischen Entwicklungsphase, die auf
die Senkung der Harnsäure als Methode zur Behandlung fortschreitender Nierenerkrankungen
abzielen. 

Bei XORTX haben wir uns der Entwicklung von Arzneimitteln verschrieben, die die
Lebensqualität und die Zukunft von Patienten mit Nierenerkrankungen verbessern. Weitere
Informationen zu XORTX Therapeutics finden Sie unter www.xortx.com.

Nähere Informationen erhalten Sie über: 

Allen Davidoff, CEO ----
adavidoff@xortx.com oder +1 403 455 7727-

Nick Rigopulos, Director of Communications
nick@alpineequityadv.com
oder +1 617 901 0785

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nicht gesetzlich vorgeschrieben, ist XORTX nicht verpflichtet, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu
revidieren oder zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände nach dem Datum dieses Dokuments
oder das Eintreten unvorhergesehener Ereignisse zu berücksichtigen. Ausführlichere
Informationen über die Risiken und Ungewissheiten, die XORTX betreffen, sind im zuletzt
eingereichten Jahresinformationsblatt des Unternehmens und im Lagebericht (Management Discussion and
Analysis) für den letzten Finanzberichtszeitraum enthalten, die auf dem SEDAR-Profil des
Unternehmens (www.sedar.com) hinterlegt sind, sowie unter der Überschrift Risk Factors in der
Registrierungserklärung von XORTX auf Formblatt F-1, die bei der Securities and Exchange
Commission (SEC) eingereicht wurde und auf der Website der SEC unter www.sec.gov verfügbar
ist.

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ist die offizielle, autorisierte und rechtsgültige Version. Diese Übersetzung wird zur
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