IRW-PRESS: XORTX Therapeutics Inc.: XORTX meldet positive Topline-Ergebnisse aus seiner
klinischen Bridging-Studie zur Pharmakokinetik

- Klinische Studie belegt deutlich verbesserte Bioverfügbarkeit

CALGARY, ALBERTA, den 13. Juli 2022 - XORTX Therapeutics Inc. (XORTX oder das Unternehmen)
(NASDAQ: XRTX | TSXV: XRTX | FWB: ANU), ein Pharmaunternehmen, das sich im späten Stadium der
klinischen Entwicklung befindet und auf die Entwicklung innovativer Therapien zur Behandlung
fortschreitender Nierenerkrankungen konzentriert, freut sich, positive Topline-Ergebnisse aus Teil 1
der dreiteiligen Bridging-Studie zur Pharmakokinetik von XRX-OXY-101 (klinische PK-Studie) bekannt
zu geben. 

Bei zwei Versionen der von XORTX entwickelten Oxypurinol-Formulierung konnte eine deutliche
Steigerung der oralen Bioverfügbarkeit im Vergleich zu einer Kontrollformulierung nachgewiesen
werden. Zusätzlich zum Nachweis der verbesserten Bioverfügbarkeit in Teil 1 der klinischen
PK-Studie wurde ein fehlerfreies Sicherheits- und Pharmakologieprofil ohne arzneimittelbedingte
unerwünschte oder schwerwiegende Nebenwirkungen in Verbindung mit der oralen Verabreichung von
Oxypurinol festgestellt. 

In Teil 1 der klinischen PK-Studie erfolgten die erfolgreiche Rekrutierung, die Verabreichung
einer oralen Einzeldosis der Arzneimittelformulierung, die Entnahme von Blutproben und die
bioanalytische Evaluierung, um die Pharmakokinetik und Bioverfügbarkeit der einzigartigen
proprietären Formulierungen im Vorfeld der geplanten Phase-III-Zulassungsstudie des
Unternehmens zur autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD) zu charakterisieren.


Die klinische PK-Studie wird in drei Teilen durchgeführt und verfolgt vier wichtige Ziele:


1) festzustellen, welche der neuartigen XORTX-Formulierungen zu den besten zirkulierenden
Oxypurinol-Konzentrationen und zur maximalen Bereitstellung von Oxypurinol führt; 
2) den Einfluss von Nahrungsmitteln auf die Bioverfügbarkeit der ausgewählten
Formulierung zu beurteilen; 
3) die Wirkung der Dosis auf die Bioverfügbarkeit der ausgewählten Formulierung zu
ermitteln; und 
4) die Sicherheit und Pharmakokinetik von Mehrfachdosen der ausgewählten Formulierung zu
bestimmen.

Die im Rahmen der Durchführung dieser klinischen PK-Studie gewonnenen Erkenntnisse dienen
als Orientierungshilfe im Hinblick auf die ausgewählte Formulierung und das orale
Dosierungsschema, das erforderlich ist, um die angestrebte zirkulierende Konzentration von
Oxypurinol zu erreichen und auch zu erhalten. 

In Teil 1 der klinischen PK-Studie ging es um die Verabreichung im nüchternen Zustand. In
Teil 2 wird der Einfluss von Nahrungsmitteln auf die Pharmakokinetik gemessen und in Teil 3 wird die
Pharmakokinetik bei einer Mehrfachdosis evaluiert. Die klinische PK-Studie soll es XORTX
ermöglichen, die Sicherheit und relative Bioverfügbarkeit der
XRx-008-Programmformulierungen zu charakterisieren. Die im Rahmen dieser klinischen PK-Studie
gewonnenen Erkenntnisse dienen nun als wesentlicher Leitfaden für die orale Verabreichung in
unserer geplanten Phase-III-Zulassungsstudie zur autosomal-dominanten polyzystischen 
Nierenerkrankung.

In Teil 1 der XRX-OXY-101-Studie wurden folgende Ziele erreicht:

1) die verbesserte Bioverfügbarkeit der Oxypurinol-Formulierungen von XORTX für die
zukünftige Entwicklung wurde bestätigt;
2) ein pharmakokinetischer Datensatz zur Charakterisierung der oralen Bioverfügbarkeit der
XORTX-Formulierungen für zukünftige populationsbasierte pharmakokinetische Modellierungen
wurde erstellt;
3) die einzigartigen proprietären Formulierungsinnovationen aus den vor kurzem erteilten
Patenten in den USA und der EU, die für erhöhte zirkulierende Oxypurinol-Konzentrationen
sorgen, wurden bestätigt; und 
4) die Pharmakokinetik- und Sicherheitsdatenbank im Hinblick auf die Sicherheit und Wirksamkeit
von Oxypurinol wurde erweitert. 

Dr. Allen Davidoff, CEO von XORTX, sagte: Der erfolgreiche Abschluss von Teil 1 der
XRX-OXY-101-Bridging-Studie liefert wichtige Erkenntnisse für die Auswahl der klinischen
Dosierung und Formulierung für die zukünftige orale Verabreichung in unserer
bevorstehenden Phase-III-Zulassungsstudie. Die pharmakokinetische Modellierung dieser Daten wird uns
mit zusätzlichen Informationen für die Entscheidungsfindung bei der Planung und Umsetzung
der klinischen und kommerziellen Entwicklung des XRx-008-Programms versorgen. Wir freuen uns schon
sehr darauf, diese Woche mit der Verabreichung in Teil 2 der XRX-OXY-101-Studie zu beginnen.

Über ADPKD

Die autosomal-dominante polyzystische Nierenerkrankung (ADPKD) ist eine seltene Erkrankung, von
der über 10 Millionen Menschen weltweit betroffen sind.1,2 ADPKD wird in der Regel anhand der
Ausdehnung von mit Flüssigkeit gefüllten Zysten in den Nieren diagnostiziert. Im Laufe der
Zeit kann die zunehmende Anzahl und Größe der Zysten zu strukturellen und funktionellen
Veränderungen der Nieren beitragen und häufig begleitend auch chronische Schmerzen
verursachen, die für ADPKD-Patienten typischerweise ein ernstes Problem darstellen.3 

Man geht davon aus, dass im Zuge der Ausdehnung der Zysten gesundes, funktionierendes Gewebe rund
um die Zysten komprimiert wird, was zu einem weiteren Verlust der Nierenfunktion, zu einer Fibrose,
zu beeinträchtigtem Nährstoffaustausch und eingeschränkter Nierenfunktion
beiträgt. In weiterer Folge entwickelt sich eine Nierenerkrankung im Endstadium.1 

Für Personen mit einer fortschreitenden ADPKD umfassen die Behandlungsempfehlungen eine
blutdrucksenkende Behandlung sowie Ernährungseinschränkungen. Für eine begrenzte
Anzahl von geeigneten Patienten, wird auch eine Therapie mit Medikamenten empfohlen.4 Es werden
neue, breiter einsetzbare Therapien benötigt, um die Abnahme der Nierenfunktion bei Patienten
mit einer ADPKD wirksam zu verlangsamen. 

Über XORTX Therapeutics 

XORTX ist ein Pharmaunternehmen, das derzeit zwei Produkte im fortgeschrittenen klinischen
Stadium entwickelt: 1) unser XRx-008-Hauptprogramm zur Behandlung der ADPKD und 2) unser
Nebenprogramm mit XRx-101 zur Behandlung von akuten Nierenschäden sowie anderen akuten
Organschäden in Zusammenhang mit einer Coronavirus-/COVID-19-Infektion. Zusätzlich wird an
XRx-225, einem Programm im vorklinischen Stadium zur Behandlung einer Nephropathie bei
Typ-2-Diabetes, gearbeitet. 

XORTX arbeitet an der Weiterentwicklung seiner im klinischen Entwicklungsstadium befindlichen
Produkte, die auf eine Störung des Purinstoffwechsels und der Xanthinoxidase abzielen und die
Harnsäureproduktion verringern oder hemmen sollen. Wir von XORTX haben uns der Entwicklung von
Medikamenten verschrieben, die der Verbesserung der Lebensqualität und der zukünftigen
Gesundheit der Patienten dienen. Nähere Informationen zu XORTX finden Sie unter
www.xortx.com.

Quellennachweis

1. Wiley C., Kamat S., Stelhorn R., Blais J., Analysis of nationwide date to determine the
incidence and diagnosis of autosomal dominant polycystic kidney disease in the USA, Kidney Disease,
5(2): 107-117, 2019
2. Bergmann C., Guay-Woodford L.M., Harris P.C., Horie S., Peters D.J., Torres V.E., Polycystic
Kidney Disease, Nat Rev Dis Primers. 4(1): 50, 2018
3. https://pkdcure.org/living-with-pkd/chronic-pain-management/
4. Gimpel C., Bermann C., Bockenhauer D., et al., International consensus statement of the
diagnosis and management of autosomal dominant polycystic kidney disease in children and young
people, Nat Rev Nephrol 15(11):713-726, 2019

Nähere Informationen erhalten Sie über: 

Allen Davidoff, CEO 
adavidoff@xortx.com 
+1 403 455 7727

Nick Rigopulos, Director of Communications
nick@alpineequityadv.com 
+1 617 901 0785

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Zukunftsgerichtete Aussagen

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von Faktoren und Ungewissheiten, die dazu führen können, dass die tatsächlichen
Ergebnisse erheblich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen beschriebenen abweichen. Sofern
nicht gesetzlich vorgeschrieben, ist XORTX nicht verpflichtet, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu
revidieren oder zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände nach dem Datum dieses Dokuments
oder das Eintreten unvorhergesehener Ereignisse zu berücksichtigen. Ausführlichere
Informationen über die Risiken und Ungewissheiten, die XORTX betreffen, sind im zuletzt
eingereichten Jahresinformationsblatt des Unternehmens und im Lagebericht (Management Discussion and
Analysis) für den letzten Finanzberichtszeitraum enthalten, die auf dem SEDAR-Profil des
Unternehmens (www.sedar.com) hinterlegt sind, sowie unter der Überschrift Risk Factors in der
Registrierungserklärung von XORTX auf Formblatt F-1, die bei der Securities and Exchange
Commission (SEC) eingereicht wurde und auf der Website der SEC unter www.sec.gov verfügbar
ist.

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ist die offizielle, autorisierte und rechtsgültige Version. Diese Übersetzung wird zur
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