IRW-PRESS: XORTX Therapeutics Inc.: XORTX leitet ein IND-Zulassungsverfahren für das
XRx-008-Programm bei der autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung ein

- FDA erteilt Freigabe für IND-Verfahren und überbrückende Pharmakokinetik-Studie
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CALGARY, ALBERTA, den 5. Mai 2022 - XORTX Therapeutics Inc. (XORTX oder das Unternehmen) (NASDAQ:
XRTX | TSXV: XRTX | Frankfurt: ANU), ein Pharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung innovativer
Therapien zur Behandlung einer fortschreitenden Nierenerkrankung konzentriert, freut sich bekannt zu
geben, dass das Unternehmen von der US-Arzneimittelzulassungsbehörde (Food and Drug
Association/FDA) einen offiziellen Bescheid erhalten hat, dass der vom Unternehmen vor kurzem
eingereichte IND-Antrag (Antrag auf Zulassung eines Prüfpräparats) geprüft und
genehmigt wurde. 

Bei dieser Mitteilung handelt es sich um ein Schreiben, das die Fortsetzung der
überbrückenden Pharmakokinetik-Studie mit XRX-OXY-101 (PK-Studie) bewilligt (Study May
Proceed Letter). Diese IND-Zulassung der FDA ist eine Unterstützung des vom Unternehmen
entwickelten XRx-008-Programms für die Behandlung eines fortschreitenden Nierenleidens aufgrund
einer autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD).

XORTX hat sich zum Ziel gesetzt, das XRx-008-Programm über die PK-Studie sowie über die
klinischen Zulassungsstudien für die Behandlung von ADPKD weiterzuentwickeln. Gegenwärtig
gibt es nur sehr wenige zugelassene Therapiemöglichkeiten für die Behandlung der
fortschreitenden Abnahme der Nierenfunktionen bei Personen, die an dieser Erkrankung leiden. Es gibt
jedoch Grund zur Hoffnung, nachdem jüngste klinische Studien bestätigen, dass
Harnsäure ein unabhängiger Risikofaktor für das Fortschreiten einer progredienten
Nierenerkrankung ist und dass die Regulierung des Purinstoffwechsels sowie der
Harnsäurekonzentration im Serum den Gesundheitszustand der Nieren positiv beeinflussen und
damit das Leben von Patienten mit einer progredienten Nierenerkrankung verbessern kann. 

Dr. Allen Davidoff, CEO von XORTX, erklärt: Diese IND-Zulassung für unser
XRx-008-Programm, dem Hauptprogramm unseres Unternehmens für die Behandlung von ADPKD, hat der
FDA eine wichtige Gelegenheit gegeben, die Entwicklungspläne von XORTX zu prüfen, zu
kommentieren und zu bestätigen. Diese Bewilligung ist ein wesentlicher Ansatz für die
weiteren Entwicklungsschritte des Unternehmens. Wir arbeiten an der Optimierung der wesentlichen
Maßnahmen, die notwendig sind, um unsere klinischen Studienprogramme fortzusetzen und die
Marktzulassung von XRx-008 für ADPKD-Patienten zu beantragen, und sind in diesem Zusammenhang
sehr dankbar für diese Prüfung und die Kommunikation mit der FDA.

Mit dem therapeutischen Entwicklungsprogramm XRx-008 für ADPKD entwickelt XORTX eine
patentrechtlich geschützte Zusammensetzung eines Xanthinoxidase-Hemmers, die einen abnormen
Purinstoffwechsel und chronisch hohe Serumharnsäurewerte entsprechend regulieren soll. 

Gegenwärtig gibt es nur wenige Therapiemöglichkeiten für die Behandlung einer
fortschreitenden Nierenerkrankung aufgrund einer ADPKD. In seinem IND-Antrag legte XORTX einen
soliden Überblick über den Programmstatus in Bezug auf Chemie, Herstellung, Pharmakologie,
Toxikologie und die bisherigen klinischen Arbeiten vor. Damit wird die formelle Kommunikation mit
der FDA im Hinblick auf die Entwicklung von XRx-008 für die Behandlung einer progredienten
Nierenerkrankung aufgrund einer ADPKD erleichtert. Weitere Ankündigungen zu künftigen
Treffen mit der FDA und anderen Regulierungsbehörden werden in Kürze folgen. 

XORTX führt derzeit seine klinische XRX-OXY-101-Studie - eine überbrückende
Pharmakokinetik-Studie - durch. In Teil 1 der PK-Studie geht es um die Verabreichung im
nüchternen Zustand. In Teil 2 wird der Einfluss von Nahrungsmitteln auf die Pharmakokinetik
(PK) gemessen, und in Teil 3 wird die PK bei einer Mehrfachdosis evaluiert. Die Bewertung der
Sicherheit ist ebenso ein wichtiger Aspekt in der klinischen XRX-OXY-101-Studie. 

Die PK-Studie soll es XORTX ermöglichen, die Sicherheit und relative Bioverfügbarkeit
der XRx-008-Programmformulierungen zu charakterisieren. Die im Rahmen dieser Studie gewonnenen
Erkenntnisse dienen als wichtige Orientierungshilfe für die orale Verabreichung im Rahmen
unserer geplanten Zulassungsstudie zur autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD).
Darüber hinaus wird die PK-Studie grundlegende Daten für die Einreichung eines
505(b)2-Antrags für das XRx-008-Programm liefern.

Über ADPKD
Die autosomal-dominante polyzystische  Nierenerkrankung (ADPKD) ist eine seltene Erkrankung, von
der über 10 Millionen Menschen weltweit betroffen sind.1,2 ADPKD wird in der Regel anhand der
Ausdehnung von mit Flüssigkeit gefüllten Zysten in den Nieren diagnostiziert. Im Laufe der
Zeit kann die zunehmende Anzahl und Größe der Zysten zu strukturellen und funktionellen
Veränderungen der Nieren beitragen und häufig begleitend auch chronische Schmerzen
verursachen, die für ADPKD-Patienten typischerweise ein ernstes Problem darstellen.3 

Man geht davon aus, dass im Zuge der Ausdehnung der Zysten gesundes, funktionierendes Gewebe rund
um die Zysten komprimiert wird, was zu einem weiteren Verlust der Nierenfunktion, zu einer Fibrose,
zu beeinträchtigtem Nährstoffaustausch und eingeschränkter Nierenfunktion
beiträgt. In weiterer Folge entwickelt sich eine Nierenerkrankung im Endstadium.1 

Für Personen mit einer fortschreitenden ADPKD umfassen die Behandlungsempfehlungen eine
blutdrucksenkende Behandlung sowie Ernährungseinschränkungen. Für eine begrenzte
Anzahl von geeigneten Patienten, wird auch eine Therapie mit Medikamenten empfohlen.4 Es werden
neue, breiter einsetzbare Therapien benötigt, um die Abnahme der Nierenfunktion bei Patienten
mit einer fortschreitenden Nierenerkrankung, einschließlich jenen mit einer ADPKD, wirksam zu
verlangsamen. 

Über XORTX Therapeutics Inc.
XORTX ist ein Pharmaunternehmen, das derzeit zwei Produkte im fortgeschrittenen klinischen
Stadium entwickelt: 1) unser XRx-008-Hauptprogramm zur Behandlung der ADPKD und 2) unser
Nebenprogramm mit XRx-101 zur Behandlung von akuten Nierenschäden sowie anderen akuten
Organschäden in Zusammenhang mit einer Coronavirus/COVID-19-Infektion. Zusätzlich wird an
XRx-225, einem Programm im vorklinischen Stadium zur Behandlung einer Nephropathie bei
Typ-2-Diabetes, gearbeitet. 

XORTX arbeitet an der Weiterentwicklung seiner im klinischen Entwicklungsstadium befindlichen
Produkte, die auf eine Störung des Purinstoffwechsels und der Xanthinoxidase abzielen und die
Harnsäureproduktion verringern oder hemmen sollen. Wir von XORTX haben uns der Entwicklung von
Medikamenten verschrieben, die der Verbesserung der Lebensqualität und der zukünftigen
Gesundheit der Patienten dienen. Nähere Informationen zu XORTX finden Sie unter
www.xortx.com.

Quellennachweis

1. Wiley C., Kamat S., Stelhorn R., Blais J., Analysis of nationwide date to determine the
incidence and diagnosis of autosomal dominant polycystic kidney disease in the USA, Kidney Disease,
5(2): 107-117, 2019
2. Bergmann C., Guay-Woodford L.M., Harris P.C., Horie S., Peters D.J., Torres V.E., Polycystic
Kidney Disease, Nat Rev Dis Primers. 4(1): 50, 2018
3. https://pkdcure.org/living-with-pkd/chronic-pain-management/
4. Gimpel C., Bergmann C., Bockenhauer D., et al., International consensus statement of the
diagnosis and management of autosomal dominant polycystic kidney disease in children and young
people, Nat Rev Nephrol 15(11):713-726, 2019

Nähere Informationen erhalten Sie über: 

Allen Davidoff, CEO ----
adavidoff@xortx.com 
+1 403 455 7727-

Nick Rigopulos, Director of Communications
nick@alpineequityadv.com 
+1 617 901 0785

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Ergebnisse erheblich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen beschriebenen abweichen. Sofern
nicht gesetzlich vorgeschrieben, ist XORTX nicht verpflichtet, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu
revidieren oder zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände nach dem Datum dieses Dokuments
oder das Eintreten unvorhergesehener Ereignisse zu berücksichtigen. Ausführlichere
Informationen über die Risiken und Ungewissheiten, die XORTX betreffen, sind im zuletzt
eingereichten Jahresinformationsblatt des Unternehmens und im Lagebericht (Management Discussion and
Analysis) für den letzten Finanzberichtszeitraum enthalten, die auf dem SEDAR-Profil des
Unternehmens (www.sedar.com) hinterlegt sind, sowie unter der Überschrift Risk Factors in der
Registrierungserklärung von XORTX auf Formblatt F-1, die bei der Securities and Exchange
Commission (SEC) eingereicht wurde und auf der Website der SEC unter www.sec.gov verfügbar
ist.

Die Ausgangssprache (in der Regel Englisch), in der der Originaltext veröffentlicht wird,
ist die offizielle, autorisierte und rechtsgültige Version. Diese Übersetzung wird zur
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