IRW-PRESS: XORTX Therapeutics Inc.: XORTX kündigt Einreichung bei der Europäischen
Arzneimittel-Agentur an

- Wissenschaftliche Beratung durch den Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen
Arzneimittel-Agentur beantragt

CALGARY, ALBERTA, den 19. Juli 2022 - XORTX Therapeutics Inc. (XORTX oder das Unternehmen)
(NASDAQ: XRTX | TSXV: XRTX | FWB: ANU), ein Pharmaunternehmen, das sich im späten Stadium der
klinischen Entwicklung befindet und auf die Entwicklung innovativer Therapien zur Behandlung
fortschreitender Nierenerkrankungen konzentriert, gibt bekannt, dass bei der Europäischen
Arzneimittel-Agentur (EMA) und insbesondere beim Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) ein
Überprüfungsantrag zur wissenschaftlichen Beratung im Hinblick auf das Programm XRx-008
eingereicht wurde. 

Diese Einreichung zur Prüfung durch CHMP/EMA soll Gespräche über den Status des
von XORTX entwickelten Programms XRx-008 für die autosomal-dominante polyzystische
Nierenerkrankung (ADPKD) sowie die Pläne des Unternehmens für die weltweite
Phase-III-Zulassungsstudie einleiten und enthält wissenschaftliche Empfehlungen im Hinblick auf
die Marktzulassung in der EU. 

Das Unternehmen hat die bisherigen Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten, die zu diesem
Antrag geführt haben, erfolgreich abgeschlossen und treibt nun mit Hochdruck sein
XRx-008-Programm zur Behandlung der autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD)
voran. Zu den Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten während des vergangenen Jahres in
Vorbereitung auf den aktuellen Antrag zählten die Herstellung von Oxypurinol in klinischer
GMP-Qualität, die Fertigstellung der Formulierung des Arzneimittels sowie die Charakterisierung
der verbesserten oralen Bioverfügbarkeit von Oxypurinol in Tiermodellen. 

Nachdem im Vorfeld sowohl von der US-Arzneimittelbehörde FDA als auch vom kanadischen
Gesundheitsministerium Health Canada bereits die Genehmigung für die Einleitung der
Bridging-Studie zur Pharmakokinetik von OXY-XRX-101 erteilt worden war, gab das Unternehmen vor
kurzem die Topline-Ergebnisse bekannt, die eine deutlich erhöhte Bioverfügbarkeit der
XRx-008-Formulierungskandidaten beim Menschen belegen. Mit diesen wesentlichen Meilensteinen ist
XORTX für den nächsten wichtigen Schritt gerüstet: die Einleitung eines
wissenschaftlichen Überprüfungsverfahrens beim CHMP der EMA im Hinblick auf seinen
wissenschaftlichen Status, seine Entwicklungsannahmen und seine Pläne für die Aufnahme von
Probanden in die bevorstehende Phase-III-Zulassungsstudie.

Dr. Allen Davidoff, CEO von XORTX, meint dazu: Diese Anfrage ist eine entscheidende Komponente in
unserer globalen regulatorischen Planung zur Optimierung der Chancen auf Zulassung unseres
Arzneimittelkandidaten, die auch ein mögliches Gespräch mit der US-amerikanischen
Arzneimittelbehörde FDA über eine Sonderprüfung (Special Protocol Assessment)
beinhaltet.

Über die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA)

Die EMA ist eine Agentur der Europäischen Union, die für die Bewertung und
Überwachung von Arzneimitteln zuständig ist. Vor dem Jahr 2004 war sie unter dem Namen
Europäische Agentur für die Beurteilung von Arzneimitteln oder Europäische
Arzneimittelbeurteilungs-Agentur bekannt.

Über den Ausschuss für Humanarzneimittel

Der Ausschuss für Humanarzneimittel, früher unter dem Namen Ausschuss für
Arzneispezialitäten bekannt, ist jener Ausschuss der EMA, der die Stellungnahmen der Agentur zu
allen Fragen in Zusammenhang mit Humanarzneimitteln ausarbeitet.

Über ADPKD

Die autosomal-dominante polyzystische Nierenerkrankung (ADPKD) ist eine seltene Erkrankung, von
der über 10 Millionen Menschen weltweit betroffen sind.1,2 ADPKD wird in der Regel anhand des
Nachweises von mit Flüssigkeit gefüllten Zysten in den Nieren und einem familiären
Auftreten einer ADPKD diagnostiziert. Im Laufe der Zeit kann die zunehmende Anzahl und
Größe der Zysten zu strukturellen und funktionellen Veränderungen der Nieren
beitragen und häufig begleitend auch chronische Schmerzen verursachen, die für
ADPKD-Patienten typischerweise ein ernstes Problem darstellen.3 

Man geht davon aus, dass im Zuge der Ausdehnung der Zysten gesundes, funktionierendes Gewebe rund
um die Zysten komprimiert wird, was zu einem weiteren Verlust der Nierenfunktion, zu einer Fibrose,
zu beeinträchtigtem Nährstoffaustausch und eingeschränkter Nierenfunktion
beiträgt. In weiterer Folge entwickelt sich eine Nierenerkrankung im Endstadium.1 

Für Personen mit einer fortschreitenden ADPKD umfassen die Behandlungsempfehlungen eine
blutdrucksenkende Behandlung sowie Ernährungseinschränkungen. Für eine begrenzte
Anzahl von geeigneten Patienten, wird auch eine Therapie mit Medikamenten empfohlen.4 Es werden
neue, breiter einsetzbare Therapien benötigt, um die Abnahme der Nierenfunktion bei Patienten
mit einer ADPKD wirksam zu verlangsamen. 

Über XORTX Therapeutics 

XORTX ist ein Pharmaunternehmen, das derzeit zwei Produkte im fortgeschrittenen klinischen
Stadium entwickelt: 1) unser XRx-008-Hauptprogramm zur Behandlung der ADPKD und 2) unser
Nebenprogramm mit XRx-101 zur Behandlung von akuten Nierenschäden sowie anderen akuten
Organschäden in Zusammenhang mit einer Coronavirus-/COVID-19-Infektion. Zusätzlich wird an
XRx-225, einem Programm im vorklinischen Stadium zur Behandlung einer Nephropathie bei
Typ-2-Diabetes, gearbeitet. 

XORTX arbeitet an der Weiterentwicklung seiner im klinischen Entwicklungsstadium befindlichen
Produkte, die auf eine Störung des Purinstoffwechsels und der Xanthinoxidase abzielen und die
Harnsäureproduktion verringern oder hemmen sollen. Wir von XORTX haben uns der Entwicklung von
Medikamenten verschrieben, die der Verbesserung der Lebensqualität und der zukünftigen
Gesundheit der Patienten dienen. Nähere Informationen zu XORTX finden Sie unter
www.xortx.com.

Quellennachweis

1. Wiley C., Kamat S., Stelhorn R., Blais J., Analysis of nationwide date to determine the
incidence and diagnosis of autosomal dominant polycystic kidney disease in the USA, Kidney Disease,
5(2): 107-117, 2019
2. Bergmann C., Guay-Woodford L.M., Harris P.C., Horie S., Peters D.J., Torres V.E., Polycystic
Kidney Disease, Nat Rev Dis Primers. 4(1): 50, 2018
3. https://pkdcure.org/living-with-pkd/chronic-pain-management/
4. Gimpel C., Bermann C., Bockenhauer D., et al., International consensus statement of the
diagnosis and management of autosomal dominant polycystic kidney disease in children and young
people, Nat Rev Nephrol 15(11):713-726, 2019

Nähere Informationen erhalten Sie über: 

Allen Davidoff, CEO 
adavidoff@xortx.com 
+1 403 455 7727

Nick Rigopulos, Director of Communications
nick@alpineequityadv.com 
+1 617 901 0785

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Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung kann ausdrücklich oder stillschweigend zukunftsgerichtete Aussagen
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gegenwärtigen, angemessenen Erwartungen des Managements von XORTX und unterliegen einer Reihe
von Faktoren und Ungewissheiten, die dazu führen können, dass die tatsächlichen
Ergebnisse erheblich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen beschriebenen abweichen. Sofern
nicht gesetzlich vorgeschrieben, ist XORTX nicht verpflichtet, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu
revidieren oder zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände nach dem Datum dieses Dokuments
oder das Eintreten unvorhergesehener Ereignisse zu berücksichtigen. Ausführlichere
Informationen über die Risiken und Ungewissheiten, die XORTX betreffen, sind im zuletzt
eingereichten Jahresinformationsblatt des Unternehmens und im Lagebericht (Management Discussion and
Analysis) für den letzten Finanzberichtszeitraum enthalten, die auf dem SEDAR-Profil des
Unternehmens (www.sedar.com) hinterlegt sind, sowie unter der Überschrift Risk Factors in der
Registrierungserklärung von XORTX auf Formblatt F-1, die bei der Securities and Exchange
Commission (SEC) eingereicht wurde und auf der Website der SEC unter www.sec.gov verfügbar
ist.

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ist die offizielle, autorisierte und rechtsgültige Version. Diese Übersetzung wird zur
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