IRW-PRESS: XORTX Therapeutics Inc.: XORTX gibt Termin für Pre-Phase-3-Meeting bei der
US-Arzneimittelbehörde FDA bekannt

- Briefingpaket für das Pre-Phase-3-Meeting wurde eingereicht -

CALGARY, ALBERTA, den 4. August 2022 - XORTX Therapeutics Inc. (XORTX oder das Unternehmen)
(NASDAQ: XRTX | TSXV: XRTX | FWB: ANU), ein Pharmaunternehmen, das sich im späten Stadium der
klinischen Entwicklung befindet und auf die Entwicklung innovativer Therapien zur Behandlung
fortschreitender Nierenerkrankungen konzentriert, freut sich bekannt zu geben, dass infolge des bei
der US-Arzneimittelbehörde FDA eingebrachten Antrags für ein Typ-B-Meeting im Vorfeld der
dritten Phase (Pre-Phase-3-Meeting) nun ein virtuelles Meeting für den 16. September 2022
anberaumt wurde. Im Vorfeld dieses Meetings hat XORTX der FDA am Donnerstag, den 28. Juli 2022 ein
entsprechendes Briefingpaket (Pre-Phase-3 Briefing Package) übermittelt. 

Das Unternehmen hat die bisherigen Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten, die zu diesem
Antrag geführt haben, erfolgreich abgeschlossen und arbeitet nun mit Hochdruck an seinem
XRx-008-Programm zur Behandlung der autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD). Zu
den F&E-Aktivitäten des vergangenen Jahres im Vorfeld der aktuellen Meetinganfrage
zählten die Herstellung von Oxypurinol in klinischer GMP-Qualität, die Fertigstellung der
Formulierung des Arzneimittels sowie die Charakterisierung der verbesserten oralen
Bioverfügbarkeit von Oxypurinol in Tiermodellen. Das Unternehmen war mit seinen
Zulassungsanträgen sowohl bei der FDA als auch bei der kanadischen Gesundheitsbehörde
Health Canada erfolgreich und konnte seine Bridging-Studie zur Pharmakokinetik von OXY-XRX-101
einleiten. Dank dieser wichtigen Meilensteine ist XORTX bestens für ein Pre-Phase-3-Meeting mit
der FDA gerüstet.

Das Pre-Phase-3 Briefing Package beinhaltet eine aktuelle Zusammenfassung der umfangreichen
Arbeiten, die für das XRx-008-Programm und für dieses Typ-B-Meeting durchgeführt
wurden. Darüber hinaus enthält das Briefingpaket eine Agenda mit Themen und Fragen zur
Erörterung der wesentlichen Entwicklungsschritte, die für den Abschluss der geplanten
klinischen Zulassungsstudie und für den Antrag auf Marktzulassung erforderlich sind. 

Dr. Allen Davidoff erklärt: Wir freuen uns, mit dieser Einreichung weitere Schritte in
unserem XRx-008-Programm setzen und einen Termin mit der FDA fixieren zu können. Wir glauben,
dass die Vorgespräche mit der FDA die optimale und wesentliche klinische Vorgangsweise
klären werden, die im Vorfeld der Einreichung eines Zulassungsantrags für ein neues
Arzneimittel (NDA) im Hinblick auf weitere Gespräche mit der FDA und die Weiterentwicklung des
XRx-008-Programms erforderlich ist. 

Über Typ-B-Meetings

Typ-B-Meetings sind Routinegespräche, die bei vordefinierten Endpunkten zwischen der FDA und
einem Sponsor geführt werden. Diese Gespräche erfolgen normalerweise unmittelbar nach oder
unmittelbar vor der Einreichung des klinischen Datenmaterials oder der Antragstellung für ein
neues Arzneimittel. Typ-B-Meetings können zu folgenden Zwecken abgehalten werden:

- Vorgespräche mit der FDA im Hinblick auf die Zulassung eines neuen Prüfpräparats
(Pre-Investigational New Drug Application (Pre-IND) Meetings)) (21 CFR 312.82)
- Bestimmte Gespräche zum Ende der ersten Phase (21 CFR 312.82)
- Gespräche zum Ende der zweiten Phase bzw. im Vorfeld der dritten Phase (21 CFR 312.47)

- Vorgespräche für die Zulassung eines neuen Arzneimittels bzw. die Beantragung einer
Biologikalizenz (21 CFR 312.47)

Über ADPKD

ADPKD ist eine seltene Erkrankung, von der über 10 Millionen Menschen weltweit betroffen
sind.1,2 ADPKD wird in der Regel anhand der Ausdehnung von mit Flüssigkeit gefüllten
Zysten in den Nieren diagnostiziert. Im Laufe der Zeit kann die zunehmende Anzahl und
Größe der Zysten zu strukturellen und funktionellen Veränderungen der Nieren
beitragen und häufig begleitend auch chronische Schmerzen verursachen, die für
ADPKD-Patienten typischerweise ein ernstes Problem darstellen.3 

Man geht davon aus, dass im Zuge der Ausdehnung der Zysten gesundes, funktionierendes Gewebe rund
um die Zysten komprimiert wird, was zu einem weiteren Verlust der Nierenfunktion, zu einer Fibrose,
zu beeinträchtigtem Nährstoffaustausch und eingeschränkter Nierenfunktion
beiträgt. In weiterer Folge entwickelt sich eine Nierenerkrankung im Endstadium.1 

Für Personen mit einer fortschreitenden ADPKD umfassen die Behandlungsempfehlungen eine
blutdrucksenkende Behandlung sowie Ernährungseinschränkungen. Für eine begrenzte
Anzahl von geeigneten Patienten, wird auch eine Therapie mit Medikamenten empfohlen.4 Es werden
neue, breiter einsetzbare Therapien benötigt, um die Abnahme der Nierenfunktion bei Patienten
mit fortschreitender Nierenerkrankung, einschließlich Patienten mit einer ADPKD, wirksam zu
verlangsamen. 

Über XORTX Therapeutics 

XORTX ist ein Pharmaunternehmen, das derzeit zwei Produkte im fortgeschrittenen klinischen
Stadium entwickelt: XRx-008 zur Behandlung der ADPKD, XRx-101 zur Behandlung von akuten
Nierenschäden sowie anderen akuten Organschäden in Zusammenhang mit einer
Coronavirus-/COVID-19-Infektion und es wird an XRx-225 gearbeitet, einem Programm im vorklinischen
Stadium zur Behandlung einer Nephropathie bei Typ-2-Diabetes (T2DN). 

XORTX arbeitet an der Weiterentwicklung seiner im klinischen Entwicklungsstadium befindlichen
Produkte, die auf eine Störung des Purinstoffwechsels und der Xanthinoxidase abzielen und die
Harnsäureproduktion verringern oder hemmen sollen. Wir von XORTX haben uns der Entwicklung von
zwei Medikamenten verschrieben, die der Verbesserung der Lebensqualität und der
zukünftigen Gesundheit der Patienten dienen. Nähere Informationen zu XORTX finden Sie
unter www.xortx.com.

Quellennachweis

1. Wiley C., Kamat S., Stelhorn R., Blais J., Analysis of nationwide date to determine the
incidence and diagnosis of autosomal dominant polycystic kidney disease in the USA, Kidney Disease,
5(2): 107-117, 2019
2. Bergmann C., Guay-Woodford L.M., Harris P.C., Horie S., Peters D.J., Torres V.E., Polycystic
Kidney Disease, Nat Rev Dis Primers. 4(1): 50, 2018
3. https://pkdcure.org/living-with-pkd/chronic-pain-management/
4. Gimpel C., Bermann C., Bockenhauer D., et al., International consensus statement of the
diagnosis and management of autosomal dominant polycystic kidney disease in children and young
people, Nat Rev Nephrol 15(11):713-726, 2019

Nähere Informationen erhalten Sie über: 

Allen Davidoff, CEO 
adavidoff@xortx.com 
+1 403 455 7727

Nick Rigopulos, Director of Communications
nick@alpineequityadv.com 
+1 617 901 0785

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Ergebnisse erheblich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen beschriebenen abweichen. Sofern
nicht gesetzlich vorgeschrieben, ist XORTX nicht verpflichtet, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu
revidieren oder zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände nach dem Datum dieses Dokuments
oder das Eintreten unvorhergesehener Ereignisse zu berücksichtigen. Ausführlichere
Informationen über die Risiken und Ungewissheiten, die XORTX betreffen, sind im zuletzt
eingereichten Jahresinformationsblatt des Unternehmens und im Lagebericht (Management Discussion and
Analysis) für den letzten Finanzberichtszeitraum enthalten, die auf dem SEDAR-Profil des
Unternehmens (www.sedar.com) hinterlegt sind, sowie unter der Überschrift Risk Factors in der
Registrierungserklärung von XORTX auf Formblatt F-1, die bei der Securities and Exchange
Commission (SEC) eingereicht wurde und auf der Website der SEC unter www.sec.gov verfügbar
ist.

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ist die offizielle, autorisierte und rechtsgültige Version. Diese Übersetzung wird zur
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