IRW-PRESS: XORTX Therapeutics Inc.: XORTX beantragt Meeting bei der US-Arzneimittelbehörde
(FDA) im Vorfeld der Phase III-Studie

CALGARY, ALBERTA, den 7. Juli 2022 - XORTX Therapeutics Inc. (XORTX oder das Unternehmen)
(NASDAQ: XRTX | TSXV: XRTX | Frankfurt: ANU), ein Pharmaunternehmen, das sich im späten Stadium
der klinischen Entwicklung befindet und auf die Entwicklung innovativer Therapien zur Behandlung
fortschreitender Nierenerkrankungen konzentriert, freut sich bekannt zu geben, dass am Mittwoch, den
6. Juli 2022 bei der US-Arzneimittelbehörde (FDA) ein sogenanntes Typ-B-Meeting im Vorfeld der
Phase III-Studie beantragt wurde. Dieses Meeting wird voraussichtlich in rund 70 Tagen stattfinden. 


Das Unternehmen hat die bisherigen Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten, die zu diesem
Antrag geführt haben, erfolgreich abgeschlossen und arbeitet nun mit Hochdruck an seinem
XRx-008-Programm zur Behandlung der autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD). Zu
den Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten des vergangenen Jahres im Vorfeld der aktuellen
Meetinganfrage zählten die Herstellung von Oxypurinol in klinischer GMP-Qualität, die
Fertigstellung der Formulierung des Arzneimittels sowie die Charakterisierung der verbesserten
oralen Bioverfügbarkeit von Oxypurinol in Tiermodellen. 

Wir waren mit unseren Zulassungsanträgen bei der FDA und bei Health Canada erfolgreich und
konnten unsere Bridging-Studie zur Pharmakokinetik von OXY-XRX-101 einleiten. Diese wichtigen
Meilensteine haben XORTX für den nächsten wichtigen Schritt bereit gemacht: ein Meeting
mit der FDA im Vorfeld der Phase III-Studie.

Dr. Allen Davidoff, CEO von XORTX, meint dazu: Wir freuen uns auf dieses Meeting mit der FDA und
auf die essentiellen Schritte, die notwendig sind, um unser Protokoll für die Zulassungsstudie
fertigzustellen und mit unserer weltweiten klinischen Phase-III-Studie zu beginnen. Diese
Meetinganfrage bietet die Gelegenheit, mit der FDA Gespräche über die Zulassungsstudie zu
führen und die wichtigsten Informationen, die zur Charakterisierung des Nutzens der
Xanthinoxidase-Hemmung bei Menschen mit ADPKD erforderlich sind, zu erörtern. 

Dieses Meeting im Vorfeld der Phase III-Studie sowie die bevorstehenden Absprachen mit der FDA
über eine spezielle Protokollbewertung (Special Protocol Assessment) werden
erwartungsgemäß die optimale Vorgangsweise bei der Einreichung eines Zulassungsantrages
für ein neues Arzneimittel (New Drug Application/NDA) im Hinblick auf die Marktzulassung des
Hauptprodukts von XORTX klären und damit die Bereitstellung einer dringend benötigten
Therapie zur Verlangsamung der Abnahme der Nierenfunktion bei Patienten mit ADPKD und
Hyperurikämie ermöglichen. 

Über ADPKD

Die autosomal-dominante polyzystische Nierenerkrankung (ADPKD) ist eine seltene Erkrankung, von
der über 10 Millionen Menschen weltweit betroffen sind.1,2 ADPKD wird in der Regel anhand der
Ausdehnung von mit Flüssigkeit gefüllten Zysten in den Nieren diagnostiziert. Im Laufe der
Zeit kann die zunehmende Anzahl und Größe der Zysten zu strukturellen und funktionellen
Veränderungen der Nieren beitragen und häufig begleitend auch chronische Schmerzen
verursachen, die für ADPKD-Patienten typischerweise ein ernstes Problem darstellen.3 

Man geht davon aus, dass im Zuge der Ausdehnung der Zysten gesundes, funktionierendes Gewebe rund
um die Zysten komprimiert wird, was zu einem weiteren Verlust der Nierenfunktion, zu einer Fibrose,
zu beeinträchtigtem Nährstoffaustausch und eingeschränkter Nierenfunktion
beiträgt. In weiterer Folge entwickelt sich eine Nierenerkrankung im Endstadium.1 

Für Personen mit einer fortschreitenden ADPKD umfassen die Behandlungsempfehlungen eine
blutdrucksenkende Behandlung sowie Ernährungseinschränkungen. Für eine begrenzte
Anzahl von geeigneten Patienten, wird auch eine Therapie mit Medikamenten empfohlen.4 Es werden
neue, breiter einsetzbare Therapien benötigt, um die Abnahme der Nierenfunktion bei Patienten
mit einer fortschreitenden Nierenerkrankung, einschließlich jenen mit einer ADPKD, wirksam zu
verlangsamen. 

Über XORTX Therapeutics 

XORTX ist ein Pharmaunternehmen, das derzeit zwei Produkte im fortgeschrittenen klinischen
Stadium entwickelt: XRx-008 zur Behandlung der ADPKD, XRx-101 zur Behandlung von akuten
Nierenschäden sowie anderen akuten Organschäden in Zusammenhang mit einer
Coronavirus/COVID-19-Infektion und XRx-225, einem Programm im vorklinischen Stadium zur Behandlung
einer Nephropathie bei Typ-2-Diabetes (T2DN). 

XORTX arbeitet an der Weiterentwicklung seiner im klinischen Entwicklungsstadium befindlichen
Produkte, die auf eine Störung des Purinstoffwechsels und der Xanthinoxidase abzielen und die
Harnsäureproduktion verringern oder hemmen sollen. Wir von XORTX haben uns der Entwicklung von
Medikamenten verschrieben, die der Verbesserung der Lebensqualität und der zukünftigen
Gesundheit der Patienten dienen. Nähere Informationen zu XORTX finden Sie unter
www.xortx.com.

Quellennachweis

1. Wiley C., Kamat S., Stelhorn R., Blais J., Analysis of nationwide date to determine the
incidence and diagnosis of autosomal dominant polycystic kidney disease in the USA, Kidney Disease,
5(2): 107-117, 2019
2. Bergmann C., Guay-Woodford L.M., Harris P.C., Horie S., Peters D.J., Torres V.E., Polycystic
Kidney Disease, Nat Rev Dis Primers. 4(1): 50, 2018
3. https://pkdcure.org/living-with-pkd/chronic-pain-management/
4. Gimpel C., Bergmann C., Bockenhauer D., et al., International consensus statement of the
diagnosis and management of autosomal dominant polycystic kidney disease in children and young
people, Nat Rev Nephrol 15(11):713-726, 2019

Nähere Informationen erhalten Sie über: 

Allen Davidoff, CEO 
adavidoff@xortx.com 
+1 403 455 7727-

Nick Rigopulos, Director of Communications
nick@alpineequityadv.com 
+1 617 901 0785

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von Faktoren und Ungewissheiten, die dazu führen können, dass die tatsächlichen
Ergebnisse erheblich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen beschriebenen abweichen. Sofern
nicht gesetzlich vorgeschrieben, ist XORTX nicht verpflichtet, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu
revidieren oder zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände nach dem Datum dieses Dokuments
oder das Eintreten unvorhergesehener Ereignisse zu berücksichtigen. Ausführlichere
Informationen über die Risiken und Ungewissheiten, die XORTX betreffen, sind im zuletzt
eingereichten Jahresinformationsblatt des Unternehmens und im Lagebericht (Management Discussion and
Analysis) für den letzten Finanzberichtszeitraum enthalten, die auf dem SEDAR-Profil des
Unternehmens (www.sedar.com) hinterlegt sind, sowie unter der Überschrift Risk Factors in der
Registrierungserklärung von XORTX auf Formblatt F-1, die bei der Securities and Exchange
Commission (SEC) eingereicht wurde und auf der Website der SEC unter www.sec.gov verfügbar
ist.

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