Kurs Thiogenesis Therapeutics, Corp.

Thiogenesis Therapeutics, Corp. ist ein in Kanada ansässiges biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium. Das Unternehmen entwickelt schwefelhaltige Prodrugs, die als Vorläuferstoffe dienen und das Potenzial besitzen, schwere pädiatrische Erkrankungen mit ungedecktem medizinischem Bedarf zu behandeln. Sein Leitwirkstoff, TTI-0102, ist ein Disulfid, das aus zwei Thiolen besteht, aus denen zwei unabhängige Cysteaminmoleküle entstehen. Cysteamin ist ein Thiol, das bereits umfassend untersucht und getestet wurde. TTI-0102 wurde entwickelt, um die Hindernisse zu überwinden, mit denen frühere thiolbasierte Medikamente konfrontiert waren, nämlich ihre kurze Halbwertszeit und ihre Nebenwirkungen. Als Prodrug wird TTI-0102 nach der Einnahme zu Cysteaminmolekülen metabolisiert. Der Stoffwechselprozess fungiert als Gating-Mechanismus, der den sprunghaften Anstieg bei der sofortigen Freisetzung von Cysteamin verhindert, der häufig mit gastrointestinalen Nebenwirkungen in Verbindung gebracht wird. Die ersten Anwendungsgebiete von TTI-0102 sind mitochondriale Enzephalopathie, Laktatazidose und schlaganfallähnliche Episoden, das Leigh-Syndrom, das Rett-Syndrom sowie die nichtalkoholische Steatohepatitis bei Kindern.