Ad-hoc-Mitteilung gemäss Art. 53 KR 


   -- Liquide Mittel in Höhe von CHF 8,0 Millionen (Stand: 30. Juni 2021) 
 
   -- Nettoumsatz CHF 4,5 Millionen (H1-2020: CHF 7,8 Millionen) 
 
   -- Netto Halbjahresergebnis von CHF -20,5 Millionen (H1-2020: CHF -31,8 
      Millionen)

Pratteln, Schweiz, 15. Oktober 2021 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt die Finanzergebnisse des Unternehmens für das erste Halbjahr per 30. Juni 2021 bekannt und informiert über den aktuellen Stand der Unternehmensentwicklung.

"Unsere Erfolge in der ersten Hälfte des Jahres 2021 haben uns dem Erreichen wichtiger Ziele deutlich näher gebracht. Die Höhepunkte im Berichtszeitraum waren zweifellos die positiven Ergebnisse der Phase-2b-Studie VISION-DMD mit Vamorolone im Vergleich zu Placebo bei Duchenne-Muskeldystrophie nach 24 Wochen, die den Weg für eine NDA-Einreichung in den USA ebnen. Wir sind ebenso begeistert von dem günstigen Verträglichkeitsprofil von Vamorolone im Vergleich zu Prednison, das möglicherweise den hohen medizinischen Bedarf an Steroid-Wirksamkeit deckt, mit einem Verträglichkeitsprofil, das sich in einigen wichtigen klinisch bedeutsamen Parametern von Steroiden unterscheidet. Auf der Finanzierungsseite haben wir die Bilanz des Unternehmens erfolgreich restrukturiert und ausreichende Mittel bis Mitte 2022 bzw. bis zum Erreichen wichtiger Meilensteine sichergestellt", sagte Dario Eklund, Chief Executive Officer von Santhera. "Diese Erfolge sind sowohl für die Patienten, die dringend eine besser verträgliche Steroidtherapie für die chronische Behandlung benötigen, als auch für Santhera von entscheidender Bedeutung, da sie die Grundlage für ein erneutes zukünftiges Wachstum legen. Wir sind dankbar für die anhaltende Unterstützung der Patienten und ihrer Betreuer, des Gesundheitspersonals und der Investoren, die es uns ermöglicht, unsere Strategie weiterzuverfolgen und unsere Pläne und Ambitionen umzusetzen."

OPERATIVE HIGHLIGHTS

Jüngste Entwicklungen 


   -- Statistisch hochsignifikante 24-Wochen-Ergebnisse für mehrere 
      Endpunkte mit Vamorolone in der zulassungsrelevanten Phase-2b-Studie 
      VISION-DMD 
 
   -- Daten zur Langzeitbehandlung mit Vamorolone zeigen die Aufrechterhaltung 
      des Behandlungseffekts über 2,5 Jahre 
 
   -- Positive Ergebnisse mit Lonodelestat in einer Phase-1b-Studie bei 
      Mukoviszidose (CF) 
 
   -- Primärer Endpunkt der Phase-4-Studie LEROS mit Raxone(R) bei Leber 
      hereditärer Optikusneuropathie (LHON) erreicht 
 
   -- Restrukturierungsmassnahmen (angekündigt im Oktober 2020) 
      abgeschlossen 
 
   -- Abschluss des Umtauschangebots der 2017/22 Wandelanleihe und Emission 
      einer neuen 2021/24 Wandelanleihe 
 
   -- Aktienkapitalerhöhungen durchgeführt als Grundlage für 
      zusätzliche Finanzierung zur Sicherung des Betriebs, zur 
      Finanzierung von Markteintrittsvorbereitungen für Vamorolone und zur 
      Weiterentwicklung der Pipeline 
 
   -- Abschluss einer Mittelbeschaffung zur Bereitstellung von bis zu CHF 42 
      Millionen (nach Abzug von Gebühren und Kosten) zur Finanzierung der 
      Geschäftstätigkeit und laufender Verbindlichkeiten

Bevorstehende Meilensteine 


   -- Q4-2021: Abschluss der 48-wöchigen VISION-DMD-Studie mit Vamorolone 
      mit ergänzenden Daten zur Sicherheit und Verträglichkeit 
 
   -- Q4-2021: Abschluss von Studien mit Raxone nach erfolgter Zulassung (sog. 
      post authorization measures) 
 
   -- Q1-2022: Einreichung des Zulassungsantrags (NDA, New Drug Application) in 
      den USA für Vamorolone bei DMD 
 
   -- Q2-2022: Antragstellung auf Marktzulassung in Europa für Vamorolone 
      bei DMD

Vamorolone steht kurz vor der Einreichung bei der US-FDA

Im Juni 2021 gaben Santhera und ReveraGen BioPharma positive 24-Wochen-Ergebnisse der VISION-DMD-Studie bekannt, einer zulassungsrelevanten Phase-2b-Studie zum Vergleich von Vamorolone (2 oder 6 mg/kg/Tag) mit Placebo und Prednison (0,75 mg/kg/Tag) bei der Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Die Studie erreichte ihren primären Endpunkt und zeigte Überlegenheit in der Veränderung der TTSTAND-Geschwindigkeit mit Vamorolone 6 mg/kg/Tag gegenüber Placebo (p=0.002) mit einem Behandlungsunterschied von 0.06 [95% CI: 0,02- 0,10] Aufstehbewegungen pro Sekunde gegenüber dem Ausgangswert. Ebenso zeigte die Studie die Überlegenheit von Vamorolone gegenüber Placebo bei mehreren sekundären Endpunkten und belegte die Wirksamkeit von Vamorolone 2 und 6 mg/kg/Tag. Vamorolone ist das einzige Steroid, dessen Wirksamkeit für zwei Dosen in einem dreifachen Dosisbereich nachgewiesen wurde, was den Ärzten erstmals die Möglichkeit geben dürfte, die Behandlung individuell abzustimmen.

Bereits im April 2021 gaben Santhera und ReveraGen neue klinische Resultate über einen 2,5-jährigen Behandlungszeitraum mit Vamorolone bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bekannt. Diese Phase-2a-Langzeitdaten zeigten eine Aufrechterhaltung des Behandlungseffekts, was einer Verzögerung der TTSTAND-Geschwindigkeitsabnahme um etwa zwei Jahre entspricht, und bestätigen die Vorteile von Vamorolone in Bezug auf Sicherheit und Verträglichkeit während des 2,5-jährigen Nachbeobachtungszeitraums. Im Vergleich zu Berichten aus klinischen Studien mit anderen Kortikosteroiden führte die Langzeitbehandlung mit Vamorolone zu weniger Nebenwirkungen, die typischerweise bei diesen Medikamenten beobachtet werden.

Auf der Grundlage der klinischen Studienergebnisse, einschliesslich der Langzeitverträglichkeitsdaten von bis zu 30 Monaten, war Vamorolone in Dosen bis zu 6 mg/kg/Tag im Allgemeinen gut verträglich. Die Daten zeigen, dass die Behandlung mit Vamorolone die Entwicklung der Körpergrösse bewahrt und im Vergleich zu Prednison deutlich weniger nachteilige Auswirkungen auf Messparameter zur Knochengesundheit und auf Verhaltensänderungen hat.

Auf Basis der positiven 24-Wochen-Wirksamkeitsergebnisse der VISION-DMD-Zulassungsstudie und des Nachweises der langfristigen Vorteile von Vamorolone bereitet Santhera die Einreichung eines Zulassungsantrags (NDA) in den USA im ersten Quartal 2022 vor, für den die FDA den Fast-Track-Status erteilt hat.

Im vierten Quartal 2021, nach Abschluss der VISION-DMD-Studie, werden die 48-Wochen-Resultate erwartet, die zusätzliche Daten zur Sicherheit und Verträglichkeit von Vamorolone liefern werden. Während des zweiten Teils der Studie, in dem alle Teilnehmer Vamorolone in einer der beiden Dosisstufen erhalten, werden zusätzliche längerfristige Verträglichkeitsdaten erfasst. Die 48-Wochen-Daten werden die Einreichung eines Zulassungsantrags in Europa in Q2-2022 unterstützen.

Im September 2021 gewährte die FDA im Rahmen ihres Förderprogramms "Clinical Studies of Orphan Products Addressing Unmet Needs of Rare Diseases (R01)" einen Zuschuss in Höhe von USD 1,2 Millionen an ReveraGen für die Durchführung einer klinischen Studie mit Vamorolone bei Erwachsenen und Kindern mit Becker-Muskeldystrophie (BMD), einer fortschreitenden Muskelschwundkrankheit, die der DMD ähnelt, aber in der Regel milder verläuft. Es besteht die Vermutung, dass die Wirkmechanismen von Vamorolone, die der Wirksamkeit in der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie bei der schwerwiegenderen DMD zugrunde liegen, auch für BMD relevant sein dürften.

Santhera beabsichtigt, Vamorolone für die Behandlung von DMD über die eigene Organisation in den USA und den Hauptmärkten in Europa zu vermarkten und strebt Kooperationen ausserhalb dieser Regionen für DMD und für weitere Indikationen weltweit an. Santhera schätzt das Spitzenumsatzpotenzial für Vamorolone allein in der Indikation DMD auf über USD 500 Millionen zusammengenommen in den USA und den fünf grössten Ländern Europas.

Lonodelestat--positive Ergebnisse in früher Mukoviszidose-Studie

Im März 2021 gab Santhera positive Ergebnisse einer Phase-1b-Studie mit Lonodelestat bekannt. Lonodelestat ist ein potenter und selektiver Peptid-Inhibitor der humanen neutrophilen Elastase (hNE), der für die Behandlung von Mukoviszidose (CF) entwickelt wird. Neutrophile Elastase ist ein Enzym, das mit Gewebeentzündungen in Verbindung gebracht wird und zum Abbau des Lungengewebes bei Mukoviszidose und verschiedenen anderen akuten und chronischen Entzündungszuständen der Lunge führt, bei denen Neutrophile eine wichtige Rolle im Krankheitsprozess spielen. Die doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase-1b-Studie mit mehreren aufsteigenden Dosen bei Patienten mit Mukoviszidose ermittelte ein sicheres Dosierungsschema und lieferte vielversprechende Daten zur Sicherheit von Lonodelestat. Darüber hinaus zeigte die Studie, dass Lonodelestat in einer Tagesdosis von 40 mg und 80 mg gut verträglich ist und die gewünschte Wirkung einer nahezu vollständigen Hemmung der Elastase ohne Wirkstoff-/Metabolitenakkumulation erzielt.

Die Ergebnisse der Sicherheitsanalysen und die bestätigte Wirkung von Lonodelestat auf den hNE-Biomarker sind sehr ermutigend für die weitere Entwicklung bei CF und anderen entzündlichen Lungenerkrankungen. Auf dieser Basis wird Santhera nun das weitere klinische Entwicklungsprogramm optimieren, um Lonodelestat für die Behandlung von Mukoviszidose und potenziell auch für andere entzündliche Lungenerkrankungen, ob akut oder chronisch, voranzutreiben.

Post-authorization measures (PAMs) mit Raxone erfolgreich und kurz vor Abschluss

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October 15, 2021 14:00 ET (18:00 GMT)