Im Juni 2021 gab Santhera positive Topline-Ergebnisse der Phase-4-Langzeitstudie LEROS mit Raxone (Idebenon) zur Behandlung von LHON bekannt. Der primäre Endpunkt, der Anteil der Augen mit klinisch relevantem Nutzen nach 12-monatiger Behandlung mit Raxone im Vergleich zu unbehandelten Patienten aus einer externen Kontrollgruppe, wurde mit hoher statistischer Signifikanz erreicht (p=0,002). Die Wirksamkeitsdaten bestätigen und erweitern frühere Ergebnisse, die gezeigt haben, dass Raxone weiteren Sehkraftverlust verhindern und die Wiederherstellung der Sehkraft bei LHON-Patienten fördern kann.

Die Studie, die unter Anleitung und mit Genehmigung der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) konzipiert wurde, war Teil einer Verpflichtung nach der Zulassung. Es wird erwartet, dass der überzeugende Nachweis der Wirksamkeit den Marktzugang in Ländern unterstützt, in denen dies noch nicht der Fall ist, so dass Patienten, für die es keine therapeutische Alternative gibt, von der Behandlung mit Raxone profitieren können.

Santhera besitzt die EU-Zulassung für Raxone (Idebenon) und hat die Rechte für das Produkt ausserhalb Nordamerikas und Frankreichs für die Behandlung von LHON an die Chiesi-Gruppe auslizenziert. Santhera vermarktet Raxone für LHON in Frankreich weiterhin in einer Übergangsphase und stellt das Produkt, wie bereits mitgeteilt, ab August 2021 kostenlos zur Verfügung, nachdem es von der Liste der erstattungsfähigen Produkte gestrichen wurde und während die Gespräche über die Kostenerstattung laufen. Das Unternehmen hat Anspruch auf kurz- bis mittelfristige variable Meilensteinzahlungen von der Chiesi-Gruppe in Höhe von bis zu EUR 49 Millionen, sofern bestimmte kommerzielle Meilensteine für Raxone erreicht werden.

Unternehmensumstrukturierung abgeschlossen und Organisation auf zukünftige Prioritäten ausgerichtet

Ende März schloss Santhera eine organisatorische Umstrukturierung ab, mit der die Kosten gesenkt und die Ressourcen des Unternehmens, nach Beendigung des Puldysa(R)-Programms Ende 2020, für Vamorolone priorisiert wurden. Das Ergebnis ist eine niedrigere Kostenbasis und eine gestraffte Organisation, die sich darauf konzentriert, Vamorolone zu den Patienten zu bringen. Dabei wird das Kernteam sein Know-how auf dem Gebiet von DMD, seine Erfahrung mit der EMA und der FDA, seine guten Beziehungen zu wichtigen klinischen Experten und der Patientengemeinschaft sowie seine nachweisliche Erfolgsbilanz bei der erfolgreichen Vermarktung eines Produkts für seltene Krankheiten nutzen.

Aufgrund der positiven Ergebnisse der VISION-DMD-Studie, die den Weg für die Einreichung des Zulassungsantrags bei der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA ebnen, hat das Unternehmen operative und organisatorische Massnahmen definiert, um eine erfolgreiche Markteinführung von Vamorolone in den USA zu ermöglichen, die frühestens anfangs 2023 erwartet wird. Die Gewinnung von Schlüsselkräften mit Schwerpunkt auf dem US-Markt für die Vorkommerzialisierungsaktivitäten wird beginnen, sobald zusätzliche Mittel zur Verfügung stehen.

Prioritätensetzung in der Entwicklungspipeline

Angesichts der begrenzten Ressourcen und parallel zur Anpassung der Organisationsstruktur hat Santhera eine Überprüfung und Priorisierung der Pipeline vorgenommen. Das Unternehmen wird sich in Zukunft auf seine führenden klinischen Projekte Vamorolone bei DMD und Lonodelestat bei Mukoviszidose konzentrieren und hat beschlossen, die weitere Entwicklung von Omigapil einzustellen. Parallel dazu wird Santhera proaktiv Kooperationen mit Partnern anstreben, um das Potenzial für beide klinischen Wirkstoffkandidaten auch in anderen Krankheitsbereichen, ausserhalb von DMD und Mukoviszidose, sowie für das Projekt im Bereich Gentherapie bei kongenitalen Muskeldystrophien (CMD) auszuschöpfen.

Kapitalumstrukturierung und Aktienkapitalerhöhungen zur Ermöglichung einer angemessenen Finanzierung für die Umsetzung der Strategie

Im ersten Halbjahr 2021 hat das Unternehmen verschiedene Massnahmen ergriffen, um die Kapitalstruktur von Santhera zu stärken und genügend Flexibilität zu sichern, um den Betrieb fortzuführen und die Pipeline wie beabsichtigt voranzutreiben.

Am 4. Mai gab Santhera den Abschluss des Umtauschangebots für die CHF 60 Millionen Wandelanleihe mit Fälligkeit 2022 (SIX: SAN17) und die Ausgabe von CHF 30'270'375 Senior Unsecured Convertible Bonds mit Fälligkeit 2024 (SIX: SAN21) bekannt. Die Restrukturierung der Anleihe 2017/22 ermöglichte Santhera die Aufnahme zusätzlicher Finanzmittel und war daher entscheidend für die Erhaltung der Unternehmensfortführung bis nach einer solchen Folgefinanzierung.

Die Aktionäre von Santhera haben im ersten Halbjahr 2021 verschiedenen Kapitalerhöhungen zugestimmt. An der ausserordentlichen Generalversammlung (GV) vom 18. März schlug der Verwaltungsrat (VR) den Aktionären die Ermächtigung und Ausgabe von Aktien für die Aufstockung der Finanzierung durch einen von Highbridge Capital Management, LLC, verwalteten Fonds sowie die Restrukturierung der CHF 60 Millionen Senior Unsecured Convertible Bonds vor. An der Generalversammlung vom 22. Juni hatte der VR den Santhera-Aktionären verschiedene Kapitalerhöhungen vorgeschlagen, um dem Unternehmen genügend Flexibilität zu verschaffen, um zusätzliches Kapital zur Finanzierung der laufenden Entwicklungsaktivitäten zu beschaffen, die Aktivitäten vor der Kommerzialisierung zu verstärken und die Organisation im Hinblick auf eine Markteinführung von Vamorolone in den USA frühestens anfangs 2023 zu erweitern, vorbehaltlich der Zulassung durch die US-FDA. Die Aktionärinnen und Aktionäre von Santhera haben sowohl an der ordentlichen wie auch ausserordentlichen Generalversammlung allen Anträgen des Verwaltungsrats zugestimmt, so dass das Unternehmen seine Strategie und Pläne wie vorgesehen weiterverfolgen kann.

Am 20. September 2021 gab das Unternehmen eine Finanzierung in Höhe von bis zu CHF 45 Millionen brutto oder CHF 42 Millionen netto nach Abzug von Gebühren und Aufwendungen bekannt, um die Finanzierung bis Mitte 2022 bzw. nach der für Q1-2022 geplanten NDA-Einreichung sicherzustellen. Die Finanzierung umfasste CHF 20 Millionen in Form von Eigenkapital, CHF 15 Millionen in Form einer neuen 2021/24 Wandelanleihe, die zur Begleichung des ausstehenden Nennwerts von CHF 15 Millionen der 2017/22 Wandelanleihe mit Fälligkeit im Februar 2022 verwendet wird, sowie CHF 10 Millionen in Form einer neuen vorrangig besicherten Umtauschanleihe. Eine erste Tranche in Höhe von CHF 2 Millionen kann nach Abschluss der Transaktion, am 14. Oktober 2021, unter bestimmten Bedingungen in Anspruch genommen werden. Eine weitere Tranche in Höhe von CHF 5 Millionen kann in Anspruch genommen werden, wenn die FDA den Zulassungsantrag (NDA) für Vamorolone zur Behandlung von DMD in den USA unterstützt, woraufhin eine Meilensteinzahlung von USD 5 Millionen an den Lizenzgeber ReveraGen fällig wird. Die verbleibende Tranche von CHF 3 Millionen steht vorbehältlich der Zustimmung der Investoren zur Verfügung. Die Laufzeit des Darlehens endet im Mai 2024.

In Anbetracht der gegenwärtig geplanten Strategie des Unternehmens für die nächsten 12 Monate werden jedoch zusätzliche Mittel zur Finanzierung des Geschäftsbetriebs erforderlich sein, und es bestehen weiterhin erhebliche Unsicherheiten hinsichtlich der Fähigkeit des Unternehmens, seine Geschäftstätigkeit bis zum 30. Juni 2022 fortzusetzen.

WICHTIGSTE FINANZDATEN ZUM 30. JUNI 2021


   -- Liquide Mittel in Höhe von CHF 8,0 Millionen 
 
   -- Nettoumsatz von CHF 4,5 Millionen (H1-2020: CHF 7,8 Millionen) 
 
   -- Periodenergebnis von CHF -20,5 Millionen (H1-2020: CHF -31,8 Millionen) 

Finanzielle Liquidität zum 30. Juni 2021

Zum 30. Juni 2021 verfügte das Unternehmen über liquide Mittel in Höhe von CHF 8,0 Millionen, verglichen mit CHF 12,4 Millionen zum 31. Dezember 2020. Der Rückgang ist in erster Linie auf die Unterstützung der laufenden Entwicklung und den Abschluss der organisatorischen Umstrukturierungsmassnahmen zurückzuführen.

Der Nettomittelabfluss aus betrieblicher Tätigkeit belief sich in den sechs Monaten bis zum 30. Juni 2021 auf CHF 18,6 Millionen, verglichen mit CHF 19,8 Millionen in den sechs Monaten bis zum 30. Juni 2020.

Infolge der Finanzierungstätigkeit, einschliesslich des Umtauschs der 2017/22 Wandelanleihe in die 2021/2024 Wandelanleihe, erhöhte sich das gesamte Nettoeigenkapital zum 30. Juni 2021 auf CHF 8,4 Millionen gegenüber einem Defizit von CHF 6,4 Millionen zum 31. Dezember 2020.

Finanzergebnisse für die sechs Monate bis zum 30. Juni 2021

In den sechs Monaten bis zum 30. Juni 2021 verzeichnete das Unternehmen einen Nettoverlust von CHF 20,5 Millionen oder CHF 0.92 pro Aktie, verglichen mit einem Nettoverlust von CHF 31,8 Millionen oder CHF 2,78 pro Aktie in den sechs Monaten bis zum 30. Juni 2020.

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October 15, 2021 14:00 ET (18:00 GMT)