^Pratteln,  Schweiz,  2. März 2023 -  Santhera  Pharmaceuticals  (SIX: SANN) gibt
bekannt,  dass  das  Unternehmen  bei  der  britischen  Arzneimittelbehörde MHRA
(Medicines   and   Healthcare  products  Regulatory  Agency)  einen  Antrag  auf
Marktzulassung (MAA) für Vamorolone zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie
(DMD) eingereicht hat.
Parallel  zur  Einreichung  des  MAA  bei  der britischen MHRA bereitet Santhera
derzeit  einen Antrag auf Aufnahme von Vamorolone  für die Behandlung von DMD in
das Early Access to Medicines Scheme (EAMS) vor. Ziel von EAMS ist es, Patienten
mit  lebensbedrohlichen  oder  stark  beeinträchtigenden  Erkrankungen Zugang zu
Medikamenten   zu   verschaffen,  die  noch  keine  Zulassung  haben,  wenn  ein
eindeutiger medizinischer Bedarf besteht.
"Wir sind stolz darauf, innerhalb weniger Monate das dritte Zulassungsgesuch für
Vamorolone  bei DMD bei einer  wichtigen Zulassungsbehörde eingereicht zu haben.
Dies unterstreicht unsere Entschlossenheit, Patienten, die eine wirksame und gut
verträgliche  Therapie benötigen, eine neue Behandlung anzubieten", sagte Shabir
Hasham,  MD, CMO von Santhera. "Wir freuen  uns auf eine enge Zusammenarbeit mit
der MHRA während des MAA- und EAMS-Prüfverfahrens mit dem Ziel, den Patienten in
Grossbritannien rasch eine neue Therapie zur Verfügung zu stellen."
Im  Zentrum des MAA-Antrags  stehen positive Daten  aus der zulassungsrelevanten
Phase-2b-Studie  VISION-DMD, die (1) einen 24-wöchigen Zeitraum zum Nachweis der
Wirksamkeit  und Sicherheit von  Vamorolone (2 und  6 mg/kg/Tag) im Vergleich zu
Placebo  und  Prednison  (0,75  mg/kg/Tag)  umfasste,  gefolgt von (2) einem 24-
wöchigen  Zeitraum zur Beurteilung der Aufrechterhaltung der Wirksamkeit und zur
Erhebung  zusätzlicher längerfristiger Daten  zur Sicherheit und
Verträglichkeit
[1].  Darüber hinaus umfasst  der MAA Daten  aus drei offenen  Studien, in denen
Vamorolone    in    Dosierungen    zwischen   2 und   6 mg/kg/Tag   über   einen
Behandlungszeitraum von insgesamt bis zu 30 Monaten verabreicht wurde [2].
In  den USA hat die Food and  Drug Administration (FDA) den 26. Oktober 2023 als
Zieldatum  für den Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) festgelegt, an dem die
Zulassung des NDA-Antrags (new drug application) für Vamorolone bei DMD erwartet
wird.  In der EU wurde ein entsprechender MAA validiert und wird derzeit von der
Europäischen  Arzneimittelagentur (EMA) geprüft, wobei  die Zulassung gegen Ende
2023 erwartet   wird.   Vorbehältlich   der   Zulassungen   plant  Santhera  die
Markteinführung von Vamorolone in den USA und der EU im Q4-2023.
Vamorolone  hat in den USA und in Europa den Orphan-Drug-Status für DMD erhalten
und  wurde von der FDA  als "Fast Track" und  "Rare Pediatric Disease" sowie von
der britischen MHRA als "Promising Innovative Medicine" (PIM) für DMD anerkannt.
Über Vamorolone
Vamorolone  ist ein Wirkstoffkandidat, dessen  Wirkungsweise darauf beruht, dass
er an denselben Rezeptor wie Kortikosteroide bindet, aber dessen nachgeschaltete
Aktivität  verändert, und der daher als dissoziativer Entzündungshemmer gilt
[1-
5]. Dieser   Mechanismus   hat   das   Potenzial,   die   Wirksamkeit   von  den
Sicherheitsbedenken  gegenüber Steroiden zu  entkoppeln. Daher könnte Vamorolone
eine  Alternative  zu  den  bestehenden  Kortikosteroiden,  der  derzeitigen die
Standardtherapie  für  Kinder  und  Jugendliche  mit  DMD,  darstellen.  In  der
zulassungsrelevanten   VISION-DMD-Studie   erreichte   Vamorolone  den  primären
Endpunkt  Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND)  im Vergleich zu Placebo
(p=0,002)  nach 24 Behandlungswochen  und zeigte  ein günstiges Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil.  In den bisherigen klinischen  Studien war Vamorolone im
Allgemeinen   sicher   und   gut   verträglich.  Die  am  häufigsten  gemeldeten
unerwünschten Ereignisse im Vergleich zu Placebo aus der VISION-DMD-Studie waren
cushingoides  Aussehen, Erbrechen und  Vitamin-D-Mangel. Unerwünschte Ereignisse
waren  im Allgemeinen von leichtem bis mittlerem Schweregrad. Vamorolone ist ein
Prüfpräparat  und  derzeit  von  keiner  Gesundheitsbehörde  für  die 
Anwendung
zugelassen.
Referenzen:
[1]          Guglieri M  et al  (2022). JAMA  Neurol. Online  publiziert am 29.
August                2022. doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480.               Link
(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign
=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur
ol.2022.2480).
[2]        Mah   JK   et   al   (2022).  JAMA  Netw  Open.  2022;5(1):e2144178.
doi:10.1001/jamanetworkopen.2021.44178.                                     Link
(https://jamanetwork.com/journals/jamanetworkopen/fullarticle/2788382).
[3]         Guglieri M et al (2022) JAMA. doi:10.1001/jama.2022.4315
[4]         Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[5]         Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
Über Duchenne-Muskeldystrophie
Die  Duchenne-Muskeldystrophie  (DMD)  ist  eine  seltene, durch das X-Chromosom
bedingte  Erbkrankheit, die fast  ausschließlich Männer betrifft.  DMD ist durch
eine  Entzündung gekennzeichnet, die  bei der Geburt  oder kurz danach auftritt.
Die Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskeln und äußert sich klinisch
durch
fortschreitende  Muskeldegeneration  und  -schwäche.  Wichtige  Meilensteine der
Krankheit  sind der Verlust  des Gehvermögens, der  Verlust der Selbsternährung,
der  Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer Kardiomyopathie.
DMD  reduziert die Lebenserwartung aufgrund  von Atem- und/oder Herzversagen bis
vor  dem vierten  Lebensjahrzehnt. Kortikosteroide  sind der derzeitige Standard
für die Behandlung von DMD.
Über Santhera
Santhera      Pharmaceuticals      (SIX:     SANN)     ist     ein     Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von
innovativen  Medikamenten für seltene  neuromuskuläre und pulmonale Erkrankungen
mit  hohem medizinischem Bedarf spezialisiert  hat. Das Unternehmen besitzt eine
exklusive   Lizenz   für   alle   Indikationen   weltweit  für  Vamorolone,  ein
dissoziatives    Steroid    mit   neuartiger   Wirkungsweise,   das   in   einer
Zulassungsstudie   bei   Patienten   mit   Duchenne-Muskeldystrpohie  (DMD)  als
Alternative  zu  Standardkortikosteroiden  untersucht  wurde. Für Vamorolone zur
Behandlung  von DMD hat Santhera  bei der amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA
ein  Zulassungsgesuch (NDA) bzw. bei  der europäischen Arzneimittelbehörde (EMA)
einen   Zulassungsantrag   (MAA)   in   Überprüfung   und   bei  der  britischen
Arzneimittelbehörde  MHRA (Medicines and  Healthcare products Regulatory Agency)
einen  MAA  eingereicht.  Die  klinische  Pipeline umfasst auch Lonodelestat zur
Behandlung    von    zystischer    Fibrose   (CF)   und   anderen   neutrophilen
Lungenkrankheiten. Santhera hat die Rechte an ihrem ersten zugelassenen Produkt,
Raxone®  (Idebenone), ausserhalb Nordamerikas und Frankreichs zur Behandlung von
Leber  hereditärer Optikusneuropathie (LHON) an die Chiesi-Gruppe auslizenziert.
Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.santhera.com.
Raxone(®) ist eine Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Über ReveraGen BioPharma
ReveraGen   wurde   2008 gegründet,   um  erstklassige  dissoziative  steroidale
Medikamente     für     Duchenne-Muskeldystrophie    und    andere    chronische
Entzündungskrankheiten   zu   entwickeln.   Die   Entwicklung   von   ReveraGens
Leitsubstanz  Vamorolone  wurde  durch  Partnerschaften  mit Stiftungen weltweit
unterstützt,  darunter die  Muscular Dystrophy  Association USA,  Parent Project
Muscular   Dystrophy,   Foundation   to   Eradicate  Duchenne,  Save  Our  Sons,
JoiningJack,   Action   Duchenne,   CureDuchenne,  Ryan's  Quest,  Alex's  Wish,
DuchenneUK,  Pietro's Fight, Michael's Cause,  Duchenne Research Fund und Defeat
Duchenne   Canada.   ReveraGen   hat  auch  grosszügige  Unterstützung  vom  US-
Verteidigungsministerium CDMRP, den National Institutes of Health (NCATS, NINDS,
NIAMS)    und    der    Europäischen    Kommission   (Horizons   2020) erhalten.
www.reveragen.com (http://www.reveragen.com)
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
Santhera
Santhera Pharmaceuticals Holding AG, Hohenrainstrasse 24, CH-4133 Pratteln
public-relations@santhera.com (mailto:public-relations@santhera.com) oder
Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications
Telefon: +41 79 875 27 80
eva.kalias@santhera.com
ReveraGen BioPharma
Eric Hoffman, PhD, President und CEO
Telefon: + 1 240-672-0295
eric.hoffman@reveragen.com (mailto:eric.hoffman@reveragen.com)
Haftungsausschluss / Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese  Mitteilung stellt weder ein Angebot  noch eine Aufforderung zur Zeichnung
oder  zum Kauf  von Wertpapieren  der Santhera  Pharmaceuticals Holding  AG dar.
Diese   Publikation   kann   bestimmte   zukunftsgerichtete  Aussagen  über  das
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führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die Finanzlage, die
Leistungen
oder  Errungenschaften des Unternehmens wesentlich von denjenigen abweichen, die
in  diesen Aussagen ausgedrückt  oder impliziert werden.  Die Leser sollten sich
daher  nicht in unangemessener Weise  auf diese Aussagen verlassen, insbesondere
nicht   im  Zusammenhang  mit  Verträgen  oder  Investitionsentscheidungen.  Das
Unternehmen  lehnt jede Verpflichtung ab,  diese zukunftsgerichteten Aussagen zu
aktualisieren.
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