Aktionärsstruktur Rocket Pharmaceuticals, Inc.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. ist ein voll integriertes Biotechnologieunternehmen im Spätstadium, das sich auf die Entwicklung von Gentherapien für seltene und schwerwiegende Erkrankungen konzentriert. Das Unternehmen verfügt in den Vereinigten Staaten über zwei klinische und ein präklinisches In-vivo-Programm auf Basis adeno-assoziierter Viren (AAV), darunter Programme zur Behandlung der Danon-Krankheit (DD), einer lysosomalen Multiorganerkrankung, die aufgrund von Herzversagen zu einem frühen Tod führt; die Plakophilin-2-arrhythmogene Kardiomyopathie (PKP2-ACM), eine vererbbare Herzerkrankung, die durch einen fortschreitenden Verlust der Herzmuskelmasse, eine schwere Rechtsventrikeldilatation, Dysplasie, eine fibrofettige Ersetzung des Myokards sowie eine hohe Neigung zu Arrhythmien und plötzlichem Tod gekennzeichnet ist (RP-A601), sowie die BAG3-dilatierte Kardiomyopathie (BAG3-DCM), die häufigste Form der Kardiomyopathie, die durch eine fortschreitende Verdünnung der Herzwände gekennzeichnet ist, was zu vergrößerten Herzkammern führt, die nicht mehr in der Lage sind, Blut zu pumpen.